Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de werkzaamheid van de behandeling met orale NA-921 (bionetide) versus placebo bij vrouwen met Rett-syndroom te onderzoeken

24 maart 2026 bijgewerkt door: Biomed Industries, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep fase 3 studie van bionetide voor de behandeling van meisjes en vrouwen met Rett-syndroom

Primaire doelstelling • De werkzaamheid van behandeling met orale bionetide versus placebo bij meisjes en vrouwen met Rett -syndroom onderzoeken om de werkzaamheid te onderzoeken

Key secundaire doelstelling

• Om de werkzaamheid van de behandeling met orale bionetide versus placebo te onderzoeken op het vermogen om te communiceren bij meisjes en vrouwen met Rett -syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Co-primaire eindpunten

  • Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totale score - Wijziging van basislijn naar week 12
  • Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score in week 12

Key secundair eindpunt

Verander van basislijn naar week 12 in:

• Communicatie en symbolisch gedrag schalen Developmental Profile ™ baby-toddler checklist- Sociale samengestelde score (CSBS-DP-IT Social)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

210

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Werving
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Contact:
        • Contact:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Contact:
        • Contact:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australië, 3084
        • Werving
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Contact:
        • Contact:
      • Parkville, Victoria, Australië, 3010
        • Werving
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Contact:
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • Werving
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Contact:
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90045
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94104
        • Werving
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Contact:
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80042
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Contact:
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Contact:
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Contact:
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Contact:
        • Contact:
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Contact:
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Contact:
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Vrouwelijke onderwerpen van 5 tot 20 jaar, inclusief, op screening
  2. Lichaamsgewicht ≥12 kg bij screening
  3. Kan het onderzoeksmedicatie slikken dat wordt verstrekt als een vloeibare oplossing of kan het nemen door de gastrostomiebuis
  4. Heeft klassiek/typisch Rett -syndroom (RTT)
  5. Heeft een gedocumenteerde ziekteverwekkende mutatie in het MECP2-gen
  6. Heeft een stabiel patroon van aanvallen, of heeft geen aanvallen gehad, binnen 8 weken na screening
  7. Onderwerpen van het vruchtbaar potentieel moeten zich onthouden van seksuele activiteit gedurende de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen daarna of moeten ermee instemmen om acceptabele anticonceptiemethoden te gebruiken. Onderwerp mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven.
  8. De verzorger van het onderwerp is Engels sprekend en heeft voldoende taalvaardigheden om de beoordelingen van de verzorger te voltooien
  9. Onderwerp en verzorger (s) moeten zich op een locatie bevinden waarop het onderzoeksmedicijn kan worden geleverd en zijn al minstens 3 maanden in hun huidige woning geweest voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria

  1. Is behandeld met insuline binnen 12 weken na de basislijn
  2. Heeft de huidige klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, type 1 diabetes mellitus of ongecontroleerde type 2 diabetes mellitus), nier-, hepatische, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals celiacale ziekten) of heeft een grote operatie gepland tijdens de studie
  3. Heeft een geschiedenis van of huidige, cerebrovasculaire aandoeningen of hersentrauma
  4. Heeft een significante, niet -gecorrigeerde visuele of niet -gecorrigeerde gehoorstoornissen
  5. Heeft een geschiedenis van of huidige maligniteit
  6. Heeft een bekende geschiedenis of symptomen van lang QT -syndroom

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Bionetide
Experimenteel: bionetide bionetide-oplossing van 20-40 ml op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags toegediend via mond of gastrostomiebuis (G-Tube)
Geneesmiddel: Bionetide
Bionetide-oplossing van 20-40 ml op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags toegediend via mond of gastrostomiebuis (G-Tube)
Andere namen:
  • NA-921
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo: bionetide placebo -oplossing toegediend op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags gedurende 12 weken
Geneesmiddel: Placebo

Placebo

• Bionetide placebo -oplossing toegediend op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags gedurende 12 weken

