Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å undersøke effekten av behandling med oral Na-921 (bionetid) kontra placebo hos kvinner med Rett-syndrom

24. mars 2026 oppdatert av: Biomed Industries, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe fase 3-studie av bionetid for behandling av jenter og kvinner med Rett syndrom

Primærmål • Å undersøke effekten av behandling med oral bionetid kontra placebo hos jenter og kvinner med Rett syndrom

Viktige sekundære mål

• Å undersøke effekten av behandling med oral bionetid kontra placebo på evnen til å kommunisere hos jenter og kvinner med Rett syndrom

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Med-primære endepunkter

  • Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Total score - Endring fra baseline til uke 12
  • Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score på uke 12

Key Secondary Endpoint

Endre fra baseline til uke 12 i:

• Kommunikasjons- og symbolsk atferdsskala Utviklingsprofil ™ Spedbarns-Toddler Sjekkliste-Sosial kompositt score (CSBS-DP-IT Social)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

210

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3010
        • Rekruttering
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90045
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94104
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80042
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  1. Kvinnelige forsøkspersoner 5 til 20 år, inkluderende, ved screening
  2. Kroppsvekt ≥12 kg ved screening
  3. Kan svelge studiemedisinen som er gitt som en flytende løsning eller kan ta den med gastrostomi -rør
  4. Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT)
  5. Har en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i MeCP2-genet
  6. Har et stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt anfall innen 8 uker etter screening
  7. Personer med fødselspotensial må avstå fra seksuell aktivitet i løpet av studien og i minst 30 dager deretter eller må gå med på å bruke akseptable prevensjonsmetoder. Emnet må ikke være gravid eller amming.
  8. Emnets omsorgsperson er engelsktalende og har tilstrekkelige språkkunnskaper til å fullføre omsorgspersonens vurderinger
  9. Emne og omsorgspersoner må oppholde seg på et sted som studiemedisiner kan leveres og har vært på deres nåværende bolig i minst 3 måneder før screening

Eksklusjonskriterier

  1. Har blitt behandlet med insulin innen 12 uker etter baseline
  2. Har nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreoidisme, type 1 diabetes mellitus, eller ukontrollert type 2 diabetes mellitus), nyre, lever-, luftveis- eller gastrointestinal sykdom (som cøliaki eller inflammatorisk avføring) eller har major-poinestinal sykdom ( planlagt under studien
  3. Har en historie med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjerne traumer
  4. Har betydelig, ukorrigert visuell eller ukorrigert hørselshemming
  5. Har en historie med eller nåværende malignitet
  6. Har en kjent historie eller symptomer på langt QT -syndrom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bionetid
Eksperimentell: Bionetid-bionetidløsning på 20-40 ml basert på motivets vekt ved baseline, administrert to ganger daglig ved munn eller gastrostomirør (G-rør)
Legemiddel: Bionetid
Bionetidløsning på 20-40 ml basert på motivets vekt ved baseline, administrert to ganger daglig ved munn eller gastrostomirør (G-rør)
Andre navn:
  • NA-921
Placebo komparator: Placebo
Placebo: Bionetid placebo -løsning administrert basert på motivets vekt ved baseline, to ganger daglig i 12 uker
Legemiddel: Placebo

Placebo

• Bionetid placebo -løsning administrert basert på motivets vekt ved baseline, to ganger daglig i 12 uker

