ALS 환자에서 VGN-R13의 내약성, 안전성 및 효능을 평가하는 연구

주요 포함 기준 :

1. 연구의 목적과 위험을 완전히 이해하고 자발적으로 서명하고 날짜의 사전 정보 동의 양식을 제공합니다.
2. ≥18 세 이상, 남성 또는 여성;
3. 세계 신경학 El Escorial Criteria (Airlie House Conference 1998 [Brooks 2000]에 따른 개정)에 따른 ALS의 진단은 유전자 진단을 통해 확인되어 초 옥사이드 Dismutase 1 (SOD1) 및/또는 퓨즈 유전자의 병원성 돌연변이를 배제하기 위해 확인되었습니다.
4. 선별 전의 첫 증상 (ALS 증상)으로부터의 질병 기간은 2 년 미만 (포함)이어야합니다.
5. 강제 생명 용량 (FVC)은 성별, 연령 및 높이 (앉은 위치)에 맞게 예측 된 값의 50% 이상을 조정했습니다.
6. 스크리닝 전에 5 회 이상의 반감기에 대해 릴루 졸을 중단 (연구 중에 재개 할 것으로 예상되지 않음)이거나 30 일 이상 동안 안정적인 용량의 Riluzole을 사용하고 있으며 연구 기간 동안이 용량을 계속 유지하고 있습니다.
7. 스크리닝 전에 5 회 이상의 반감기에 대한 에다 라본 (Edaravone)을 중단하거나 (연구 중에 에다 라본을 재개 할 것으로 예상되지 않음), 스크리닝시 표준 에다 온 치료 요법을 받고 있으며, 투여 전에 60 일 이상 (2 개의 치료주기) 동안 안정적인 용량을 유지하고 연구 기간 동안이 용량을 계속 유지했습니다.

주요 제외 기준 :

1. ALS의 진단을 혼동하거나 덮을 수있는 운동 뉴런 기능 장애 (진행성 전구 마비, 1 차 측면 경화증, 자궁 경부 척추증, 요추 척추증 등)와 관련된 다른 질병이 있습니다.
2. 최적으로 관리되지 않는 출혈 및/또는 출혈 위험 증가 및/또는 출혈 위험의 위험이 있으며 참가자는 수술 중 또는 수술 후 출혈의 위험이 증가 할 수 있습니다. 이들은 LP 부위의 또는 근처의 해부학 적 요인 (예 : 혈관 이상, 신 생물 또는 기타 이상) 및 응고 캐스케이드, 혈소판 기능 또는 혈소판 수 (예 : 혈우병, 밴 빌레 브랜드 질환, 간 질환)의 근본 장애를 포함 할 수 있지만 이에 국한되지는 않습니다.
3. 현재의 중증 간 또는 신장 또는 심혈관 질환 또는 응고 기능 장애,자가 면역 결핍 또는 제어되지 않은자가 면역 질환 또는 면역 억제 장기 치료, 불량한 제어 당뇨병 (Screening에서 HBA1C ≥7%) 또는 고혈압, 심각한 위성 ulcers의 존재 또는 위의 대지 병력이 필요합니다.
4. 시스템 치료가 필요한 활성 감염의 존재;
5. 선별 전 5 년 이내에 악성 종양의 존재 또는 병력;
6. 심리 시증, 자살 생각, 자살 시도, 또는 치료되지 않은 주요 우울증을 포함한 상당한인지 장애, 임상 치매 또는 불안정한 정신 질환이 조사자에 의해 결정된대로.
7. CYP3A4 또는 P- 당 단백질 (P-gp), 예를 들어, 메토 클로 프라 미드, 자몽 주스, 케토 코나 졸, 에리스로 마이신;
8. ALS 질환의 치료를위한 또 다른 약물 (그러나 첫 번째 용량 전 1 개월 내에 나트륨 페닐 부티레이트 (PB), 타우린 디올 (Turso), 타우 루르 디 옥시 콜산 (TUDCA) 또는 우르데도 옥시 콜종 산 (UDCA), 생물학적 또는 5 개의 절반 이상보다 단절된 기간이 지나친 다른 조사 약물;
9. 조사관의 의견에 따르면, LP ； 전 또는 48 시간 후에 항 혈소판 또는 항응고제 약물 (예 : 클로피도그렐)의 투여에 대한 예상 필요성이 필요하다.
10. 선별 전 3 개월 이내에 전신 면역 억제 요법을 받았다;
11. CSF의 배수 또는 이식 된 CNS 카테터에 대한 이식 된 션트의 존재 ；
12. CSF의 배수 또는 이식 된 CNS 카테터에 대한 이식 된 션트의 존재 ；
13. 스크리닝 전 언제든지 유전자 요법 또는 줄기 세포 형질 도입 요법에 참여
14. HIV에 대한 양성 검사 결과, 매독에 대한 양성 자궁 내 항체, 활성 B 형 간염 또는 C 형 간염 감염, 활성 결핵 감염;
15. 조사자에 의해 결정된 혈액학 또는 임상 화학 파라미터의 임상 적으로 유의 한 이상, 참가자가 등록에 부적합하게 할 수있게한다.
16. 임상 적으로 유의 한, 조사자에 의해 결정된 바와 같이, 12- 리드 ECG 이상, 수컷의 경우> 450ms의 Fridericia의 수정 방법을 사용한 수정 된 QT 간격, 여성의 경우> 470ms;
17. 연구 생성물에 대한 전신 과민 반응의 병력, 제제에 함유 된 부형제 또는 예방 면역 억제제;
18. 코르티코 스테로이드 및시 롤리 무스의 금기 분석;
19. 연구 등록 후 6 개월 이내에 약물 남용 또는 알코올 중독의 병력은 연구자에 의해 결정된 바와 같이 연구 참여를 제한 할 연구 등록;
20. 알코올 남용 (주당 14 개 이상의 알코올 마시기) 또는 선별 전 6 개월 동안 평균 5 개 이상의 담배를 흡연합니다.
21. 임신 또는 모유 수유 여성;
22. 조사관이나 스폰서의 의견에 따르면 참가자를 등록에 부적합하게 만드는 다른 지정되지 않은 이유;