Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oraalisen Na-921: n (bionetidi) hoidon tehokkuuden tutkimiseksi lumelääkkeellä naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä

tiistai 24. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Biomed Industries, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima, rinnakkaisryhmän vaihe 3 bionetiditutkimus Rett-oireyhtymän tyttöjen ja naisten hoidossa

Ensisijainen tavoite • Tutkitaan oraalisen bionetidin hoidon tehokkuutta plaseboon tytöillä ja naisilla, joilla on Rett -oireyhtymä

Toissijainen tavoite

• Tutkitaan oraalisen bionetidin hoidon tehokkuutta lumelääkkeellä kyvystä kommunikoida tytöissä ja naisissa, joilla on Rett -oireyhtymä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yhteispintaiset päätepisteet

  • Rett -oireyhtymän käyttäytymiskysely (RSBQ) kokonaispistemäärä - muutos lähtötasosta viikkoon 12
  • Kliininen globaali vaikutelman parannus (CGI-I) -piste viikolla 12

Avain toissijainen päätepiste

Vaihda lähtötasosta viikkoon 12:

• Viestintä- ja symbolinen käyttäytyminen scales Development Profile ™ -sarjan tonttitarkistuslista-Sosiaalinen komposiittipistemäärä (CSBS-DP-IT Social)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

210

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrytointi
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrytointi
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Parkville, Victoria, Australia, 3010
        • Rekrytointi
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90045
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94104
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80042
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallisuuskriteerit

  1. Naisten henkilöt 5–20 -vuotiaat, mukaan lukien seulonnan
  2. Ruumiinpaino ≥12 kg seulonnassa
  3. Voi niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkityksen tai voi ottaa sen gastrostomiaputkella
  4. On klassinen/tyypillinen Rett -oireyhtymä (RTT)
  5. On dokumentoitu tautia aiheuttava mutaatio MECP2-geenissä
  6. On vakaa kohtausten malli tai hänellä ei ole ollut kohtauksia 8 viikon kuluessa seulonnasta
  7. Laskentapotentiaalin aiheiden on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen tai heidän on suostuttava käyttämään hyväksyviä ehkäisymenetelmiä. Kohde ei saa olla raskaana tai imetys.
  8. Kohteen hoitaja on englanninkielinen ja hänellä on riittävä kielitaito hoitajan arviointien loppuun saattamiseksi
  9. Kohteen ja hoitajan (t) on oltava paikassa, johon tutkimuslääke voidaan toimittaa, ja ne ovat olleet nykyisessä asuinpaikassaan vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa

Syrjäytymiskriteerit

  1. On käsitelty insuliinilla 12 viikon kuluessa lähtötilanteesta
  2. On nykyinen kliinisesti merkitsevä sydän- ja verisuoni, endokriininen (kuten hypo- tai kilpirauhasen, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes mellitus), munuaisten, maksa-, hengityselinten tai maha-suolikanavan sairaus (kuten keliakia Suunniteltu tutkimuksen aikana
  3. On historiaa tai nykyistä aivoverisuonitauteja tai aivovammoja
  4. On merkittävä, korjaamaton visuaalinen tai korjaamaton kuulovamma
  5. On historiaa tai nykyinen pahanlaatuisuus
  6. On tunnettu historia tai pitkän QT -oireyhtymän oireet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Bionetidi
Kokeellinen: Bionetidi-bionetidiliuos, joka on 20-40 ml kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, annetaan kahdesti päivässä suun kautta tai gastrostomiaputken (G-putki)
Lääke: Bionetidi
Bionetidiliuos, joka on 20-40 ml kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, annetaan kahdesti päivässä suun kautta tai gastrostomiaputken (G-putki)
Muut nimet:
  • NA-921
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo: Bionetide lumelääkeliuos, jota annetaan kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo

Plasebo

• Bionetide lumelääkeliuos, jota annetaan kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, kahdesti päivässä 12 viikon ajan