Andre navn:
  • Placebo av bionedtid
  • NA-921 placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-poengsum ved uke 12
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
For å vurdere hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret i forhold til en baseline-tilstand, brukes en 7-punkts skala fra 1=svært mye forbedret, 2=mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen endring, 5=minimalt dårligere , 6=mye dårligere, 7=veldig mye verre.
12 ukers behandlingsvarighet
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Total score - Endring fra baseline til uke 12
Tidsramme: Baseline og uke 12
RSBQ er en 45-punkts omsorgsperson-fullført vurderingsskala som inkluderer 45 elementer, 39 av dem gruppert i 8 underskalaer, hvis rangeringer gjenspeiler alvorlighetsgraden og frekvensen av symptomer. Elementer er vurdert som 0 (ikke sant), 1 (noe eller noen ganger sant) eller 2 (veldig sant). De 8 underskalaene er generell stemning, pusteproblemer, håndatferd, ansiktsbevegelser, kroppsrokging/uttrykksløs ansikt, atferd om natten, frykt/angst og gåing/stående. Poeng for punkt 31 blir reversert i beregningen av den totale poengsummen. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 90 og beregnes som summen av varescore. Høyere score betyr dårligere oppførsel.
Baseline og uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i effekten av Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) total poengsum
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
The Impact of Childhood Neurologic Disability-skalaen (ICND) evaluerer effekten av fire tilstander eller helseproblemer på 11 aspekter av et barns eller families liv som "Mye", "Noen", "Litt", "Ikke i det hele tatt", eller "Gjelder ikke". De fire tilstandene eller helseproblemene er 1) uoppmerksomhet, impulsivitet eller humør, 2) evne til å tenke og huske, 3) nevrologiske eller fysiske begrensninger og 4) epilepsi. ICND-skåren varierer fra 0 til 132, og en høyere poengsum representerer et dårligere resultat.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Kliniker vurdering av håndfunksjon (RTT-HF)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å bruke hendene til funksjonelle formål (som å strekke seg etter og gripe gjenstander, selvmating eller tegning). Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Clinician Rating of Ambulation and Gross Motor Skills (RTT-AMB)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å sitte, stå og bevege seg (f.eks. gå, løpe og gå i trapper). Vurderingen ble gjort på en 8-punkts Likert-skala (0 til 7), hvor 0 angir normal funksjon og 7 som den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Kliniker vurdering av evne til å kommunisere valg (RTT-COMC)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å kommunisere sine valg eller preferanser, som kan inkludere bruk av nonverbale midler som øyekontakt eller gester. Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Clinician Rating of Verbal Communication (RTT-VCOM)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å kommunisere verbalt (f. ord og uttrykk). Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
En 7-punkts skala som vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på vurderingstidspunktet, i forhold til klinikerens erfaring med forsøkspersoner som har samme diagnose. Et forsøksperson vurderes etter sykdommens alvorlighetsgrad på tidspunktet for vurderingen: 1, normal, ikke i det hele tatt syk; 2, borderline syk; 3, lettere syk; 4, moderat syk; 5, tydelig syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) Total score (elementer 1–24)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI)-skalaen er ment å direkte adressere omsorgspersonbyrden og indirekte vurdere betydningen av behandlingseffekter på funksjon i sammenheng med dagliglivets aktiviteter. Rangeringene er på en 5-punkts Likert-skala inkludert: 0-aldri; 1-sjelden; 2-noen ganger; 3-ofte og 4-nesten alltid. Som i den originale Caregiver Burden Inventory, har RTT-CBI 24 negativt formulerte elementer (elementene 1 til 24) som gir en total poengsum på opptil 96. RTT-CBI-området er 0 til 96 og en høyere poengsum representerer et dårligere resultat.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i total livskvalitetsvurdering av virkningen av Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Den generelle livskvaliteten til faget er også vurdert ved å svare på følgende: «Vennligst ranger barnets generelle 'Livskvalitet' på skalaen nedenfor. Velg tallet som du føler er best, og sett ring rundt det." Valgene varierer fra 1 ("Dårlig") til 6 ("Utmerket").
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i kommunikasjon og symbolsk atferd skalaer utviklingsmessig
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Standardisert screeningskala for vurdering av kommunikasjon og pre-språklige ferdigheter hos små barn 12-24 måneder og kan brukes sammen med eldre barn med utviklingsforsinkelse. CSBS-DP inneholder en pakke med tre separate tiltak: sjekklisten for spedbarn og toddler, et oppfølging av omsorgspersoner og en atferdsprøve. I denne studien ble det bare brukt sjekkliste for spedbarns-toddler (CSBS-DP-IT). CSBS-DP-IT-sjekklisten er en 24-element rangeringsskala, og hvert element blir scoret ved hjelp av en tre-nivå rangering av frekvens: "ikke ennå", "noen ganger" og "ofte". CSBS-DP-IT Social Composite-poengsum Området var 0 til 26 og en høyere poengsum representerte et dårligere resultat. Tre sammensatte score kan beregnes: 1) sosial kompositt; 2) talekompositt; 3) Symbolsk kompositt.
12 ukers behandlingsvarighet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Samarbeidspartnere

Bioneurals Ltd

Etterforskere

  • Studieleder: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studieleder: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studieleder: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

30. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

21. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BIO-2025R02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Vi planlegger ikke å gjøre individuelle deltakerdata (IPD) tilgjengelig for andre forskere

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere