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Estudio de fase 1 de AUTX-703 en AML y MD de AML recurrente/refractario

11 de septiembre de 2026 actualizado por: Auron Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1 de AUTX-703 en participantes con leucemia mieloide aguda recurrente/refractaria y síndromes mielodisplásicos

Este estudio de fase 1, multicéntrico, label abierto, escalada de dosis y optimización de dosis está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la actividad clínica preliminar de Autx-703 administrados de manera oral en subjetos con malignas hematológicas avanzadas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un primer estudio multicéntrico, de fase 1 en humano, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la actividad clínica preliminar de Autx-703, una acetiltransina lisina de acetiltransina lisina (KAT2A) de Autx-703 (Kat2A). Participantes con leucemia mieloide aguda (AML) recurrente/refractaria (AML) o síndromes mielodisplásicos (MDS). El estudio consta de dos partes: Parte A (escalada de dosis) para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) y/o la dosis de fase 2 recomendada (RP2D), y la Parte B (optimización de la dosis) para evaluar aún más la seguridad, PK, PD y eficacia en dosis seleccionadas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

69

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Activo, no reclutando
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Activo, no reclutando
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Activo, no reclutando
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • Ohio State University, The James Comprehensive Cancer
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • UPENN Perelman Center for Advanced Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Reclutamiento
        • Sarah Cannon Center for Blood Cancer at TriStar Centennia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Activo, no reclutando
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  1. El participante debe tener ≥18 años de edad

  2. El participante debe haber confirmado el diagnóstico de la siguiente manera:

    R/R AML and has not achieved adequate response to, cannot tolerate, or refused all approved therapies known to be active for treatment of their disease OR R/R MDS with over 10% blasts in the bone marrow and has not achieved an adequate response to at least 4 cycles of a hypomethylating agent (HMA)- containing regimen or other treatment known to be active for their disease OR R/R AML or R/R MDS that has recurrente después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)

  3. El participante debe estar dispuesto y capaz de cumplir con las visitas de estudio programadas y los planes de tratamiento.
  4. El participante debe estar dispuesto a someterse a todos los procedimientos de estudio a menos que esté contraindicado debido al riesgo médico.
  5. El participante debe tener un estado de rendimiento del Grupo de Oncología Cooperativa Oriental (ECOG) (PS) de ≤2
  6. El participante debe tener una función hepática adecuada
  7. El participante debe tener una función renal adecuada
  8. El participante debe tener una función cardiovascular adecuada
  9. El participante debe tener un recuento de glóbulos blancos (WBC) ≤20 × 10⁹/L (con uso estable de hidroxiurea) permitido)
  10. El participante debe cumplir con los requisitos de tiempo con respecto a la terapia previa y la cirugía
  11. El participante debe aceptar usar una anticoncepción efectiva durante el estudio y para el período posterior al tratamiento requerido: hombres: use condones (incluso si está vasectomizado) durante el estudio y durante 90 días después del tratamiento. Hembras del potencial de maternidad: use una combinación de 1 método de anticoncepción altamente efectivo y 1 efectivo durante el estudio y durante 180 días después del tratamiento.

Criterios de exclusión clave:

  1. El participante no puede proporcionar consentimiento informado y/o seguir los requisitos de protocolo.
  2. El participante se ha sometido a la terapia de células T del receptor de antígeno quimérico o HSCT dentro de los 60 días de la primera dosis del tratamiento del estudio o tiene una enfermedad activa clínicamente significativa contra el huésped (GVHD)
  3. El participante tiene otra malignidad que puede interferir con el diagnóstico y el tratamiento de R/R AML o R/R MDS.
  4. El participante tiene una infección severa activa que requiere una terapia antiinfecciosa o tiene una temperatura inexplicable de> 38.5 ° C durante las visitas de detección o en su primer día de tratamiento de estudio.
  5. El participante tiene una sensibilidad conocida a AUTX-703 o cualquiera de sus componentes.
  6. El participante está tomando inhibidores o inductores de CYP3A4 fuertes sistémicos dentro de los 14 días posteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
  7. Los participantes que están tomando inhibidores de la bomba de protones deben cambiarse a otro agente reductor de ácido como un bloqueador antiácido o H2
  8. El participante está tomando P-GP y inhibidores o inductores de la proteína de resistencia al cáncer de mama (BCRP) dentro de los 14 días posteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio.
  9. El participante tiene infecciones por virus de hepatitis B (VHB) o virus de hepatitis C (VHC) con carga viral detectable
  10. El participante ha experimentado enfermedades relacionadas con el SIDA en los últimos 6 meses o tiene una carga viral de VIH detectable.
  11. El participante tiene una enfermedad intercurrente no controlada
  12. El participante tiene enfermedad cardiovascular de clase III o IV activa dentro de los 6 meses previos al inicio del tratamiento del estudio
  13. El participante no puede tolerar la administración de medicamentos orales o tiene una disfunción GI que impediría la absorción, distribución, metabolismo o excreción adecuadas de un medicamento oral
  14. El participante está embarazada o amamantando o planea quedar embarazada dentro del 1 año posterior al inicio del tratamiento del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Escalación de dosis - Parte A
Los participantes recibirán dosis de aumento de Autx-703 por vía oral en forma de tableta una vez, dos o tres veces por semana para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) y/o la dosis de fase 2 recomendada (RP2D).
Droga: Autx-703
AUTX-703 administrado por vía oral
Experimental: Optimización de la dosis - Parte B, Dosis 1
Los participantes recibirán AUTX-703 en la primera dosis seleccionada determinada de la Parte A, administrada por vía oral en forma de tableta, ya sea una, dos o tres veces por semana para evaluar más a fondo la seguridad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la actividad clínica preliminar en esta dosis específica.
Droga: Autx-703
AUTX-703 administrado por vía oral
Experimental: Optimización de la dosis - Parte B, Dosis 2
Los participantes recibirán AUTX-703 en la segunda dosis seleccionada determinada de la Parte A, administrada por vía oral en forma de tableta, ya sea una, dos o tres veces por semana para evaluar adicionalmente la seguridad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la actividad clínica preliminar en esta dosis específica.
Droga: Autx-703
AUTX-703 administrado por vía oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (AES), toxicidades limitantes de la dosis (DLT) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de fármaco de estudio.
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de AUTX-703 evaluando la incidencia y la gravedad de los EA, DLT, SAE y AES, lo que lleva a la interrupción del tratamiento.
Desde la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de fármaco de estudio.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
AML: tasa de remisión completa (CR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
Para identificar la dosis de fase 2 recomendada (RP2D) de AUTX-703
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de fármaco de estudio.
Para determinar el RP2D de AUTX-703 basado en la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y los datos preliminares de actividad clínica.
Desde la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de fármaco de estudio.
Concentración plasmática máxima (CMAX)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Tiempo a la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Área bajo la curva de tiempo de concentración en plasma de tiempo cero a infinito (Aucinf)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Área bajo la curva de tiempo de concentración en plasma a la última concentración medible (Auclast)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
La vida media de eliminación (T½)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Activación aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Volumen aparente de distribución (VD/F)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Desde la primera dosis hasta el primer ciclo de tratamiento (28 días)
Para caracterizar el PD de AUTX-703
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de droga de estudio
Evaluar los cambios en los niveles de Kat2a y Kat2b en sangre periférica y médula ósea como marcadores de respuesta farmacodinámica
Desde la primera dosis hasta 28 días después de la última dosis de droga de estudio
AML: Tasa de CR + CRH
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
AML: Duración de CR
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
AML: Duración de CR + CRH
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
AML: Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
AML: tasa de independencia de transfusión (TI)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
AML: Supervivencia gratuita para eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
AML: Supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
MDS: tasa de remisión completa (CR)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
MDS: tasa de relaciones públicas
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
MDS: tasa de PR CR+
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
MDS: Duración de CR
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
MDS: duración de PR
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
MDS: duración de CR+PR
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Hasta 18 meses
MDS: supervivencia gratuita para eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
MDS: supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Auron Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

26 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AUTX-703-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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