Estudiar la eficacia y la seguridad de NA-921 oral (bioneturo) en niñas y mujeres con síndrome de Rett
26 de febrero de 2025 actualizado por: Biomed Industries, Inc.
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase 2/ fase 3 de NA-921 (bioneturo) para el tratamiento de niñas y mujeres con síndrome de Rett
Estudiar la eficacia y la seguridad del bioneturo oral versus el placebo en niñas y mujeres con síndrome de Rett
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 2/3 de NA-921 (bioneturo) para el tratamiento de niñas y mujeres con síndrome de Rett
Objetivo principal • Investigar la eficacia y la seguridad del tratamiento con NA-921 oral (bioneturo) versus placebo en niñas y mujeres con síndrome de Rett
Objetivo secundario clave • Investigar la eficacia del tratamiento con NA-921 oral (bioneturo) versus placebo en la capacidad de comunicarse en niñas y mujeres con síndrome de Rett
Puntos finales co-primos
- Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ) Puntuación total: cambio de la línea de base a la semana 12
- Puntaje clínico de impresión global (CGI-I) en la semana 12
Punto final secundario clave
Cambio de la línea de base a la semana 12 en:
• Comunicación y balanza de comportamiento simbólico Desarrollo Perfil ™ Lista de verificación infantil-mordedler-Puntuación compuesta social (CSBS-DP-IT Social)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
187
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
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Sydney, New South Wales, Australia, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
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Victoria
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Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
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Parkville, Victoria, Australia, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos femeninos de 5 a 20 años de edad, inclusive, en la detección
- Peso corporal ≥12 kg en la detección
- Puede tragar el medicamento de estudio proporcionado como una solución líquida o puede tomarlo en tubo de gastrostomía
- Tiene síndrome de Rett clásico/típico (RTT)
- Tiene una mutación documentada que causa enfermedades en el gen MECP2
- Tiene un patrón estable de convulsiones, o no ha tenido convulsiones, dentro de las 8 semanas de la detección
- Los sujetos de potencial de maternidad deben abstenerse de la actividad sexual durante la duración del estudio y durante al menos 30 días a partir de entonces o deben aceptar usar métodos de anticoncepción aceptables. El sujeto no debe estar embarazada ni amamantando.
- El cuidador del sujeto habla inglés y tiene suficientes habilidades lingüísticas para completar las evaluaciones del cuidador
- Sujeto y cuidadores deben residir en una ubicación en la que el medicamento del estudio se puede entregar y haber estado en su residencia actual durante al menos 3 meses antes de la detección
Criterios de exclusión:
- Ha sido tratado con insulina dentro de las 12 semanas de la línea de base
- Tiene la actual cárdiovascular clínicamente significativa, endocrina (como hipo- o hipertiroidismo, diabetes mellitus tipo 1 o diabetes tipo 2 no controlada), enfermedad hepática, respiratoria o gastrointES
- Tiene antecedentes de enfermedad cerebrovascular o trauma cerebral
- Tiene una discapacidad auditiva visual o no corregida significativa, no corregida
- Tiene antecedentes o malignos actuales
- Tiene un historial o síntomas conocidos de síndrome de QT largo
Se aplican criterios de inclusión/exclusión adicionales. Los pacientes serán evaluados en la detección para garantizar que se cumplan todos los criterios para la participación del estudio. Los pacientes pueden ser excluidos del estudio en función de estas evaluaciones (y específicamente, si se determina que su salud y condición de referencia no cumplen con todos los criterios de entrada preespecificados).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Experimental: fármaco - NA -921 (bioneturo)
Solución NA-921 (bioneturo) de 20-40 ml basada en el peso del sujeto en Basilea
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Solución NA-921 (bioneturo) administrada según el peso del sujeto al inicio, dos veces al día durante 12 semanas
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Comparador de placebo: placebo
Solución placebo de bioneturo de 20-40 ml basada en el peso del sujeto al inicio, administrado dos veces al día por vía oral o tubo de gastrostomía (tubo G)
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Solución placebo NA-921 (bioneturo) administrada en función del peso del sujeto al inicio, dos veces al día durante 12 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas de duración del tratamiento
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Para calificar cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del sujeto en relación con un estado de referencia, se utiliza una escala de 7 puntos de 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor , 6=mucho peor, 7=mucho peor.
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12 semanas de duración del tratamiento
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Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ) Puntuación total: cambio de la línea de base a la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
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El RSBQ es una escala de calificación de 45 ítems completada por el cuidador que incluye 45 ítems, 39 de ellos agrupados en 8 subescalas, cuyas calificaciones reflejan la gravedad y la frecuencia de los síntomas.
Los elementos se clasifican como 0 (no verdadero), 1 (algo o a veces verdadero), o 2 (muy verdadero).
Las 8 subescalas son el estado de ánimo general, los problemas respiratorios, el comportamiento de las manos, los movimientos de la cara, la balanceo del cuerpo/cara inexpresiva, los comportamientos nocturnos, el miedo/ansiedad y caminar/caminar.
Los puntajes para el ítem 31 se invierten en el cálculo de la puntuación total.
La puntuación total varía de 0 a 90 y se calcula como la suma de los puntajes del artículo.
Los puntajes más altos significan un peor comportamiento.
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Línea de base y semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en las escalas de comunicación y comportamiento simbólico Developmental Profile™ Lista de verificación para bebés y niños pequeños: puntuación social compuesta (CSBS-DP-IT Social)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
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Escala de detección estandarizada para evaluar las habilidades comunicativas y prelingüísticas en niños pequeños de 12 a 24 meses y puede usarse con niños mayores con retraso en el desarrollo.
El CSBS-DP incluye un conjunto de tres medidas separadas: la lista de verificación para bebés y niños pequeños, un cuestionario de seguimiento para cuidadores y una muestra de comportamiento.
En este estudio sólo se utilizó la Lista de verificación para bebés y niños pequeños (CSBS-DP-IT).
La lista de verificación CSBS-DP-IT es una escala de calificación de 24 ítems y cada ítem se califica utilizando una calificación de frecuencia de tres niveles: "todavía no", "a veces" y "a menudo".
La puntuación compuesta social de CSBS-DP-IT tuvo un rango de 0 a 26 y una puntuación más alta representó un peor resultado.
Se pueden calcular tres puntajes compuestos: 1) Compuesto Social; 2) Discurso Compuesto; 3) Compuesto Simbólico.
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Duración del tratamiento de 12 semanas
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la capacidad del médico para comunicar opciones (RTT-COMC) del médico del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
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Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para comunicar sus elecciones o preferencias, que puede incluir el uso de medios no verbales como el contacto visual o los gestos.
La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
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Duración del tratamiento de 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Director de estudio: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de marzo de 2024
Finalización primaria (Actual)
22 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
28 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedad
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Otros números de identificación del estudio
- BIO-2024-R01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
Decidiremos si compartir IPD en una fecha posterior
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .