Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prozkoumat účinnost léčby perorálním NA-921 (biootid) versus placebo u žen se Rett Syndrome

24. března 2026 aktualizováno: Biomed Industries, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná paralelní skupina fáze 3 studie biootidu pro léčbu dívek a žen syndromem Rett

Primární cíl • Zkoumat účinnost léčby perorálním bionetidem versus placebem u dívek a žen se syndromem Rett

Klíčový sekundární cíl

• Prozkoumat účinnost léčby perorálním biootidem versus placebo na schopnost komunikace u dívek a žen se syndromem Rett

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Co-primární koncové body

  • Dotazník chování Rett Syndrome (RSBQ) Celkové skóre - změna z výchozího hodnoty na 12. týden
  • Skóre klinického globálního dojmu (CGI-I) ve 12. týdnu

Klíčový sekundární koncový bod

Změna z výchozí hodnoty na 12. týden:

• Komunikační a symbolické chování Scales Vývojový profil ™ Kojenecké kontrolní kontrolní seznam-Sociální kompozitní skóre (CSBS-DP-IT Social)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

210

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Nábor
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Austrálie, 3084
        • Nábor
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3010
        • Nábor
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90045
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94104
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80042
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Ženské předměty ve věku 5 až 20 let, inkluzivní, při screeningu
  2. Tělesná hmotnost ≥ 12 kg při screeningu
  3. Může spolknout studijní léky poskytované jako kapalný roztok nebo je může vzít pomocí gastrostomické trubice
  4. Má klasický/typický syndrom Rett (RTT)
  5. Má zdokumentovanou mutaci způsobující onemocnění v genu MECP2
  6. Má stabilní vzorec záchvatů, nebo neměl záchvaty, do 8 týdnů od screeningu
  7. Subjekty porodu se musí po celou dobu trvání studie zdržet sexuální aktivity a poté po dobu nejméně 30 dnů nebo musí souhlasit s použitím přijatelných metod antikoncepce. Subjekt nesmí být těhotný nebo kojení.
  8. Pečovatel subjektu je anglicky mluvící a má dostatečné jazykové dovednosti k dokončení hodnocení pečovatele
  9. Předmět a pečovatel (y) musí sídlící v místě, na které může být lék na studij doručen a byl v jejich současném pobytu nejméně 3 měsíce před screeningem

Kritéria vyloučení

  1. Byl ošetřen inzulínem do 12 týdnů od základní linie
  2. Má současný klinicky významný kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo nekontrolovaný diabetes mellitus typu 2), renální, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiaki nebo onemocnění zánětlivého střeva) nebo má hlavní chirurgii) nebo má hlavní chirurgii) nebo má hlavní chirurgii) nebo má hlavní chirurgii) nebo má zánětlivé onemocnění) nebo má zánětlivé onemocnění) nebo zánětlivé onemocnění) nebo má zánětlivé onemocnění nebo zánětlivé onemocnění nebo zánětlivé onemocnění nebo zánětlivé onemocnění nebo zánětlivé onemocnění nebo zánětlivé onemocnění nebo zánětlivé onemocnění) plánováno během studie
  3. Má historii nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
  4. Má významné, neopravené vizuální nebo neopravené sluchové postižení
  5. Má historii nebo současnou malignitu
  6. Má známou historii nebo příznaky dlouhého qt syndromu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Biotid
Experimentální: Bionitidový biootidový roztok 20-40 ml na základě hmotnosti subjektu na začátku, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomickou trubicí (G-trubice)
Lék: Biotid
Biotidový roztok 20-40 ml na základě hmotnosti subjektu na začátku, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomií (G-trubice)
Ostatní jména:
  • NA-921
Komparátor placeba: Placebo
Placebo: roztok placeba biootidu podávaný na základě hmotnosti subjektu na začátku studie, dvakrát denně po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo

Placebo

• Roztok placeba biootidu podávaný na základě hmotnosti subjektu na začátku studie, dvakrát denně po dobu 12 týdnů

