レット症候群の少女と女性における経口NA-921（bionetide）の有効性と安全性を研究する
2025年2月26日 更新者：Biomed Industries, Inc.
Rett症候群の少女と女性の治療のためのNA-921（Bionetide）のランダム化された二重盲検プラセボ対照、フェーズ2/フェーズ3研究
Rett症候群の少女と女性における口腔型およびプラセボの有効性と安全性を研究する
調査の概要
詳細な説明
レット症候群の少女と女性の治療のためのNA-921（bionetide）のランダム化された二重盲検プラセボ対照研究
主な目的•口腔NA-921（ビオネタイド）とプラセボの治療の有効性と安全性を調査するために、少女や女性のプラセボをレット症候群の女性におけるプラセボ
主要な二次目標•RetT症候群の少女や女性で通信する能力に対する経口NA-921（bionetide）とプラセボによる治療の有効性を調査する
共同プライマリーエンドポイント
- レット症候群の行動アンケート（RSBQ）合計スコア - ベースラインから12週目に変更
- 12週目の臨床的グローバルな印象改善（CGI-I）スコア
キーセカンダリエンドポイント
ベースラインから12週目への変更：
•コミュニケーションおよびシンボリック行動スケール開発プロファイル™Infant-Toddler Checklist-ソーシャルコンポジットスコア（CSBS-DP-IT Social）
研究の種類
介入
入学 (実際)
187
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
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San Francisco、California、アメリカ、94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
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Victoria
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Heidelberg West、Victoria、オーストラリア、3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 5歳から20歳までの女性被験者、包括的、スクリーニング時
- スクリーニング時の体重≥12kg
- 液体溶液として提供される研究薬を飲み込むことができます。
- 古典的/典型的なレット症候群（RTT）があります
- MECP2遺伝子に記録された疾患を引き起こす突然変異があります
- 発作の安定したパターンがあるか、スクリーニングから8週間以内に発作がなかった
- 出産可能性の被験者は、研究期間中、およびその後少なくとも30日間、性的活動を控えなければならないか、避妊の許容可能な方法を使用することに同意しなければなりません。 被験者は妊娠または母乳育児であってはなりません。
- 被験者の介護者は英語を話すものであり、介護者の評価を完了するのに十分な言語スキルを持っています
- 被験者と介護者は、スクリーニングの少なくとも3か月前に研究薬を配達し、現在の居住地にいた場所に居住する必要があります
除外基準：
- ベースラインから12週間以内にインスリンで治療されました
- 現在の臨床的に有意な心血管、内分泌（低甲状腺機能亢進症、1型糖尿病、または2型糖尿病2型糖尿病など）、腎、肝臓、呼吸器、または胃腸疾患（セリック病または炎症性腸疾患など）または炎症性腸疾患など）があります。
- 脳血管疾患または脳外傷の歴史がある、または現在の歴史がある
- 重大な、修正されていない視覚的または補正されていない聴覚障害があります
- 悪性腫瘍の歴史、または現在の歴史があります
- 長いQT症候群の既知の病歴または症状があります
追加の包含/除外基準が適用されます。 患者はスクリーニングで評価され、研究参加のすべての基準が満たされることを確認します。 患者は、これらの評価に基づいて研究から除外される場合があります（特に、ベースラインの健康と状態がすべての事前に指定されたエントリ基準を満たしていないと判断された場合）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験：薬-NA -921（バイオネタイド）
バーゼルでの被験者の体重に基づいて、20-40 mLのNA-921（バイオネタイド）溶液
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NA-921（Bionetide）ベースラインでの被験者の体重に基づいて投与され、1日2回12週間投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボコンパレータ：プラセボ
ベースラインでの被験者の重量に基づいて、20〜40 mLのバイオネチドプラセボ溶液、口または胃somyチューブ（G-Tube）によって1日2回投与されます
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NA-921（Bionetide）ベースラインでの被験者の体重に基づいて投与されたプラセボ溶液、1日2回12週間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目の臨床全体印象改善（CGI-I）スコア
時間枠：12週間の治療期間
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被験者の病気がベースラインの状態と比較してどの程度改善または悪化したかを評価するために、1 = 非常に改善、2 = かなり改善、3 = わずかに改善、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化の 7 段階の尺度が使用されます。 、6=非常に悪い、7=非常に悪い。
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12週間の治療期間
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レット症候群の行動アンケート（RSBQ）合計スコア - ベースラインから12週目に変更
時間枠：ベースラインと12週目
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RSBQは、45項目を含む45項目の介護者で完了した評価尺度で、そのうち39項目が8つのサブスケールにグループ化され、その評価は症状の重症度と頻度を反映しています。
アイテムは、0（真ではない）、1（ややまたは時には真）、または2（非常に真）と評価されます。
8つのサブスケールは、一般的な気分、呼吸の問題、手の振る舞い、顔の動き、身体の揺れ/無表情の顔、夜間の行動、恐怖/不安、歩行/立場です。
項目31のスコアは、合計スコアの計算で逆転します。
合計スコアは0〜90の範囲で、アイテムスコアの合計として計算されます。
スコアが高いほど、行動が悪いことを意味します。
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ベースラインと12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コミュニケーションおよび象徴的行動スケール発達プロファイル™ 乳児・幼児チェックリストのベースラインから 12 週目までの変化 - 社会複合スコア (CSBS-DP-IT 社会)
時間枠：12週間の治療期間
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生後 12 ～ 24 か月の幼児のコミュニケーションと言語以前のスキルを評価するための標準化されたスクリーニング スケールで、発達遅滞のある年長児にも使用できます。
CSBS-DP には、乳児と幼児のチェックリスト、フォローアップの介護者アンケート、行動サンプルという 3 つの個別の尺度が含まれています。
この研究では、乳児-幼児 (CSBS-DP-IT) チェックリストのみが使用されました。
CSBS-DP-IT チェックリストは 24 項目の評価スケールであり、各項目は「まだ」、「時々」、「頻繁に」の 3 レベルの頻度評価を使用してスコア付けされます。
CSBS-DP-IT ソーシャル複合スコアの範囲は 0 ～ 26 で、スコアが高いほど悪い結果を表します。
3 つの複合スコアを計算できます。1) ソーシャル複合スコア。 2) 合成音声。 3) シンボリックコンポジット。
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12週間の治療期間
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レット症候群におけるベースラインから 12 週目までの変化 選択を伝える能力に関する臨床医の評価 (RTT-COMC)
時間枠：12週間の治療期間
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アイコンタクトやジェスチャーなどの非言語的手段の使用を含む、被験者の選択や好みを伝える能力の臨床評価。
評価は 8 段階のリッカート スケール (0 ～ 7) で行われ、0 は正常な機能を示し、7 は最も重度の機能障害を示します。
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12週間の治療期間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：David Nguyen, PhD、Biomed Industries, Inc.
- スタディディレクター：Lloyd L. Tran, PhD、Biomed Industries, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月15日
一次修了 (実際)
2024年11月22日
研究の完了 (実際)
2025年1月28日
試験登録日
最初に提出
2025年2月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月26日
最初の投稿 (実際)
2025年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月26日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BIO-2024-R01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
後日IPDを共有するかどうかを決定します
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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