Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem NA-921 (Bionetid) bei Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom
26. Februar 2025 aktualisiert von: Biomed Industries, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase 2/ Phase 3-Studie von Na-921 (Bionetid) zur Behandlung von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom
Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Bionetid gegen Placebo bei Mädchen und Frauen mit Rett -Syndrom
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie von NA-921 (Bionetid) zur Behandlung von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom
Hauptziel • Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit oralem NA-921 (Bionetide) gegenüber Placebo bei Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom
Wichtiges sekundäres Ziel • Untersuchung der Wirksamkeit der Behandlung mit oralem NA-921 (Bionetide) gegenüber Placebo zur Fähigkeit, bei Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom zu kommunizieren
Koprimäre Endpunkte
- RETT -Syndrom -Verhaltensfragebogen (RSBQ) Gesamtpunktzahl - Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12
- Klinische globale Impression-Improvement (CGI-I) -Schange in Woche 12
Wichtiger sekundärer Endpunkt
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12 in:
• Kommunikations- und symbolische Verhaltensskalen Developmental Profile ™ Infant-Toddler-Checkliste-Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
187
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
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Sydney, New South Wales, Australien, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
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Victoria
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Heidelberg West, Victoria, Australien, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
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Parkville, Victoria, Australien, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
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New York
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Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Weibliche Probanden 5 bis 20 Jahre alt, inklusive, beim Screening
- Körpergewicht ≥ 12 kg beim Screening
- Kann die als flüssigen Lösung bereitgestellte Studie schlucken oder durch Gastrostomierohr einnehmen
- Hat ein klassisches/typisches Rett -Syndrom (RTT)
- Hat eine dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im MECP2-Gen
- Hat ein stabiles Muster von Anfällen oder hat innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening keine Anfälle gehabt
- Probanden des Geburtspotentials müssen für die Dauer der Studie auf sexuelle Aktivitäten und mindestens 30 Tage danach verzichten oder sich darauf einigen, akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden. Das Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen.
- Die Pflegekraft des Subjekts ist englischsprachig und verfügt über ausreichende Sprachkenntnisse, um die Bewertungen der Pflegekräfte abzuschließen
- Subjekt und Pflegekraft müssen an einem Ort wohnen, an dem Studienmedikament vorgelegt werden kann und mindestens 3 Monate vor dem Screening in ihrem gegenwärtigen Wohnsitz befindet
Ausschlusskriterien:
- Wurde innerhalb von 12 Wochen nach dem Ausgangswert mit Insulin behandelt
- Hat aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (z.
- Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankungen oder Hirntrauma
- Hat eine signifikante, unkorrigierte visuelle oder nicht korrigierte Hörbehinderung
- Hat eine Geschichte oder aktuelle Malignität
- Hat eine bekannte Anamnese oder Symptome des Long QT -Syndroms
Zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten. Die Patienten werden beim Screening bewertet, um sicherzustellen, dass alle Kriterien für die Teilnahme an Studien erfüllt sind. Patienten können von der Studie aufgrund dieser Bewertungen ausgeschlossen werden (und insbesondere, wenn festgestellt wird, dass ihre Ausgangsgesundheit und -zustand nicht alle vorgegebenen Eintrittskriterien entsprechen).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Experimentell: Arzneimittel - Na -921 (Bionetid)
Na-921 (Bionetide) Lösung von 20-40 ml basierend auf dem Gewicht des Probanden am Basel
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Na-921 (Bionetide) Lösung, die basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn verabreicht wird, zweimal täglich für 12 Wochen
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo -Vergleich: Placebo
Bionetide Placebo-Lösung von 20 bis 40 ml basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich durch Mund- oder Gastrostomierohr (G-Strohr) verabreicht.
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Na-921 (Bionetide) Placebo-Lösung, die basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn verabreicht wurde, zweimal täglich für 12 Wochen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Score in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
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Um zu bewerten, wie sehr sich die Krankheit des Subjekts relativ zu einem Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat, wird eine 7-Punkte-Skala von 1 = sehr viel verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = minimal verschlechtert , 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlimmer.
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12 Wochen Behandlungsdauer
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RETT -Syndrom -Verhaltensfragebogen (RSBQ) Gesamtpunktzahl - Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 12
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Der RSBQ ist eine 45-Punkte-Bewertungsskala mit einer Pflegeperson, die 45 Punkte umfasst, von denen 39 in 8 Subskalen unterteilt sind, deren Bewertungen die Schwere und Häufigkeit von Symptomen widerspiegeln.
Die Elemente sind mit 0 (nicht wahr), 1 (etwas oder manchmal wahr) oder 2 (sehr wahr) bewertet.
Die 8 Subskalen sind allgemeine Stimmung, Atemprobleme, Handverhalten, Gesichtsbewegungen, Körper rockig/ausdrucksloses Gesicht, Nachtverhalten, Angst/Angst und Gehen/Stehen.
Die Bewertungen für Punkt 31 werden bei der Berechnung der Gesamtpunktzahl umgekehrt.
Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 90 und wird als Summe der Punktwerte berechnet.
Höhere Werte bedeuten schlechteres Verhalten.
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Grundlinie und Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung vom Ausgangswert bis zur 12. Woche in der Developmental Profile™-Checkliste für Kommunikations- und Symbolverhaltensskalen – Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
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Standardisierte Screening-Skala zur Beurteilung der Kommunikations- und vorsprachlichen Fähigkeiten bei kleinen Kindern im Alter von 12 bis 24 Monaten und kann bei älteren Kindern mit Entwicklungsverzögerung verwendet werden.
Das CSBS-DP umfasst eine Reihe von drei separaten Maßnahmen: die Checkliste für Säuglinge und Kleinkinder, einen Follow-up-Fragebogen für die Pflegekraft und eine Verhaltensprobe.
In dieser Studie wurde nur die Checkliste für Säuglinge und Kleinkinder (CSBS-DP-IT) verwendet.
Die CSBS-DP-IT-Checkliste ist eine 24-Punkte-Bewertungsskala und jeder Punkt wird anhand einer dreistufigen Häufigkeitsbewertung bewertet: „noch nicht“, „manchmal“ und „oft“.
Der CSBS-DP-IT Social Composite-Score lag zwischen 0 und 26, wobei ein höherer Score ein schlechteres Ergebnis bedeutete.
Es können drei zusammengesetzte Werte berechnet werden: 1) Social Composite; 2) Sprachzusammensetzung; 3) Symbolischer Verbund.
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12 Wochen Behandlungsdauer
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Änderung der klinischen Bewertung der Fähigkeit zur Kommunikation von Entscheidungen beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-COMC)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
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Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, seine Entscheidungen oder Vorlieben mitzuteilen, einschließlich der Verwendung nonverbaler Mittel wie Augenkontakt oder Gesten.
Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
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12 Wochen Behandlungsdauer
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Studienleiter: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. März 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
22. November 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
28. Januar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. Februar 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Februar 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Februar 2025
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Pathologische Prozesse
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankung
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Syndrom
- Rett-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- BIO-2024-R01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Beschreibung des IPD-Plans
Wir werden entscheiden, ob wir zu einem späteren Zeitpunkt IPD teilen sollen
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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