ALS患者におけるVGN-R13の忍容性、安全性、有効性を評価するための研究

重要な包含基準：

1. 研究の目的とリスクを完全に理解し、自発的に署名され日付のインフォームドコンセントフォームを提供します。
2. 18歳以上、男性または女性。
3. 世界神経科連盟ELエスコリア基準に従ってALSの診断（Airlie House Conference 1998 [Brooks 2000]に従って改訂）、およびスーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）および/またはFUS遺伝子の病原性変異を除外するために遺伝診断を通じて確認されました。
4. スクリーニング前の最初の症状（ALS症状）からの病気の期間は、2年未満（包括的）でなければなりません。
5. 性別、年齢、身長（座位）のために調整された強制的な容量（FVC）は、予測値の50％以上に調整されています。
6. スクリーニング前にリルゾールを5人以上の半減期（研究中に再開するとは予想されていない）または30日以上の安定したリルゾールを服用しており、研究期間中にこの用量を維持し続けています。
7. スクリーニングの前に5人以上の半減期のためにエダラボンを中止しました（研究中にエダラボンを再開するとは予想されていません）、またはスクリーニング時に標準的なエダラボン治療レジメンを受けており、60日以上（2回の治療サイクル）を投与前に安定した用量（2回の治療サイクル）を維持し、研究期間中にこの用量を維持し続けています。

主要な除外基準：

1. 運動ニューロンの機能障害に関連する他の疾患（進行性球根麻痺、原発性外側硬化症、頸椎症、腰椎脊椎症など、特発性炎症性ミオパシーなど）があります。
2. 最適に管理されておらず、術中または術後出血のリスクを高める可能性のある出血の出血または/または出血のリスクの増加のリスクの存在。 これらには、LPサイトまたはその近くでの解剖学的要因（たとえば、血管異常、新生物、またはその他の異常）および凝固カスケード、血小板機能、または血小板数の根本障害（例えば、血液中、Von Willand's Isiase、Liver Isiase）の根本的な障害を含めることができますが、これらに限定されません。
3. 現在の重度の肝臓または腎臓または心血管疾患または凝固機能障害、自己免疫不全、または制御されていない自己免疫疾患、または免疫抑制の長期治療を必要とするか、不十分に制御された糖尿病（スクリーニング時のHBA1C≥7％）または高血圧、胃腸潰瘍の存在またはガストレント尿症の存在の存在;
4. システム処理を必要とする活性感染症の存在;
5. スクリーニングの5年以内に悪性腫瘍の存在または歴史。
6. 捜査官によって決定されたように、精神病、自殺念慮、自殺未遂、または90日以下の未処理の大うつ病を含む、重大な認知障害、臨床認知症、または不安定な精神疾患。
7. CYP3A4またはP糖タンパク質（P-gp）を強く阻害または誘導する薬物、ハーブまたはOTC薬を含む薬物を使用している電流、例：メトクロプラミド、グレープフルーツジュース、ケトコナゾール、エリスロマイシン。
8. ALS疾患の治療のために別の薬物を受けた（最初の用量の1か月以内にフェニルブチル酸ナトリウム（PB）、タウリンジオール（Turso）、タウルソデオキシコール酸（TUDCA）を含む）、またはウルソデオキシコール酸（UDCA）、生物学またはその他の治療薬が5倍の半分にわたって治療薬またはその他の治療薬を含む。
9. 調査員の意見では、LPの7日前または48時間後に抗血小板または抗凝固薬（クロピドグレルなど）を投与するための必要性が予想されていました。
10. スクリーニングの3か月以内に全身免疫抑制療法を受けました。
11. CSFまたは埋め込まれたCNSカテーテルの排水のための埋め込みシャントの存在；
12. CSFまたは埋め込まれたCNSカテーテルの排水のための埋め込みシャントの存在；
13. スクリーニングの前にいつでも遺伝子治療または幹細胞変換療法への参加；
14. HIVの陽性検査結果、梅毒の陽性トレポネマ抗体、活性B型肝炎またはC型肝炎感染、活性結核感染。
15. 調査官によって決定された血液学または臨床化学パラメーターの臨床的に有意な異常は、参加者が登録に適さないようにするでしょう。
16. 調査員によって決定されたように、臨床的に重要なのは、男性では450ミリ秒を超えるFridericiaの補正方法、女性では470ミリ秒を超える補正されたQT間隔を含む12リードECG異常。
17. 調査生成物に対する全身過敏症反応、製剤に含まれる賦形剤、または予防免疫抑制剤に対する歴史。
18. コルチコステロイドとシロリムスの禁忌の使用。
19. 調査員によって決定されたように、研究への参加を制限する研究登録から6か月以内に薬物乱用またはアルコール依存症の歴史。
20. アルコール乱用（週に14ユニット以上のアルコールを飲む）またはスクリーニングの6か月前に平均して1日あたり5匹以上のタバコを喫煙します。
21. 妊娠または母乳育児の女性;
22. 調査員またはスポンサーの意見では、参加者を登録に適さないものにする他の不特定の理由。