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레트 증후군이있는 암컷에서 구강 NA-921 (Bionetide) 대 위약으로 치료의 효능을 조사하기 위해

2026년 3월 24일 업데이트: Biomed Industries, Inc.

레트 증후군이있는 여아와 여성의 치료를위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행 그룹 3 단계 연구

1 차 목표 • Rett 증후군이있는 소녀와 여성의 구강 바이오 네타이드와 위약으로 치료의 효능을 조사합니다.

주요 이차 목표

• 구강 바이오 네 타이드 대 위약으로 치료의 효능을 조사하기 위해 레트 증후군과 여자와 여성의 의사 소통 능력

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

공동 프라이팬 엔드 포인트

  • 레트 증후군 행동 설문지 (RSBQ) 총 점수 - 기준선에서 12 주마다 변경
  • 12 주차의 임상 글로벌 인상-개선 (CGI-I) 점수

주요 보조 끝점

기준선에서 12 주차로 변경 : in :

• 커뮤니케이션 및 상징적 행동 스케일 개발 프로파일 ™ 유아--토드 러 체크리스트-소셜 복합 점수 (CSBS-DP-IT 소셜)

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

210

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85012
        • 모병
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-85012
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • 모병
        • Biomed Testing Facility # BIO-05-92093
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90045
        • 모병
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-90095
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-95817
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94104
        • 모병
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-94104
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80042
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-80042
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-07-33606
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-08-60612
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-9-21205
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-02115
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • New York
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-13-10467
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-17-19104
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-19-77030
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Biomed Testing Facility #BIO-20-98105
        • 연락하다:
        • 연락하다:
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • 모병
        • Biomed Research Unit-BIO-23-NSW 2050
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 모병
        • Biomed Research Unit-BIO-24-NSW-4101
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, 호주, 3084
        • 모병
        • Biomed Research Unit-BIO-21-VIC-3084
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Parkville, Victoria, 호주, 3010
        • 모병
        • Biomed Research Unit- BIO-22-VIC 3010
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 여성 피험자 5 ~ 20 세, 선별시 포함
  2. 스크리닝시 체중 ≥12kg
  3. 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있거나 위 절개 튜브로 복용 할 수 있습니다.
  4. 클래식/전형적인 레트 증후군 (RTT)이 있습니다.
  5. MECP2 유전자에서 문서화 된 질병 유발 돌연변이가 있습니다
  6. 스크리닝 후 8 주 이내에 안정적인 발작 패턴이 있거나 발작이 없었습니다.
  7. 가임 잠재력의 피험자는 연구 기간 동안 및 그 후 30 일 이상 성행위를 기권하거나 허용 가능한 피임 방법을 사용하기로 동의해야합니다. 대상은 임신이나 모유 수유를해서는 안됩니다.
  8. 피험자의 간병인은 영어를 사용하고 있으며 간병인 평가를 완료하기에 충분한 언어 능력이 있습니다.
  9. 피험자 및 간병인 (S)은 학습 약물을 전달할 수있는 위치에 있어야하며 선별 전 최소 3 개월 동안 현재 거주지에있었습니다.

제외 기준

  1. 기준선 후 12 주 이내에 인슐린으로 치료되었습니다.
  2. 현재 임상 적으로 유의미한 심혈관, 내분비 (예 : 저 갑상선 기능 항진증, 제 1 형 당뇨병 또는 제어되지 않은 제 2 형 당뇨병), 신장, 간, 호흡기 또는 위장 질환 (신체 질환 또는 염증성 장 질환)이 있습니다. 연구 중에 계획되었습니다
  3. 뇌 혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력이 있습니다.
  4. 수정되지 않은 시각적 또는 수정되지 않은 청각 장애가 있습니다
  5. 역사 또는 현재의 악성 악성이 있습니다
  6. 긴 QT 증후군의 알려진 병력 또는 증상이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 바이오 네타이드
실험 : 기준선에서의 대상 체중에 기초하여 20-40 ml의 바이오 네타이드 바이오 네타이드 용액, 입 또는 위 절제 튜브 (G-Tube)에 의해 매일 2 회 투여됩니다 (G-Tube)
의약품: 바이오 네타이드
기준선에서의 대상 체중에 기초하여 20-40ml의 바이오 네타이드 용액, 입 또는 위 절제 튜브 (G-Tube)에 의해 매일 두 번 투여됩니다.
다른 이름들:
  • NA-921
위약 비교기: 위약
위약 :베이스 라인에서의 피험자 체중을 기준으로 투여 된 바이오 네타이드 위약 용액, 12 주 동안 매일 두 번
의약품: 위약