Ostatní jména:
  • Placebo bionedtidu
  • Placebo NA-921

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve 12. týdnu
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
K hodnocení, jak moc se nemoc subjektu zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem, se používá 7bodová stupnice od 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně se zhoršilo , 6=mnohem horší, 7=velmi mnohem horší.
Délka léčby 12 týdnů
Dotazník chování Rett Syndrome (RSBQ) Celkové skóre - změna z výchozího hodnoty na 12. týden
Časové okno: Základní a 12. týden
RSBQ je 45-imetová pečovatelská hodnotící stupnice, která zahrnuje 45 položek, z nichž 39 se seskupených do 8 dílčích stupnic, jejichž hodnocení odráží závažnost a frekvenci symptomů. Položky jsou hodnoceny jako 0 (ne pravdivé), 1 (poněkud nebo někdy pravdivé) nebo 2 (velmi pravdivé). 8 dílčích stupnic je obecná nálada, dýchací problémy, chování rukou, pohyby obličeje, houpací se obličej bez výrazu, noční chování, strach/úzkost a chůze/stoje. Skóre pro položku 31 jsou při výpočtu celkového skóre obráceny. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 90 a vypočítá se jako součet skóre položky. Vyšší skóre znamená horší chování.
Základní a 12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre na stupnici dopadu dětské neurologické disability (ICND) od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Škála Impact of Childhood Neurological Disability (ICND) hodnotí vliv čtyř stavů nebo zdravotních problémů na 11 aspektů života dítěte nebo rodiny jako „hodně“, „některé“, „trochu“, „vůbec ne“, popř. "Neplatí". Čtyři stavy nebo zdravotní problémy jsou 1) nepozornost, impulzivita nebo nálada, 2) schopnost myslet a pamatovat si, 3) neurologická nebo fyzická omezení a 4) epilepsie. Skóre ICND je v rozmezí 0 až 132 a vyšší skóre představuje horší výsledek.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení klinické funkce ruky (RTT-HF) Rettovým syndromem
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu používat ruce pro funkční účely (jako je sahání a uchopování předmětů, samokrmení nebo kreslení). Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na týden 12 v hodnocení klinického hodnocení chůze a hrubých motorických dovedností Rettova syndromu (RTT-AMB)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu sedět, stát a chodit (např. chůze, běh a šplhání po schodech). Hodnocení bylo provedeno na 8bodové Likertově škále (0 až 7), přičemž 0 značí normální fungování a 7 jako nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení klinického hodnocení schopnosti komunikovat volby (RTT-COMC) Rettovým syndromem
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu sdělit své volby nebo preference, které může zahrnovat použití neverbálních prostředků, jako je oční kontakt nebo gesta. Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení verbální komunikace klinického lékaře Rettova syndromu (RTT-VCOM)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu komunikovat verbálně (např. slova a fráze). Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v klinické globální závažnosti dojmu (CGI-S)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
7bodová stupnice, která hodnotí závažnost onemocnění subjektu v době hodnocení, ve vztahu ke zkušenostem lékaře s subjekty, které mají stejnou diagnózu. Subjekt je hodnocen podle závažnosti onemocnění v době hodnocení: 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný.
Délka léčby 12 týdnů
Změna ze základního stavu na týden 12 v celkovém skóre Rettova syndromu Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) (položky 1-24)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Škála Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) je určena k přímému řešení zátěže pečovatelů a nepřímo k posouzení významu účinků léčby na funkci v kontextu činností každodenního života. Hodnocení jsou na 5bodové Likertově stupnici včetně: 0-nikdy; 1-zřídka; 2-někdy; 3-často a 4-téměř vždy. Stejně jako v původním inventáři Caregiver Burden Inventory má RTT-CBI 24 negativně formulovaných položek (položky 1 až 24), což dává celkové skóre až 96. Rozsah RTT-CBI je 0 až 96 a vyšší skóre znamená horší výsledek.
Délka léčby 12 týdnů
Změna od výchozího stavu do 12. týdne v celkovém hodnocení kvality života škály dopadu dětské neurologické disability (ICND)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Celková kvalita života subjektu je také hodnocena odpovědí na následující: „Ohodnoťte, prosím, celkovou ‚Kvalitu života‘ vašeho dítěte na stupnici níže. Vyberte číslo, které se vám zdá nejlepší, a zakroužkujte ho." Možnosti jsou v rozsahu od 1 ("Špatné") do 6 ("Výborné").
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na 12. týden v komunikaci a symbolickém chování.
Časové okno: 12 týdnů trvání léčby
Standardizovaná stupnice screeningu pro hodnocení komunikace a předlingvistických dovedností u malých dětí 12-24 měsíců a lze jej použít u starších dětí s vývojovým zpožděním. CSBS-DP zahrnuje sadu tří samostatných opatření: kontrolní seznam kojeneckých stop, dotazník následného pečovatele a vzorek chování. V této studii byl použit pouze kontrolní seznam kojenců (CSBS-DP-IT). Kontrolní seznam CSBS-DP-IT je měřítko hodnocení 24 položek a každá položka je hodnocena pomocí tříúrovňového hodnocení frekvence: „ještě ne“, „někdy“ a „často“. Skóre sociálního složení CSBS-DP-IT Rozsah bylo 0 až 26 a vyšší skóre představovalo horší výsledek. Lze vypočítat tři složené skóre: 1) sociální kompozit; 2) složení řeči; 3) Symbolický kompozit.
12 týdnů trvání léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biomed Industries, Inc.

Spolupracovníci

Bioneurals Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Ředitel studie: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Ředitel studie: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

21. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BIO-2025R02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neplánujeme zpřístupnit jednotlivé údaje o účastnících (IPD) jiným vědcům

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit