Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Fáze 1 AUTX-703 v relapsovaných/refrakterních AML a MDS

11. září 2026 aktualizováno: Auron Therapeutics, Inc.

Studie Fáze 1 AUTX-703 u účastníků s relapsovaným/refrakterním akutním myeloidní leukémií a myelodysplastickými syndromy

Tato studie fáze 1, multicentrického, otevřeného, ​​eskalace dávky a optimalizace dávky je navržena tak, aby posoudila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamika (PD) a předběžnou klinickou aktivitu AUTX-703 u subjektů s pokročilými hemagantickými malignami.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o první v lidském, fázi 1, multicentrické studii k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a předběžné klinické aktivity AUTX-703, perorálně biologicky dostupné lysin acetyltransferázy 2A (KAT2A) (KAT2A) (KAT2A) (KAT2A) (KAT2A) (KAT2A) s relapsovanými/refrakterní akutní myeloidní leukémií (AML) nebo myelodysplastickými syndromy (MDS). Studie se skládá ze dvou částí: část A (eskalace dávky) pro stanovení maximální tolerované dávky (MTD) a/nebo doporučené dávky fáze 2 (RP2D) a části B (optimalizace dávky) pro další vyhodnocení bezpečnosti, PK, PD a účinnost při vybraných dávkách.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

69

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Aktivní, ne nábor
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Aktivní, ne nábor
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Aktivní, ne nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • Ohio State University, The James Comprehensive Cancer
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • UPENN Perelman Center for Advanced Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • Sarah Cannon Center for Blood Cancer at TriStar Centennia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí být ve věku ≥ 18 let

  2. Účastník musí mít potvrzenou diagnózu takto:

    R/R AML and has not achieved adequate response to, cannot tolerate, or refused all approved therapies known to be active for treatment of their disease OR R/R MDS with over 10% blasts in the bone marrow and has not achieved an adequate response to at least 4 cycles of a hypomethylating agent (HMA)- containing regimen or other treatment known to be active for their disease OR R/R AML or R/R MDS that has relapsed after a Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

  3. Účastník musí být ochotný a schopen dodržovat plánované návštěvy studie a plány léčby.
  4. Účastník musí být ochoten podstoupit všechny studijní postupy, pokud není kontraindikováno kvůli lékařskému riziku.
  5. Účastník musí mít výkon výkonu (ECOG) (ECOG) (PS) ≤2
  6. Účastník musí mít dostatečnou funkci jater
  7. Účastník musí mít dostatečnou funkci ledvin
  8. Účastník musí mít dostatečnou kardiovaskulární funkci
  9. Účastník musí mít počet bílých krvinek (WBC) ≤ 20 × 10⁹/l (se stabilním použitím hydroxyumorové povolení)
  10. Účastník musí splňovat požadavky na načasování s ohledem na předchozí terapii a chirurgický zákrok
  11. Účastník musí souhlasit s použitím účinné antikoncepce během studie a pro požadované období po léčbě: Muži: Během studie používejte kondomy (i když vasektomizované) během studie a po dobu 90 dnů po léčbě. Ženy s plodným potenciálem: Použijte kombinaci 1 vysoce efektivní a 1 efektivní metodu antikoncepce během studie a po dobu 180 dnů po léčbě.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Účastník není schopen poskytnout informovaný souhlas a/nebo dodržovat požadavky protokolu.
  2. Účastník podstoupil terapii chimérického antigenového receptoru nebo HSCT do 60 dnů od první dávky studijní léčby nebo má aktivní klinicky významné onemocnění štěpu a hostitele (GVHD)
  3. Účastník má další malignitu, která může narušit diagnostiku a léčbu R/R AML nebo R/R MDS.
  4. Účastník má aktivní závažnou infekci, která vyžaduje antiinfekční terapii nebo má nevysvětlitelnou teplotu> 38,5 ° C během screeningových návštěv nebo v první den studie.
  5. Účastník má známou citlivost na AUTX-703 nebo některou z jeho složek.
  6. Účastník užívá systémové silné inhibitory nebo induktory CYP3A4 do 14 dnů od první dávky studijní léčby.
  7. Účastník, který užívá inhibitory protonové čerpadla, by měl být přepnut na jiné činidlo snižující kyselinu, jako je blokátor Antacid nebo H2
  8. Účastník bere inhibitory nebo induktory rezistence na rakovinu prsu a proteinu rakoviny prsu do 14 dnů od první dávky studijní léčby.
  9. Účastník má aktivní virus hepatitidy B (HBV) nebo infekce viru hepatitidy C (HCV) s detekovatelnou virovou zátěží
  10. Účastník zažil onemocnění související s AIDS během posledních 6 měsíců nebo má detekovatelnou virovou zátěž HIV.
  11. Účastník má nekontrolovanou mezipkurzní nemoc
  12. Účastník má aktivní kardiovaskulární onemocnění třídy III nebo IV do 6 měsíců před zahájením studijní léčby
  13. Účastník není schopen tolerovat podávání perorálních léků nebo má dysfunkci GI, která by vylučovala adekvátní absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování ústní léky
  14. Účastník je těhotná nebo kojení nebo plánuje otěhotnět do 1 roku od začátku studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky - část a
Účastníci dostanou eskalaci dávek AUTX-703 perorálně ve formě tabletu jednou, dvakrát nebo třikrát týdně, aby určili maximální tolerovanou dávku (MTD) a/nebo doporučenou dávku fáze 2 (RP2D).
Lék: AUTX-703
AUTX-703 spravováno orálně
Experimentální: Optimalizace dávky - část B, dávka 1
Účastníci obdrží AUTX-703 při prvním vybraném dávce stanoveném z části A, podávané perorálně v tabletové podobě jednou, dvakrát nebo třikrát týdně, aby se dále vyhodnotily bezpečnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a předběžnou klinickou aktivitu v této specifické dávce.
Lék: AUTX-703
AUTX-703 spravováno orálně
Experimentální: Optimalizace dávky - část B, dávka 2
Účastníci obdrží AUTX-703 na druhé vybrané dávce určené z části A, podávané perorálně v tabletové podobě jednou, dvakrát nebo třikrát týdně, aby se dále vyhodnotily bezpečnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a předběžnou klinickou aktivitu v této specifické dávce.
Lék: AUTX-703
AUTX-703 spravováno orálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AES), toxicity omezující dávku (DLT) a vážné nežádoucí účinky (SAES)
Časové okno: Od první dávky do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
Posoudit bezpečnost a snášenlivost AUTX-703 hodnocením incidence a závažnosti AE, DLT, SAE a AE, které vedoucí k přerušení léčby.
Od první dávky do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivních odpovědí (ORR)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
AML: Míra kompletní remise (CR).
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Pro identifikaci doporučené dávky fáze 2 (RP2D) AUTX-703
Časové okno: Od první dávky do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
Pro stanovení RP2D AUTX-703 na základě bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a údajů o předběžných údajích o klinické aktivitě.
Od první dávky do 28 dnů po poslední dávce studijního léčiva.
Vrcholová koncentrace plazmy (CMAX)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Čas do maximální koncentrace (TMAX)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Plocha pod křivkou koncentrace plazmatické koncentrace od času nula do nekonečna (AUCInf)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace na poslední měřitelnou koncentraci (Auclast)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Eliminace Half-Life (T½)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Zjevná vůle (CL/F)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Zjevný objem distribuce (VD/F)
Časové okno: Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Od první dávky přes první léčebný cyklus (28 dní)
Charakterizovat PD AUTX-703
Časové okno: Od první dávky až 28 dní po poslední dávce studie
Vyhodnotit změny hladin KAT2A a KAT2B v periferní krvi a kostní dřeni jako markery farmakodynamické reakce
Od první dávky až 28 dní po poslední dávce studie
AML: CR + CRH MASE
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
AML: Délka trvání CR
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
AML: Trvání CR + CRH
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
AML: Délka odezvy (DOR)
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
AML: Míra nezávislosti transfúze (TI)
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
AML: Event Free Survival (EFS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
AML: Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
MDS: Úplná sazba remise (CR)
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
MDS: PR sazba
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
MDS: CR+PR sazba
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
MD: Délka trvání CR
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
MDS: Délka trvání PR
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
MDS: Délka trvání CR+PR
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
MDS: Event Free Survival (EFS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
MDS: Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Auron Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AUTX-703-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit