Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studovat účinnost a bezpečnost perorálního NA-921 (Bionitid) u dívek a žen s rett syndromem

26. února 2025 aktualizováno: Biomed Industries, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie NA-921 (Biotide) pro léčbu dívek a žen s rett syndromem

Studovat účinnost a bezpečnost perorálního biootidu versus placebo u dívek a žen se syndromem Rett

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 NA-921 (biootid) pro léčbu dívek a žen rett syndromem

Primární cíl • Zkoumat účinnost a bezpečnost léčby perorálním NA-921 (biootid) versus placebo u dívek a žen s rett syndromem

Klíčový sekundární cíl • Zkoumat účinnost léčby perorálním NA-921 (Bionetid) versus placebo o schopnosti komunikovat u dívek a žen s rett syndromem

Co-primární koncové body

  • Dotazník chování Rett Syndrome (RSBQ) Celkové skóre - změna z výchozího hodnoty na 12. týden
  • Skóre klinického globálního dojmu (CGI-I) ve 12. týdnu

Klíčový sekundární koncový bod

Změna z výchozí hodnoty na 12. týdne:

• Komunikační a symbolické chování Směry Vývojového profilu ™ Kojenecké-sto-sto-Toddler Kontrolní seznam-Sociální kompozitní skóre (CSBS-DP-IT Social)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

187

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2060
        • Biomed Research Unit-BIO-15
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Austrálie, 3084
        • Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3010
        • Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94104
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80042
        • Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Biomed Testing Facility #BIO-12-98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ženské předměty ve věku 5 až 20 let, inkluzivní, při screeningu
  • Tělesná hmotnost ≥ 12 kg při screeningu
  • Může spolknout studijní léky poskytované jako kapalný roztok nebo je může vzít pomocí gastrostomické trubice
  • Má klasický/typický syndrom Rett (RTT)
  • Má zdokumentovanou mutaci způsobující onemocnění v genu MECP2
  • Má stabilní vzorec záchvatů, nebo neměl záchvaty, do 8 týdnů od screeningu
  • Subjekty porodu se musí po celou dobu trvání studie zdržet sexuální aktivity a poté po dobu nejméně 30 dnů nebo musí souhlasit s použitím přijatelných metod antikoncepce. Subjekt nesmí být těhotný nebo kojení.
  • Pečovatel subjektu je anglicky mluvící a má dostatečné jazykové dovednosti k dokončení hodnocení pečovatele
  • Předmět a pečovatel (y) musí sídlící v místě, na které může být doručen studijní lék a byl v jejich současném pobytu nejméně 3 měsíce před screeningem

Kritéria pro vyloučení:

  • Byl ošetřen inzulínem do 12 týdnů od základní linie
  • Má současný klinicky významný kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus typu 1 nebo nekontrolovaný diabetes mellitus typu 2), ledviny, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiaki nebo onemocnění zánětlivých střev) nebo má během studie hlavní chirurgii) nebo má hlavní chirurci) nebo má hlavní chirurgii)
  • Má historii nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
  • Má významné, neopravené vizuální nebo neopravené sluchové postižení
  • Má historii nebo současnou malignitu
  • Má známou historii nebo příznaky dlouhého qt syndromu

Používají se další kritéria pro zařazení/vyloučení. Pacienti budou hodnoceni při screeningu, aby se zajistilo, že jsou splněna všechna kritéria pro účast studie. Pacienti mohou být ze studie vyloučeni na základě těchto hodnocení (a konkrétně, pokud je zjištěno, že jejich základní zdraví a stav nesplňují všechna předem specifikovaná vstupní kritéria).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: Drug - NA -921 (biootid)
Roztok NA-921 (Bionitid) 20-40 ml na základě hmotnosti subjektu v Basileji
Lék: Droga: Bionitid
Roztok NA-921 (Bionitid) podávaný na základě hmotnosti subjektu na začátku, dvakrát denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • NA-921
Komparátor placeba: Srovnávač placeba: Placebo
Roztok placeba biootidu 20-40 ml na základě hmotnosti subjektu na začátku, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomií (G-trubice)
Lék: Placebo
Placebo roztok NA-921 (bioinetid) podávaný na základě hmotnosti subjektu na začátku, dvakrát denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Placebo NA-921

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre klinického globálního zlepšení dojmu (CGI-I) ve 12. týdnu
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
K hodnocení, jak moc se nemoc subjektu zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem, se používá 7bodová stupnice od 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně se zhoršilo , 6=mnohem horší, 7=velmi mnohem horší.
Délka léčby 12 týdnů
Dotazník chování Rett Syndrome (RSBQ) Celkové skóre - změna z výchozího hodnoty na 12. týden
Časové okno: Základní a 12. týden
RSBQ je 45-imetová pečovatelská hodnotící stupnice, která zahrnuje 45 položek, z nichž 39 se seskupených do 8 dílčích stupnic, jejichž hodnocení odráží závažnost a frekvenci symptomů. Položky jsou hodnoceny jako 0 (ne pravdivé), 1 (poněkud nebo někdy pravdivé) nebo 2 (velmi pravdivé). 8 dílčích stupnic je obecná nálada, dýchací problémy, chování rukou, pohyby obličeje, houpací se obličej bez výrazu, noční chování, strach/úzkost a chůze/stoje. Skóre pro položku 31 jsou při výpočtu celkového skóre obráceny. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 90 a vypočítá se jako součet skóre položky. Vyšší skóre znamená horší chování.
Základní a 12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 12 v komunikačních a symbolických škálách chování Kontrolní seznam pro profily kojenců a batolat™ – sociální složené skóre (CSBS-DP-IT Social)
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Standardizovaná screeningová stupnice pro hodnocení komunikačních a prelingvistických dovedností u malých dětí 12-24 měsíců a lze ji použít u starších dětí s vývojovým opožděním. CSBS-DP obsahuje sadu tří samostatných opatření: Kontrolní seznam kojenců a batolat, následný dotazník pro pečovatele a Vzorek chování. V této studii byl použit pouze kontrolní seznam kojenců a batolat (CSBS-DP-IT). CSBS-DP-IT Checklist je 24bodová hodnotící stupnice a každá položka je hodnocena pomocí třístupňového hodnocení frekvence: „zatím ne“, „někdy“ a „často“. Skóre CSBS-DP-IT Social Composite bylo v rozmezí 0 až 26 a vyšší skóre představovalo horší výsledek. Lze vypočítat tři složená skóre: 1) Sociální složená; 2) Složená řeč; 3) Symbolický kompozit.
Délka léčby 12 týdnů
Změna z výchozího stavu na týden 12 v hodnocení klinického hodnocení schopnosti komunikovat volby (RTT-COMC) Rettovým syndromem
Časové okno: Délka léčby 12 týdnů
Klinické hodnocení schopnosti subjektu sdělit své volby nebo preference, které může zahrnovat použití neverbálních prostředků, jako je oční kontakt nebo gesta. Hodnocení se provádí na 8bodové Likertově stupnici (0-7), přičemž 0 označuje normální fungování a 7 nejzávažnější poruchu.
Délka léčby 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biomed Industries, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Ředitel studie: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. března 2024

Primární dokončení (Aktuální)

22. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

28. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BIO-2024-R01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Rozhodneme se, zda sdílet IPD později

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Droga: Bionitid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit