このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

再発/耐衝撃性AMLおよびMDSにおけるATX-703のフェーズ1研究

2026年9月11日 更新者：Auron Therapeutics, Inc.

再発/耐衝撃性の急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群の参加者におけるATX-703のフェーズ1研究

このフェーズ1、マルチセンター、オープンラベル、用量エスカレーション、および用量最適化研究は、安全性、耐性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および高度な血液学的悪性症の被験者の経口投与の予備臨床活性を評価するために設計されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および予備臨床活性を経口バイオアベイラブルリシンアセチルトランスフェラーゼ2A（KAT2A）およびリシンアセチルトランスフェラーゼ2B（KAT2BB（KAT2B）のdecat2B（KAT2B（KAT2B））の予備臨床活性を評価するためのヒューマンの最初の人間、第1相、多施設研究です。再発/耐衝撃性急性骨髄性白血病（AML）または骨髄異形成症候群（MDS）。 この研究は、最大耐量（MTD）および/または推奨される第2用量（RP2D）（RP2D）、および選択した投与量での安全性、PK、PD、および有効性をさらに評価するパートB（用量最適化）を決定するパートA（用量エスカレーション）の2つの部分で構成されています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

69

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 募集
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 積極的、募集していない
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • 積極的、募集していない
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 積極的、募集していない
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • Ohio State University, The James Comprehensive Cancer
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • UPENN Perelman Center for Advanced Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • 募集
        • Sarah Cannon Center for Blood Cancer at TriStar Centennia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 積極的、募集していない
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

重要な包含基準：

  1. 参加者は18歳以上でなければなりません

  2. 参加者は次のように診断を確認している必要があります。

    R/R AML and has not achieved adequate response to, cannot tolerate, or refused all approved therapies known to be active for treatment of their disease OR R/R MDS with over 10% blasts in the bone marrow and has not achieved an adequate response to at least 4 cycles of a hypomethylating agent (HMA)- containing regimen or other treatment known to be active for their disease OR R/R AML or R/R MDSそれは造血幹細胞移植（HSCT）の後に再発しました

  3. 参加者は、スケジュールされた学習訪問と治療計画に喜んで遵守することができなければなりません。
  4. 参加者は、医学的リスクのために禁忌でない限り、すべての研究手順を受けることをいとわない必要があります。
  5. 参加者は、≤2の東部協同組合腫瘍グループ（ECOG）パフォーマンスステータス（PS）を持っている必要があります
  6. 参加者は適切な肝機能を持っている必要があります
  7. 参加者は適切な腎機能を持っている必要があります
  8. 参加者は、適切な心血管機能を持っている必要があります
  9. 参加者は白血球（WBC）カウント≤20×10⁹/Lを持っている必要があります（安定したヒドロキシ尿素の使用が許可されています）
  10. 参加者は、以前の治療と手術に関するタイミング要件を満たす必要があります
  11. 参加者は、研究中および必要な治療後の期間中に効果的な避妊を使用することに同意する必要があります。男性：研究中および治療後90日間コンドーム（血管摘出中であっても）を使用します。 出産可能性の女性：研究中および治療後180日間、非常に効果的な1つの効果的な避妊方法の組み合わせを使用します。

主要な除外基準：

  1. 参加者は、インフォームドコンセントを提供したり、プロトコル要件に従うことができません。
  2. 参加者は、研究治療の最初の用量から60日以内にキメラ抗原受容体T細胞療法またはHSCTを受けたか、臨床的に重要な移植片対宿主疾患（GVHD）を患っています
  3. 参加者には、R/R AMLまたはR/R MDSの診断と治療を妨げる可能性のある別の悪性腫瘍があります。
  4. 参加者は、抗感染療法を必要とする活動的な重度感染症を患っているか、スクリーニング訪問中または研究治療の初日に原因不明の温度が38.5°Cを超えています。
  5. 参加者は、ATX-703またはそのコンポーネントのいずれかに対して既知の感度を持っています。
  6. 参加者は、研究治療の最初の用量から14日以内に全身性CYP3A4阻害剤または誘導剤を服用しています。
  7. プロトンポンプ阻害剤を服用している参加者は、制酸剤やH2ブロッカーなどの別の酸性還元剤に切り替える必要があります
  8. 参加者は、研究治療の最初の用量から14日以内にP-GPおよび乳がん抵抗性タンパク質（BCRP）阻害剤または誘導剤を服用しています。
  9. 参加者は、B型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染症を検出可能なウイルス量の感染症を患っています
  10. 参加者は、過去6か月以内にAIDS関連の病気を経験しているか、HIVウイルス量を検出できます。
  11. 参加者には、制御されていないカレント内疾患があります
  12. 参加者は、研究治療開始の6か月前にクラスIIIまたはIVの心血管疾患を患っています
  13. 参加者は、経口薬の投与に耐えることができないか、適切な吸収、分布、代謝、または経口薬の排泄を排除するGI機能障害があります。
  14. 参加者は妊娠または母乳であるか、治療の開始から1年以内に妊娠することを計画しています

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：線量エスカレーション - パートA
参加者は、最大耐量（MTD）および/または推奨されるフェーズ2用量（RP2D）を決定するために、AutX-703のエスカレート用投与量を1回、3回、週に2回または3回受け取ります。
薬：Autx-703
Autx-703経口投与
実験的：用量最適化 - パートB、投与量1
参加者は、パートAから決定された最初の選択された投与量でATX-703を受け取り、安全性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、およびこの指定用量での予備臨床活性をさらに評価するために、週に1回、3回、週に2回、または3回経口投与されます。
薬：Autx-703
Autx-703経口投与
実験的：用量最適化 - パートB、投与量2
参加者は、安全性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、およびこの特定の用量での予備臨床活性をさらに評価するために、パートAから決定された2番目の選択された投与量で、週に1回、3回、週に2回または3回投与されたAUTX-703を受け取ります。
薬：Autx-703
Autx-703経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AES）の発生率、用量制限毒性（DLT）、および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：研究薬の最後の用量の最初の用量から28日後。
治療中止につながるAE、DLTS、SAE、およびAEの発生率と重症度を評価することにより、ATX-703の安全性と忍容性を評価します。
研究薬の最後の用量の最初の用量から28日後。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
客観的奏効率 (ORR)
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
AML: 完全寛解 (CR) 率
時間枠：最長18ヶ月
最長18ヶ月
ATX-703の推奨されるフェーズ2用量（RP2D）を特定する
時間枠：研究薬の最後の用量の最初の用量から28日後。
安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および予備臨床活動データに基づいて、ATX-703のRP2Dを決定する。
研究薬の最後の用量の最初の用量から28日後。
ピークプラズマ濃度（CMAX）
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最大濃度（TMAX）までの時間
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
時間ゼロからインフィニティまでのプラズマ濃度時間曲線の下の面積（aucinf）
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
血漿濃度時間曲線の下の面積最後の測定可能濃度（オークラスト）
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
除去半生活（t½）
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
明らかなクリアランス（CL/F）
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
分布の見かけの量（VD/F）
時間枠：最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
最初の投与から最初の治療サイクルまで（28日）
ATX-703のPDを特徴付ける
時間枠：研究薬の最後の投与後の最初の用量から28日後
薬動態反応のマーカーとして末梢血および骨髄のKAT2AおよびKAT2Bレベルの変化を評価する
研究薬の最後の投与後の最初の用量から28日後
AML：CR + CRHレート
時間枠：最大18か月
最大18か月
AML：CRの期間
時間枠：最大18か月
最大18か月
AML：CR + CRHの期間
時間枠：最大18か月
最大18か月
AML：応答期間（DOR）
時間枠：最大18か月
最大18か月
AML：輸血独立率（TI）率
時間枠：最大18か月
最大18か月
AML：イベントフリーサバイバル（EFS）
時間枠：最大24か月
最大24か月
AML：全生存（OS）
時間枠：最大24か月
最大24か月
MDS：完全寛解（CR）レート
時間枠：最大18か月
最大18か月
MDS：PRレート
時間枠：最大18か月
最大18か月
MDS：CR+PRレート
時間枠：最大18か月
最大18か月
MDS：CRの期間
時間枠：最大18か月
最大18か月
MDS：PRの期間
時間枠：最大18か月
最大18か月
MDS：CR+PRの期間
時間枠：最大18か月
最大18か月
MDS：イベントフリーサバイバル（EFS）
時間枠：最大24か月
最大24か月
MDS：全生存（OS）
時間枠：最大24か月
最大24か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Auron Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年5月1日

一次修了 (推定)

2027年4月1日

研究の完了 (推定)

2028年6月1日

試験登録日

最初に提出

2025年2月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月20日

最初の投稿 (実際)

2025年2月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月11日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AUTX-703-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する