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Untersuchung der Wirksamkeit der Behandlung mit oralem Na-921 (Bionetid) gegenüber Placebo bei Frauen mit Rett-Syndrom

24. März 2026 aktualisiert von: Biomed Industries, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallele Gruppenphase-3-Studie von Bionetid zur Behandlung von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom

Hauptziel • Untersuchung der Wirksamkeit der Behandlung mit oralem Bionetid gegenüber Placebo bei Mädchen und Frauen mit Rett -Syndrom

Wichtiges sekundäres Ziel

• Untersuchung der Wirksamkeit der Behandlung mit oralem Bionetid gegenüber Placebo über die Fähigkeit, bei Mädchen und Frauen mit Rett -Syndrom zu kommunizieren

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Co-Primary-Endpunkte

  • RETT -Syndrom -Verhaltensfragebogen (RSBQ) Gesamtpunktzahl - Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12
  • Klinische globale Impression-Improvement (CGI-I) -Schange in Woche 12

Wichtiger sekundärer Endpunkt

Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12 in:

• Kommunikations- und symbolische Verhaltensskalen Developmental Profile ™ Infant-Toddler-Checkliste-Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

210

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3084
        • Rekrutierung
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Parkville, Victoria, Australien, 3010
        • Rekrutierung
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85012
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90045
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94104
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80042
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Weibliche Probanden 5 bis 20 Jahre alt, inklusive, beim Screening
  2. Körpergewicht ≥ 12 kg beim Screening
  3. Kann die als flüssigen Lösung bereitgestellte Studie schlucken oder durch Gastrostomierohr einnehmen
  4. Hat ein klassisches/typisches Rett -Syndrom (RTT)
  5. Hat eine dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im MECP2-Gen
  6. Hat ein stabiles Muster von Anfällen oder hat innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening keine Anfälle gehabt
  7. Probanden des gebärfähigen Potenzials müssen für die Dauer der Studie auf sexuelle Aktivitäten und mindestens 30 Tage danach verzichten oder sich darauf einigen, akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden. Das Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen.
  8. Die Pflegekraft des Subjekts ist englischsprachig und verfügt über ausreichende Sprachkenntnisse, um die Bewertungen der Pflegekräfte abzuschließen
  9. Subjekt und Pflegekraft müssen an einem Ort wohnen, an dem Studienmedikament vorgelegt werden kann und mindestens 3 Monate vor dem Screening in ihrem gegenwärtigen Wohnsitz befindet

Ausschlusskriterien

  1. Wurde innerhalb von 12 Wochen nach dem Ausgangswert mit Insulin behandelt
  2. Hat aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (z. während des Studiums geplant
  3. Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankungen oder Hirntrauma
  4. Hat eine signifikante, unkorrigierte visuelle oder nicht korrigierte Hörbehinderung
  5. Hat eine Geschichte oder aktuelle Malignität
  6. Hat eine bekannte Anamnese oder Symptome eines Long QT -Syndroms

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bionetid
Experimentell: Bionetid Bionetid-Lösung von 20 bis 40 ml basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich durch Mund oder Gastrostomie-Röhrchen (G-Stube) verabreicht.
Arzneimittel: Bionetid
Bionetid-Lösung von 20-40 ml basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich durch Mund- oder Gastrostomierohr (G-Tube) verabreicht.
Andere Namen:
  • Na-921
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo: Bionetide Placebo -Lösung verabreicht basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: Placebo

Placebo

• Bionetide -Placebo -Lösung, die basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn verabreicht wird, zweimal täglich für 12 Wochen