Muut nimet:
  • Bionedtide -lumelääke
  • NA-921 plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -pisteet viikolla 12
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Sen arvioimiseksi, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan, käytetään 7 pisteen asteikkoa 1=erittäin parantunut, 2=paljon parantunut, 3=parantunut vähän, 4=ei muutosta, 5=minimi huonompi. , 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin paljon huonompi.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Rett -oireyhtymän käyttäytymiskysely (RSBQ) kokonaispistemäärä - muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 12
RSBQ on 45-osainen hoitajan valmistettu asteikko, joka sisältää 45 tuotetta, joista 39 on ryhmitelty 8 osa-asteikkoon, joiden luokitukset heijastavat oireiden vakavuutta ja tiheyttä. Kohteet arvioidaan 0 (ei totta), 1 (jonkin verran tai joskus totta) tai 2 (hyvin totta). 8 ala-asteikkoa ovat yleinen mieliala, hengitysongelmat, käsin käyttäytyminen, kasvojen liikkeet, kehon rokkaaminen/ilmaisuttomat kasvot, yöaikainen käyttäytyminen, pelko/ahdistus ja kävely/seisova. Kohdan 31 pisteet käännetään kokonaispistemäärän laskennassa. Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 90 ja lasketaan kohteen pisteiden summana. Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa käyttäytymistä.
Perustaso ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 lapsuuden neurologisen vammaisuuden asteikon (ICND) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Lapsuuden neurologisen vamman vaikutuksen (ICND) asteikko arvioi neljän sairauden tai terveysongelman vaikutuksen lapsen tai perheen 11 osa-alueeseen seuraavasti: "Paljon", "Jotkut", "Vähän", "Ei ollenkaan" tai "Ei päde". Neljä sairautta tai terveysongelmaa ovat 1) tarkkaamattomuus, impulsiivisuus tai mieliala, 2) kyky ajatella ja muistaa, 3) neurologiset tai fyysiset rajoitukset ja 4) epilepsia. ICND-pisteet vaihtelevat 0–132 ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa lopputulosta.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinikon käsitoimintojen arvioinnissa (RTT-HF)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio koehenkilön kyvystä käyttää käsiään toiminnallisiin tarkoituksiin (kuten tavoittaa esineitä ja tarttua niihin, ruokkia itseään tai piirtää). Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän lääkärin arvioinnissa ambulaatiosta ja motorisista taidoista (RTT-AMB)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio potilaan kyvystä istua, seistä ja liikkua (esim. kävely, juoksu ja portaiden kiipeäminen). Arviointi tehtiin 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavimpana vajaatoimintana.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinisen kyvystä kommunikoida valinnoista (RTT-COMC)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio koehenkilön kyvystä kertoa valinnoistaan ​​tai mieltymyksistään, mikä voi sisältää ei-verbaalisten keinojen, kuten katsekontaktin tai eleiden, käytön. Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinisissä sanallisen viestinnän arvioissa (RTT-VCOM)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio potilaan kyvystä kommunikoida suullisesti (esim. sanat ja fraasit). Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 kliinisen globaalin vaikutelman vaikeusasteella (CGI-S)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
7 pisteen asteikko, joka arvioi tutkittavan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa lääkärin kokemuksiin henkilöistä, joilla on sama diagnoosi. Koehenkilön sairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän hoitajan taakkakartoituksen (RTT-CBI) kokonaispistemäärässä (kohdat 1-24)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) -asteikolla on tarkoitus käsitellä suoraan omaishoitajien taakkaa ja epäsuorasti arvioida hoidon vaikutusten merkitystä toiminnalle jokapäiväisen elämän yhteydessä. Arviot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla, joka sisältää: 0-ei koskaan; 1 - harvoin; 2 - joskus; 3-usein ja 4-lähes aina. Kuten alkuperäisessä Caregiver Burden Inventoryssa, RTT-CBI:ssä on 24 negatiivisesti muotoiltua kohdetta (kohdat 1–24), jolloin kokonaispistemäärä on jopa 96. RTT-CBI:n alue on 0–96 ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos perustilanteesta viikkoon 12 yleisessä elämänlaatuluokituksessa lapsen neurologisen vammaisuuden asteikon (ICND) vaikutuksesta
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Tutkittavan yleistä elämänlaatua arvioidaan myös vastaamalla seuraaviin kysymyksiin: "Arvioi lapsesi yleinen elämänlaatu alla olevalla asteikolla. Valitse numero, joka sinusta tuntuu parhaalta ja ympyröi se." Vaihtoehdot vaihtelevat 1 ("Huono") - 6 ("Erinomainen").
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötasosta viikkoon 12 viestintä- ja symbolisessa käyttäytymisasteikossa
Aikaikkuna: 12 viikon hoidon kesto
Standardoitu seulontaasteikko viestinnän ja edeltävän taitojen arvioimiseksi 12–24 kuukauden ikäisillä lapsilla, ja sitä voidaan käyttää vanhempien lasten kanssa, joilla on kehitysviive. CSBS-DP sisältää sarjan kolmesta erillisestä toimenpiteestä: pikkulasten toddler-tarkistuslista, seurannan hoitajan kyselylomake ja käyttäytymisnäyte. Tässä tutkimuksessa käytettiin vain pikkulasten toddler (CSBS-DP-IT) -tarkistuslista. CSBS-DP-IT-tarkistuslista on 24-osainen luokitusasteikko ja jokainen esine pisteytetään käyttämällä kolmitasoista taajuuden luokitusta: "ei vielä", "joskus" ja "usein". CSBS-DP-IT: n sosiaalinen komposiittipistemäärä oli 0–26 ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta. Kolme yhdistelmäpistettä voidaan laskea: 1) sosiaalinen komposiitti; 2) puhekomposiitti; 3) Symbolinen komposiitti.
12 viikon hoidon kesto

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biomed Industries, Inc.

Yhteistyökumppanit

Bioneurals Ltd

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Opintojohtaja: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Opintojohtaja: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BIO-2025R02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Emme aio tehdä yksittäisiä osallistujien tietoja (IPD) muiden tutkijoiden saataville

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa