Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1-studie van Autx-703 in recidiverende/refractaire AML en MDS

11 september 2026 bijgewerkt door: Auron Therapeutics, Inc.

Een fase 1-studie van Autx-703 bij deelnemers met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie en myelodysplastische syndromen

Deze fase 1, multicenter, open-label, dosis escalatie- en dosisoptimalisatiestudie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamica (PD) en voorlopige klinische activiteit van AutX-703 toegediend in proefpersonen met geavanceerde hematologische maligniteiten te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een first-in-humaan, fase 1, multicenter-studie om de veiligheid, tolerabiliteit, farmacokinetiek (PK), farmacodynamica (PD) (PD) en voorlopige klinische activiteit van Autx-703, een oraal bio-beschikbare lysine acetyltransferase 2A (KAT2A) en lysine Acetyl (KAT2B) te evalueren. Relapsed/refractaire acute myeloïde leukemie (AML) of myelodysplastische syndromen (MDS). De studie bestaat uit twee delen: Deel A (dosis escalatie) om de maximaal getolereerde dosis (MTD) en/of aanbevolen fase 2 -dosis (RP2D) en deel B (dosisoptimalisatie) te bepalen om de veiligheid, PK, PD, PD en werkzaamheid bij geselecteerde doseringen verder te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

69

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Actief, niet wervend
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Actief, niet wervend
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Actief, niet wervend
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Werving
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • Ohio State University, The James Comprehensive Cancer
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • UPENN Perelman Center for Advanced Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Sarah Cannon Center for Blood Cancer at TriStar Centennia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Actief, niet wervend
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet ≥18 jaar oud zijn

  2. Deelnemer moet de diagnose als volgt hebben bevestigd:

    R/R AML en heeft geen voldoende respons bereikt op, kan niet verdragen of weigeren alle goedgekeurde therapieën waarvan bekend is dat ze actief zijn voor de behandeling van hun ziekte of R/R MD's met meer dan 10% explosies in het beenmerg en heeft geen adequate respons bereikt op ten minste 4 cycli van een hypomethyleringsmiddel (HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMA)- HMMA)- HMMA) Na een hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT)

  3. Deelnemer moet bereid en in staat zijn om te voldoen aan geplande studiebezoeken en behandelingsplannen.
  4. De deelnemer moet bereid zijn om alle onderzoeksprocedures te ondergaan, tenzij gecontra -indiceerd vanwege het medische risico.
  5. Deelnemer moet een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus (PS) van ≤2 hebben
  6. Deelnemer moet voldoende leverfunctie hebben
  7. Deelnemer moet voldoende nierfunctie hebben
  8. Deelnemer moet voldoende cardiovasculaire functie hebben
  9. Deelnemer moet een witte bloedcel (WBC) telling ≤20 × 10⁹/l hebben (met stabiel hydroxyurea -gebruik toegestaan)
  10. Deelnemer moet voldoen aan de timingvereisten met betrekking tot eerdere therapie en een operatie
  11. De deelnemer moet ermee instemmen om effectieve anticonceptie tijdens het onderzoek en voor de vereiste periode na de behandeling te gebruiken: mannen: gebruik condooms (zelfs als het vasectomized) tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na de behandeling. Vrouwtjes van de vruchtbaarheidspotentieel: gebruik een combinatie van 1 zeer effectieve en 1 effectieve anticonceptiemethode tijdens het onderzoek en gedurende 180 dagen na de behandeling.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer is niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven en/of de protocolvereisten te volgen.
  2. Deelnemer heeft binnen 60 dagen na de eerste dosis onderzoeksbehandeling chimere antigeenreceptor T-celtherapie of HSCT ondergaan of heeft een actieve klinisch significante ziekte-versus-host-ziekte (GVHD)
  3. Deelnemer heeft een andere maligniteit die kan interfereren met de diagnose en behandeling van R/R AML- of R/R MDS.
  4. Deelnemer heeft een actieve ernstige infectie die anti-infectieuze therapie vereist of een onverklaarbare temperatuur van> 38,5 ° C heeft tijdens screeningbezoeken of op hun eerste dag van studiebehandeling.
  5. Deelnemer heeft een bekende gevoeligheid voor Autx-703 of een van zijn componenten.
  6. Deelnemer neemt systemische sterke CYP3A4 -remmers of inductoren binnen 14 dagen na de eerste dosis studiebehandeling.
  7. Deelnemer die protonpompremmers gebruiken, moet worden overgeschakeld naar een ander zuurverlagend middel, zoals een antacidide of H2-blocker
  8. Deelnemer neemt P-GP en borstkankerweerstand eiwit (BCRP) -remmers of inductoren binnen 14 dagen na de eerste dosis studiebehandeling.
  9. Deelnemer heeft actief hepatitis B -virus (HBV) of hepatitis C -virus (HCV) infecties met detecteerbare virale belasting
  10. Deelnemer heeft de afgelopen 6 maanden aids -gerelateerde ziekte ervaren of heeft een detecteerbare HIV -virale belasting.
  11. Deelnemer heeft een ongecontroleerde interiverende ziekte
  12. Deelnemer heeft actieve klasse III of IV hart- en vaatziekten binnen 6 maanden voorafgaand aan het begin van de studiebehandeling
  13. Deelnemer is niet in staat om de toediening van orale medicatie te verdragen of heeft GI -disfunctie die voldoende absorptie, verdeling, metabolisme of uitscheiding van een orale medicatie zou uitsluiten
  14. Deelnemer is zwanger of borstvoeding geven of is van plan om binnen 1 jaar na het begin van de studiebehandeling zwanger te worden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosis escalatie - Deel A
Deelnemers ontvangen escalerende doseringen van AutX-703 mondeling in tabletvorm eenmaal, twee of drie keer per week om de maximaal getolereerde dosis (MTD) en/of aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) te bepalen.
Geneesmiddel: Autx-703
Autx-703 oraal toegediend
Experimenteel: Dosisoptimalisatie - Deel B, Dosering 1
Deelnemers ontvangen Autx-703 bij de eerste geselecteerde dosering bepaald uit deel A, oraal toegediend in tabletvorm, eenmaal, twee of drie keer per week om de veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamica (PD) en voorlopige klinische activiteit bij deze gespecificeerde dosis verder te evalueren.
Geneesmiddel: Autx-703
Autx-703 oraal toegediend
Experimenteel: Dosisoptimalisatie - Deel B, dosering 2
Deelnemers ontvangen Autx-703 bij de tweede geselecteerde dosering bepaald uit deel A, oraal toegediend in tabletvorm, eenmaal, twee of drie keer per week om de veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamica (PD) en voorlopige klinische activiteit bij deze gespecificeerde dosis verder te evalueren.
Geneesmiddel: Autx-703
Autx-703 oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's), dosisbeperkende toxiciteit (DLT's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddelen.
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van AutX-703 te beoordelen door de incidentie en ernst van AE's, DLT's, SAE's en AE's te evalueren die leiden tot stopzetting van de behandeling.
Van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddelen.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
AML: percentage complete remissie (CR).
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
Om de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van Autx-703 te identificeren
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddelen.
Om de RP2D van Autx-703 te bepalen op basis van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamica (PD) en voorlopige klinische activiteitsgegevens.
Van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddelen.
Piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Tijd tot maximale concentratie (TMAX)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig (AUCINF)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve tot de laatste meetbare concentratie (AUCLAST)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Eliminatie halfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Duidelijke klaring (Cl/F)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Schijnbaar verdelingsvolume (VD/F)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Van de eerste dosis tot de eerste behandelingscyclus (28 dagen)
Om de PD van Autx-703 te karakteriseren
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddelen
Om veranderingen in KAT2A- en KAT2B -niveaus in perifeer bloed en beenmerg te evalueren als markers van farmacodynamische respons
Van de eerste dosis tot 28 dagen na de laatste dosis studiegeneesmiddelen
AML: CR + CRH -snelheid
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
AML: duur van Cr
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
AML: duur van Cr + CRH
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
AML: Duur van de respons (DOR)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
AML: Transfusion Independence (TI) -percentage
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
AML: Event Free Survival (EFS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
AML: Algemene overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
MDS: volledige remissie (CR) tarief
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
MDS: PR -tarief
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
MDS: CR+PR -snelheid
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
MDS: duur van Cr
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
MDS: duur van PR
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
MDS: duur van Cr+PR
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
Tot 18 maanden
MDS: Event Free Survival (EFS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
MDS: Algemene overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Auron Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AUTX-703-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren