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Pour étudier l'efficacité et la sécurité du NA-921 oral (bionétide) chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

26 février 2025 mis à jour par: Biomed Industries, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, phase 2 / phase 3 de NA-921 (bionétide) pour le traitement des filles et des femmes atteintes du syndrome de Rett

Pour étudier l'efficacité et la sécurité du bionétide oral par rapport au placebo chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, phase 2/3 de NA-921 (bionétide) pour le traitement des filles et des femmes atteintes du syndrome de Rett

Objectif primaire • Étudier l'efficacité et l'innocuité du traitement par le NA-921 oral (bionétide) par rapport au placebo chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

Objectif secondaire clé • Étudier l'efficacité du traitement par le NA-921 oral (bionétide) par rapport au placebo sur la capacité de communiquer chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

Points de terminaison co-primaire

  • Score total du questionnaire de comportement du syndrome de Rett (RSBQ) - Changement de la ligne de base à la semaine 12
  • Score clinique mondial d'impression (CGI-I) à la semaine 12

Point d'évaluation secondaire clé

Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans:

• Communication et comportement symbolique échelle le profil de développement ™ ™ Liste de contrôle du nourrisson - Score social (CSBS-DP-IT Social)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

187

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2060
        • Biomed Research Unit-BIO-15
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australie, 3084
        • Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
      • Parkville, Victoria, Australie, 3010
        • Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
      • San Francisco, California, États-Unis, 94104
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80042
        • Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Biomed Testing Facility #BIO-12-98105

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Sujets féminins de 5 à 20 ans, inclusifs, au dépistage
  • Poids corporel ≥12 kg au dépistage
  • Peut avaler le médicament d'étude fourni sous forme de solution liquide ou peut le prendre par tube de gastrostomie
  • A un syndrome Rett classique / typique (RTT)
  • A une mutation entraînée par la maladie dans le gène MECP2
  • A un schéma stable de crises ou n'a eu aucune crise, dans les 8 semaines suivant le dépistage
  • Les sujets de potentiel de procréation doivent s'abstenir d'une activité sexuelle pendant la durée de l'étude et pendant au moins 30 jours par la suite ou doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception acceptables. Le sujet ne doit pas être enceinte ou allaiter.
  • Le soignant du sujet est l'anglais et possède des compétences linguistiques suffisantes pour effectuer les évaluations des soignants
  • Le sujet et les soignants doivent résider dans un endroit où le médicament à l'étude peut être livré et est à leur résidence actuelle depuis au moins 3 mois avant le dépistage

Critères d'exclusion:

  • A été traité avec de l'insuline dans les 12 semaines suivant
  • A actuel cliniquement significatif cardiovasculaire, endocrinien (comme l'hypo- ou l'hyperthyroïdie, le diabète sucré de type 1, ou le diabète sucré de type 2 non contrôlé), la maladie rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cléliaque ou la maladie inflammatoire de l'intestin) ou une chirurgie majeure pendant l'étude planifiée ou une chirurgie majeure pendant l'étude
  • A des antécédents de maladie cérébrovasculaire ou actuelle ou un traumatisme cérébral
  • A une déficience auditive visuelle ou non corrigée importante
  • A une histoire de malignité ou actuelle
  • A des antécédents ou des symptômes connus de syndrome de QT long

Des critères d'inclusion / exclusion supplémentaires s'appliquent. Les patients seront évalués lors du dépistage pour s'assurer que tous les critères de participation à l'étude sont remplis. Les patients peuvent être exclus de l'étude sur la base de ces évaluations (et spécifiquement, s'il est déterminé que leur santé et leur état de référence ne répondent pas à tous les critères d'entrée pré-spécifiés).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental: médicament - NA-921 (bionétide)
NA-921 (bionétide) Solution de 20 à 40 ml basée sur le poids du sujet à Bâle
Médicament: Médicament: bionétide
Solution NA-921 (bionétide) administrée en fonction du poids du sujet au départ, deux fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
  • NA-921
Comparateur placebo: Placebo Comparateur: placebo
Solution placebo de bionétide de 20 à 40 ml basée sur le poids du sujet au départ, administrée deux fois par jour par voie bouche ou gastrostomie (tube G)
Médicament: Placebo
NA-921 (bionétide) Solution placebo administrée en fonction du poids du sujet au départ, deux fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
  • NA-921 Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) à la semaine 12
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Pour évaluer dans quelle mesure la maladie du sujet s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état de base, une échelle de 7 points est utilisée : 1 = très amélioré, 2 = beaucoup amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire. , 6=bien pire, 7=bien pire.
Durée du traitement de 12 semaines
Score total du questionnaire de comportement du syndrome de Rett (RSBQ) - Changement de la ligne de base à la semaine 12
Délai: BASELINE ET SEMAIRE 12
Le RSBQ est une échelle de notation complétée par les soignants de 45 éléments qui comprend 45 éléments, dont 39 regroupés en 8 sous-échelles, dont les notes reflètent la gravité et la fréquence des symptômes. Les éléments sont évalués comme 0 (pas vrai), 1 (un peu ou parfois vrai), ou 2 (très vrai). Les 8 sous-échelles sont l'humeur générale, les problèmes respiratoires, le comportement de la main, les mouvements du visage, le balancement du corps / le visage sans expression, les comportements nocturnes, la peur / l'anxiété et la marche / la position debout. Les scores de l'article 31 sont inversés dans le calcul du score total. Le score total varie de 0 à 90 et est calculé comme la somme des scores d'article. Des scores plus élevés signifient un comportement pire.
BASELINE ET SEMAIRE 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans les échelles de communication et de comportement symbolique Developmental Profile™ Liste de contrôle pour nourrissons-tout-petits - Score composite social (CSBS-DP-IT Social)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Échelle de dépistage standardisée pour évaluer les compétences de communication et prélinguistiques chez les jeunes enfants de 12 à 24 mois et peut être utilisée avec les enfants plus âgés présentant un retard de développement. Le CSBS-DP comprend une suite de trois mesures distinctes : la liste de contrôle pour nourrissons et tout-petits, un questionnaire de suivi pour les soignants et un échantillon de comportement. Dans cette étude, seule la liste de contrôle Infant-Toddler (CSBS-DP-IT) a été utilisée. La liste de contrôle CSBS-DP-IT est une échelle d'évaluation de 24 éléments et chaque élément est noté en utilisant une évaluation de fréquence à trois niveaux : « pas encore », « parfois » et « souvent ». Le score CSBS-DP-IT Social Composite allait de 0 à 26 et un score plus élevé représentait un pire résultat. Trois scores composites peuvent être calculés : 1) Composite social ; 2) Composite vocal ; 3) Composite symbolique.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation par le clinicien du syndrome de Rett de la capacité à communiquer ses choix (RTT-COMC)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à communiquer ses choix ou préférences, qui peut inclure l'utilisation de moyens non verbaux tels que le contact visuel ou les gestes. L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biomed Industries, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Directeur d'études: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 mars 2024

Achèvement primaire (Réel)

22 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

28 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BIO-2024-R01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Nous déciderons de partager IPD à une date ultérieure

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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