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Studio di fase 1 di Auto-703 in AML recidivati/refrattari e MDS

3 settembre 2026 aggiornato da: Auron Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1 di Autox-703 nei partecipanti con leucemia mieloide acuta recidivata/refrattaria e sindromi mielodisplastiche

Questo studio di fase 1, multicentrico, aperto, escalation e ottimizzazione della dose è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività clinica preliminare di Autx-703 somministrate per via orale nei soggetti oralmente con maligie ematologiche avanzate.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico di prima fase 1, fase 1, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività clinica preliminare di AUTOX-703, una biovailabile biovailabile orale, acetyltransferasi con la lisina acetylsferasi, acetiltransferasi, in lisina acetyltransferasi, in katsferasi di kat2b) Leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria (AML) o sindromi mielodisplastiche (MDS). Lo studio è costituito da due parti: Parte A (escalation della dose) per determinare la dose massima tollerata (MTD) e/o la dose di fase 2 raccomandata (RP2D) e la parte B (ottimizzazione della dose) per valutare ulteriormente la sicurezza, PK, PD e efficacia a dosaggio selezionato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

69

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Attivo, non reclutante
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Attivo, non reclutante
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Attivo, non reclutante
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Attivo, non reclutante
        • Ohio State University, The James Comprehensive Cancer
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • UPENN Perelman Center for Advanced Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Attivo, non reclutante
        • Sarah Cannon Center for Blood Cancer at TriStar Centennia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. Il partecipante deve avere ≥18 anni di età

  2. Il partecipante deve aver confermato la diagnosi come segue:

    R/R AML e non ha ottenuto una risposta adeguata a, non può tollerare o rifiutare tutte le terapie approvate note per essere attive per il trattamento della loro malattia o R/R MD con oltre il 10% di esplosioni nel midollo osseo e non ha ottenuto una risposta adeguata ad almeno 4 cicli di ipometilanti (HMA)- contenente reggimi che sono noti per essere attivi per la loro malattia o r/r Retaso dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

  3. Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare le visite di studio e i piani di trattamento programmati.
  4. Il partecipante deve essere disposto a sottoporsi a tutte le procedure di studio se non controindicate a causa del rischio medico.
  5. Il partecipante deve avere uno stato di performance del gruppo di oncologia cooperativa orientale (PS) di ≤2
  6. Il partecipante deve avere una funzione epatica adeguata
  7. Il partecipante deve avere un'adeguata funzione renale
  8. Il partecipante deve avere un'adeguata funzione cardiovascolare
  9. Il partecipante deve avere un conteggio dei globuli bianchi (WBC) ≤20 × 10⁹/L (con utilizzo di idrossiurea stabile consentito)
  10. Il partecipante deve soddisfare i requisiti di temporizzazione rispetto alla terapia e alla chirurgia precedente
  11. Il partecipante deve accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio e per il periodo post-trattamento richiesto: maschi: utilizzare i preservativi (anche se vasectomizzati) durante lo studio e per 90 giorni dopo il trattamento. Femmine di potenziale di gravidanza: utilizzare una combinazione di 1 metodo di contraccezione altamente efficace e 1 efficace durante lo studio e per 180 giorni dopo il trattamento.

Criteri di esclusione chiave:

  1. Il partecipante non è in grado di fornire consenso informato e/o di seguire i requisiti di protocollo.
  2. Il partecipante ha subito terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico o HSCT entro 60 giorni dalla prima dose di trattamento dello studio o ha una malattia da innesto con angolo rispetto attivo (GVHD)
  3. Il partecipante ha un'altra malignità che può interferire con la diagnosi e il trattamento di MD AML R/R/R/R.
  4. Il partecipante ha un'infezione grave attiva che richiede una terapia anti-infettiva o ha una temperatura inspiegabile di> 38,5 ° C durante le visite di screening o al primo giorno di trattamento dello studio.
  5. Il partecipante ha una sensibilità nota ad AUTX-703 o a uno qualsiasi dei suoi componenti.
  6. Il partecipante sta assumendo forti inibitori del CYP3A4 sistemici o induttori entro 14 giorni dalla prima dose di trattamento dello studio.
  7. I partecipanti che stanno assumendo inibitori della pompa protonica dovrebbero essere passati a un altro agente che riduce l'acido come un bloccante antiacido o H2
  8. Il partecipante sta assumendo inibitori o induttori della proteina di resistenza al cancro al seno e del carcinoma mammario entro 14 giorni dalla prima dose di trattamento dello studio.
  9. Il partecipante ha infezioni da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) attivo con carico virale rilevabile
  10. Il partecipante ha subito malattie legate all'AIDS negli ultimi 6 mesi o ha rilevabile un carico virale dell'HIV.
  11. Il partecipante ha una malattia intercaurrente incontrollata
  12. Il partecipante ha una malattia cardiovascolare di classe III o IV attiva entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento dello studio
  13. Il partecipante non è in grado di tollerare la somministrazione di farmaci orali o ha disfunzione gastrointestinale che precluderebbe un adeguato assorbimento, distribuzione, metabolismo o escrezione di un farmaco orale
  14. Il partecipante è in gravidanza o all'allattamento al seno o sta pianificando di rimanere incinta entro 1 anno dall'inizio del trattamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation della dose - Parte A
I partecipanti riceveranno dosaggi crescenti di AUTX-703 per via orale in forma di compresse una volta, due o tre volte a settimana per determinare la dose massima tollerata (MTD) e/o la dose di fase 2 raccomandata (RP2D).
Droga: Auto-703
AUTX-703 somministrato per via orale
Sperimentale: Ottimizzazione della dose - Parte B, dosaggio 1
I partecipanti riceveranno Auto-703 al primo dosaggio selezionato determinato dalla parte A, somministrato per via orale in forma di compressa una volta, due o tre volte a settimana per valutare ulteriormente la sicurezza, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività clinica preliminare a questa dose specifica.
Droga: Auto-703
AUTX-703 somministrato per via orale
Sperimentale: Ottimizzazione della dose - Parte B, dosaggio 2
I partecipanti riceveranno Auto-703 al secondo dosaggio selezionato determinato dalla parte A, somministrato per via orale in forma di compressa una volta, due o tre volte a settimana per valutare ulteriormente la sicurezza, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività clinica preliminare a questa dose specifica.
Droga: Auto-703
AUTX-703 somministrato per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (eventi avversi), tossicità dose-limitanti (DLT) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio.
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AUTX-703 valutando l'incidenza e la gravità di eventi avversi, DLT, SAE e eventi avversi che portano alla sospensione del trattamento.
Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
AML: tasso di remissione completa (CR).
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Per identificare la dose di fase 2 raccomandata (RP2D) di AUTX-703
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio.
Per determinare l'RP2D di AUTX-703 in base alla sicurezza, alla tollerabilità, alla farmacocinetica (PK), alla farmacodinamica (PD) e ai dati preliminari di attività clinica.
Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio.
Concentrazione plasmatica di picco (CMAX)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Time to Maximum Concentration (TMAX)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo zero all'infinito (Aucinf)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica all'ultima concentrazione misurabile (Auclasto)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Emifiega di eliminazione (T½)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Apparente clearance (CL/F)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Volume apparente di distribuzione (VD/F)
Lasso di tempo: Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Dalla prima dose durante il primo ciclo di trattamento (28 giorni)
Per caratterizzare il PD di Auto-703
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco di studio
Per valutare i cambiamenti nei livelli di KAT2A e KAT2B nel sangue periferico e nel midollo osseo come marcatori di risposta farmacodinamica
Dalla prima dose fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco di studio
AML: CR + CRH RATE
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
AML: durata di CR
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
AML: durata di CR + CRH
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
AML: durata della risposta (Dor)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
AML: tasso di indipendenza trasfusionale (TI)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
AML: Event Free Survival (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
AML: Sopravvivenza globale (sistema operativo)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
MDS: tasso di remissione completa (CR)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
MDS: tasso PR
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
MDS: tasso CR+PR
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
MDS: durata di CR
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
MDS: durata di PR
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
MDS: durata di CR+PR
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
MDS: sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
MDS: Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Auron Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AUTX-703-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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