Andere Namen:
  • Placebo von Bionedtide
  • NA-921 Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Score in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Um zu bewerten, wie sehr sich die Krankheit des Subjekts relativ zu einem Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat, wird eine 7-Punkte-Skala von 1 = sehr viel verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = minimal verschlechtert , 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlimmer.
12 Wochen Behandlungsdauer
RETT -Syndrom -Verhaltensfragebogen (RSBQ) Gesamtpunktzahl - Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 12
Der RSBQ ist eine 45-Punkte-Bewertungsskala mit einer Pflegeperson, die 45 Punkte umfasst, von denen 39 in 8 Subskalen unterteilt sind, deren Bewertungen die Schwere und Häufigkeit von Symptomen widerspiegeln. Die Elemente sind mit 0 (nicht wahr), 1 (etwas oder manchmal wahr) oder 2 (sehr wahr) bewertet. Die 8 Subskalen sind allgemeine Stimmung, Atemprobleme, Handverhalten, Gesichtsbewegungen, Körper rockig/ausdrucksloses Gesicht, Nachtverhalten, Angst/Angst und Gehen/Stehen. Die Bewertungen für Punkt 31 werden bei der Berechnung der Gesamtpunktzahl umgekehrt. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 90 und wird als Summe der Punktwerte berechnet. Höhere Werte bedeuten schlechteres Verhalten.
Grundlinie und Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Auswirkung des ICND-Gesamtscores (Childhood Neurologic Disability Scale) vom Ausgangswert auf Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Die ICND-Skala (Impact of Childhood Neurologic Disability) bewertet die Auswirkung von vier Erkrankungen oder Gesundheitsproblemen auf 11 Aspekte des Lebens eines Kindes oder einer Familie als „viel“, „einige“, „ein wenig“, „überhaupt nicht“ oder „viel“, „einige“, „ein wenig“, „überhaupt nicht“. "Gilt nicht". Die vier Zustände oder Gesundheitsprobleme sind 1) Unaufmerksamkeit, Impulsivität oder Stimmung, 2) Denk- und Erinnerungsfähigkeit, 3) neurologische oder körperliche Einschränkungen und 4) Epilepsie. Der ICND-Score liegt im Bereich von 0 bis 132 und ein höherer Score bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Bewertung der Handfunktion (RTT-HF) beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, seine Hände für funktionelle Zwecke zu nutzen (z. B. nach Objekten greifen und diese greifen, sich selbst ernähren oder zeichnen). Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Beurteilung der Gehfähigkeit und grobmotorischen Fähigkeiten beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-AMB)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden zum Sitzen, Stehen und Gehen (z. B. Gehen, Laufen und Treppensteigen). Die Beurteilung erfolgte auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0 bis 7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Bewertung der Fähigkeit zur Kommunikation von Entscheidungen beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-COMC)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, seine Entscheidungen oder Vorlieben mitzuteilen, einschließlich der Verwendung nonverbaler Mittel wie Augenkontakt oder Gesten. Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Bewertung der verbalen Kommunikation beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-VCOM)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, verbal zu kommunizieren (z. B. Wörter und Sätze). Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung des Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Eine 7-Punkte-Skala, die den Schweregrad der Erkrankung des Probanden zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zur Erfahrung des Arztes mit Probanden mit derselben Diagnose bewertet. Die Schwere der Erkrankung eines Probanden wird zum Zeitpunkt der Bewertung beurteilt: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank.
12 Wochen Behandlungsdauer
Veränderung vom Ausgangswert bis zur 12. Woche im Gesamtscore des Rett-Syndrom-Betreuerbelastungsinventars (RTT-CBI) (Punkte 1–24)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Die RTT-CBI-Skala (Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory) soll sich direkt mit der Belastung der Pflegekräfte befassen und indirekt die Bedeutung der Behandlungseffekte auf die Funktion im Kontext der Aktivitäten des täglichen Lebens bewerten. Die Bewertungen erfolgen auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, einschließlich: 0-nie; 1-selten; 2-manchmal; 3 – häufig und 4 – fast immer. Wie im ursprünglichen Caregiver Burden Inventory verfügt das RTT-CBI über 24 negativ formulierte Items (Items 1 bis 24), was eine Gesamtpunktzahl von bis zu 96 ergibt. Beim RTT-CBI liegt der Bereich zwischen 0 und 96 und ein höherer Wert bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der allgemeinen Lebensqualitätsbewertung der Auswirkung der Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Die allgemeine Lebensqualität des Probanden wird auch durch die folgende Antwort bewertet: „Bitte bewerten Sie die allgemeine „Lebensqualität“ Ihres Kindes auf der folgenden Skala. Wählen Sie die Zahl aus, die Ihrer Meinung nach am besten ist, und kreisen Sie sie ein. Die Auswahl reicht von 1 („Schlecht“) bis 6 („Ausgezeichnet“).
12 Wochen Behandlungsdauer
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12 in Kommunikation und symbolischem Verhaltensskalenentwicklung
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Standardisierte Screening-Skala für die Beurteilung von Kommunikations- und prä-linguistischen Fähigkeiten bei kleinen Kindern 12-24 Monate und kann mit älteren Kindern mit Entwicklungsverzögerung eingesetzt werden. Das CSBS-DP enthält eine Suite von drei separaten Maßnahmen: die Checkliste für Säuglingszählungen, einen Fragebogen zur Nachsorge und eine Verhaltensprobe. In dieser Studie wurde nur die Checkliste für Infant-Toddler (CSBS-DP-IT) verwendet. Die CSBS-DP-IT-Checkliste ist eine 24-Punkte-Bewertungsskala, und jedes Element wird unter Verwendung einer dreistufigen Bewertung der Frequenz: "Nicht noch", "manchmal" und "oft" bewertet. Der CSBS-DP-IT Social Composite Score Die Reichweite betrug 0 bis 26 und eine höhere Punktzahl war ein schlechteres Ergebnis. Drei zusammengesetzte Bewertungen können berechnet werden: 1) soziales Komposit; 2) Sprachkomposit; 3) symbolischer Verbundwerkstoff.
12 Wochen Behandlungsdauer

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Mitarbeiter

Bioneurals Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studienleiter: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studienleiter: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

30. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BIO-2025R02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Wir planen nicht, andere Teilnehmerdaten (IPD) anderen Forschern zur Verfügung zu stellen

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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