위약

• 기준선에서의 체중에 기초하여 투여 된 바이오 네타이드 위약 용액, 12 주 동안 매일 두 번

다른 이름들:
  • Bionedtide의 위약
  • NA-921 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주 차 임상적 글로벌 인상 개선(CGI-I) 점수
기간: 12주 치료 기간
피험자의 질병이 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지를 평가하기 위해, 1=매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨, 3=최소하게 개선됨, 4=변화 없음, 5=최소하게 악화됨의 7점 척도가 사용됩니다. , 6=훨씬 나쁨, 7=매우 많이 나쁨.
12주 치료 기간
레트 증후군 행동 설문지 (RSBQ) 총 점수 - 기준선에서 12 주마다 변경
기간: 기준선 및 12 주
RSBQ는 45 개 항목 간병인이 완성 된 등급 척도로 45 개의 항목을 포함하며, 그 중 39 개는 8 개의 하위 척도로 그룹화되었으며, 등급은 증상의 심각성과 빈도를 반영합니다. 항목은 0 (사실이 아님), 1 (다소 또는 때로는 true) 또는 2 (매우 사실)로 평가됩니다. 8 개의 하위 척도는 일반적인 분위기, 호흡 문제, 손 행동, 얼굴 움직임, 신체 흔들림/표현이없는 얼굴, 야간 행동, 두려움/불안, 걷기/서 있습니다. 항목 31의 점수는 총 점수 계산에서 역전됩니다. 총 점수는 0에서 90 사이이며 항목 점수의 합으로 계산됩니다. 점수가 높을수록 행동이 악화됩니다.
기준선 및 12 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소아 신경 장애 척도(ICND) 총점의 영향이 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
ICND(소년 신경학적 장애의 영향) 척도는 네 가지 상태 또는 건강 문제가 어린이 또는 가족의 삶의 11가지 측면에 미치는 영향을 "많다", "약간", "약간", "전혀 없음" 또는 "전혀 없음"으로 평가합니다. "적용되지 않습니다". 네 가지 상태 또는 건강 문제는 1) 부주의, 충동 또는 기분, 2) 사고 및 기억 능력, 3) 신경학적 또는 신체적 제한, 4) 간질입니다. ICND 점수의 범위는 0~132이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
12주 치료 기간
Rett 증후군 임상의 손 기능 평가(RTT-HF)의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
기능적 목적(물체에 손을 뻗어 잡기, 스스로 먹이기 또는 그림 그리기 등)을 위해 손을 사용하는 피험자의 능력에 대한 임상적 평가. 평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
레트 증후군 임상의의 보행 및 총 운동 능력 평가(RTT-AMB)에 대한 기준선에서 12주차로의 변화
기간: 12주 치료 기간
앉고, 서고, 걷는 능력(예: 걷기, 달리기, 계단 오르기)에 대한 임상적 평가. 평가는 8점 Likert 척도로 이루어졌으며(0~7), 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
선택 의사소통 능력에 대한 임상의 평가(RTT-COMC)에서 레트 증후군의 기준선에서 12주차로 변경
기간: 12주 치료 기간
자신의 선택이나 선호도를 전달하는 피험자의 능력에 대한 임상적 평가. 여기에는 눈맞춤이나 몸짓과 같은 비언어적 수단의 사용이 포함될 수 있습니다. 평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
레트 증후군 임상의의 언어적 의사소통 평가(RTT-VCOM)가 기준선에서 12주차로 변경되었습니다.
기간: 12주 치료 기간
피험자의 언어적 의사소통 능력에 대한 임상적 평가(예: 단어와 구문). 평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
CGI-S(임상적 전반적 인상 심각도)의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
동일한 진단을 받은 피험자에 대한 임상의의 경험과 비교하여 평가 당시 피험자의 질병의 심각도를 평가하는 7점 척도입니다. 평가 시점에 대상체의 질병 중증도를 평가합니다: 1, 정상, 전혀 아프지 않음; 2, 경계선 질환; 3, 경미한 질병; 4, 중등도; 5, 심하게 아프다; 6, 심하게 아프다; 또는 7, 매우 아프다.
12주 치료 기간
레트 증후군 간병인 부담 목록(RTT-CBI) 총 점수(항목 1-24)의 기준선에서 12주차로의 변화
기간: 12주 치료 기간
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory(RTT-CBI) 척도는 간병인의 부담을 직접적으로 다루고 일상 생활 활동의 맥락에서 기능에 대한 치료 효과의 중요성을 간접적으로 평가하기 위한 것입니다. 등급은 다음을 포함하는 5점 Likert 척도입니다. 0~전혀 없음; 1-드물게; 2-가끔; 3-자주, 4-거의 항상. 원래 간병인 부담 목록과 마찬가지로 RTT-CBI에는 부정적인 단어로 된 24개 항목(항목 1~24)이 있어 총 점수가 최대 96점입니다. RTT-CBI 범위는 0~96이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
12주 치료 기간
소아 신경 장애 척도(ICND)의 영향에 대한 전반적인 삶의 질 평가 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
피험자의 전반적인 삶의 질도 다음 질문에 응답하여 평가됩니다. "귀하 자녀의 전반적인 '삶의 질'을 아래 척도로 평가해 주십시오. 가장 좋다고 생각되는 숫자를 선택하고 동그라미를 쳐주세요." 선택 범위는 1("나쁨")부터 6("매우 좋음")까지입니다.
12주 치료 기간
의사 소통 및 상징적 행동 스케일 발달에서 기준선에서 12 주차까지 변경
기간: 12 주 치료 기간
12-24 개월의 어린이의 의사 소통 및 언어 전 기술을 평가하기위한 표준화 된 스크리닝 척도는 발달 지연이있는 나이 많은 어린이들과 함께 사용할 수 있습니다. CSBS-DP에는 세 가지 별도의 측정 값이 포함되어 있습니다 : 유아-토드 러 체크리스트, 후속 간병인 설문지 및 행동 샘플. 이 연구에서는 유아-토들러 (CSBS-DP-IT) 점검표 만 사용되었습니다. CSBS-DP-IT 체크리스트는 24 개 항목 등급 척도이며 각 항목은 3 단계 등급의 빈도를 사용하여 점수를 매겼습니다. CSBS-DP-IT 소셜 복합 점수는 범위가 0-26이었고 점수가 높을수록 결과가 더 나빠졌습니다. 3 가지 복합 점수를 계산할 수 있습니다 : 1) 소셜 복합재; 2) 음성 합성물; 3) 상징적 복합재.
12 주 치료 기간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biomed Industries, Inc.

협력자

Bioneurals Ltd

수사관

  • 연구 책임자: Lloyd L Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • 연구 책임자: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • 연구 책임자: Zung V Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 9월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 18일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BIO-2025R02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

우리는 다른 연구자들이 개별 참가자 데이터 (IPD)를 이용할 수 있도록 계획하지 않습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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