Andere namen:
  • Placebo van BionedTide
  • NA-921 placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-score in week 12
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Om te beoordelen in hoeverre de ziekte van de proefpersoon is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand, wordt een 7-puntsschaal gebruikt van 1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal erger , 6=veel erger, 7=heel veel erger.
12 weken behandelingsduur
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totale score - Wijziging van baseline naar week 12
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De RSBQ is een 45-item verzorger-gecompleteerde beoordelingsschaal met 45 items, 39 van hen gegroepeerd in 8 subschalen, waarvan de beoordelingen de ernst en frequentie van symptomen weerspiegelen. Items worden beoordeeld als 0 (niet waar), 1 (enigszins of soms waar) of 2 (zeer waar). De 8 subschalen zijn algemene stemming, ademhalingsproblemen, handgedrag, gezichtsbewegingen, lichaamsrocken/uitdrukkingsloos gezicht, nachtelijk gedrag, angst/angst en wandelen/staan. Scores voor item 31 worden omgekeerd in de berekening van de totale score. De totale score varieert van 0 tot 90 en wordt berekend als de som van de itemscores. Hogere scores betekenen erger gedrag.
Basislijn en week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 12 in impact van de totaalscore op de Neurologische Disability Scale (ICND) voor kinderen
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
De Impact of Childhood Neurologic Disability (ICND)-schaal evalueert het effect van vier aandoeningen of gezondheidsproblemen op 11 aspecten van het leven van een kind of gezin als ‘veel’, ‘soms’, ‘een beetje’, ‘helemaal niet’, of "Is niet van toepassing". De vier aandoeningen of gezondheidsproblemen zijn 1) onoplettendheid, impulsiviteit of stemming, 2) het vermogen om te denken en te onthouden, 3) neurologische of fysieke beperkingen, en 4) epilepsie. De ICND-score ligt in het bereik van 0 tot 132 en een hogere score vertegenwoordigt een slechter resultaat.
12 weken behandelingsduur
Verandering van uitgangswaarde naar week 12 in klinische beoordeling van handfunctie bij Rett-syndroom (RTT-HF)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om zijn handen te gebruiken voor functionele doeleinden (zoals het reiken naar en grijpen van voorwerpen, zichzelf voeden of tekenen). De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline naar week 12 in de beoordeling door de arts van het Rett-syndroom van ambulatie en grove motoriek (RTT-AMB)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de patiënt om te zitten, staan ​​en lopen (bijvoorbeeld lopen, rennen en traplopen). De beoordeling vond plaats op een 8-punts Likertschaal (0 tot 7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van uitgangswaarde naar week 12 in beoordeling door arts van het Rett-syndroom van het vermogen om keuzes te communiceren (RTT-COMC)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om zijn keuzes of voorkeuren over te brengen, waaronder het gebruik van non-verbale middelen zoals oogcontact of gebaren. De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline naar week 12 in Rett-syndroom klinische beoordeling van verbale communicatie (RTT-VCOM)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om verbaal te communiceren (bijv. woorden en zinnen). De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline tot week 12 in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Een zevenpuntsschaal die de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de ervaring van de arts met proefpersonen die dezelfde diagnose hebben. Een proefpersoon wordt beoordeeld op de ernst van de ziekte op het moment van beoordeling: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline-ziekte; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline naar week 12 in Rett Syndroom Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) totaalscore (items 1-24)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
De Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) schaal is bedoeld om de belasting van zorgverleners direct aan te pakken en indirect de betekenis van behandelingseffecten op het functioneren in de context van activiteiten van het dagelijks leven te beoordelen. De beoordelingen worden gegeven op een 5-punts Likertschaal, waaronder: 0-nooit; 1-zelden; 2-soms; 3-vaak en 4-bijna altijd. Net als in de originele Caregiver Burden Inventory heeft de RTT-CBI 24 negatief geformuleerde items (items 1 tot en met 24), wat een totaalscore oplevert van maximaal 96. Volgens de RTT-CBI loopt het bereik van 0 tot 96 en een hogere score betekent een slechtere uitkomst.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline tot week 12 in de beoordeling van de algehele kwaliteit van leven van de impact van de Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
De algehele levenskwaliteit van de proefpersoon wordt ook beoordeeld door te reageren op het volgende: "Beoordeel alstublieft de algehele 'Kwaliteit van leven' van uw kind op de onderstaande schaal. Kies het getal dat volgens u het beste is en omcirkel het." De keuzes variëren van 1 ("Slecht") tot 6 ("Uitstekend").
12 weken behandelingsduur
Verandering van basislijn naar week 12 in communicatie en symbolisch gedrag schalen ontwikkelingsontwikkeling
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Gestandaardiseerde screeningschaal voor het beoordelen van communicatie en pre-linguïstische vaardigheden bij jonge kinderen 12-24 maanden en kunnen worden gebruikt met oudere kinderen met ontwikkelingsvertraging. De CSBS-DP bevat een reeks van drie afzonderlijke maatregelen: de checklist voor baby-toddler, een vervolgverzorgingsvragenlijst en een gedragsmonster. In deze studie werd alleen de checklist voor baby-toddler (CSBS-DP-IT) gebruikt. De CSBS-DP-IT-checklist is een beoordelingsschaal van 24 items en elk item wordt gescoord met behulp van een frequentiebeoordeling op drie niveaus: "nog niet", "soms" en "vaak". De CSBS-DP-IT Social Composite Score Het bereik was 0 tot 26 en een hogere score vertegenwoordigde een erger resultaat. Drie samengestelde scores kunnen worden berekend: 1) sociale composiet; 2) spraakcomposiet; 3) Symbolische composiet.
12 weken behandelingsduur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Medewerkers

Bioneurals Ltd

Onderzoekers

  • Studie directeur: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studie directeur: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studie directeur: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

30 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BIO-2025R02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

We zijn niet van plan om individuele deelnemersgegevens (IPD) beschikbaar te maken voor andere onderzoekers

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren