Om de werkzaamheid en veiligheid van orale NA-921 (bionetide) te bestuderen bij meisjes en vrouwen met Rett-syndroom
26 februari 2025 bijgewerkt door: Biomed Industries, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, fase 2/ fase 3-studie van NA-921 (bionetide) voor de behandeling van meisjes en vrouwen met Rett-syndroom
Om de werkzaamheid en veiligheid van orale bionetide versus placebo bij meisjes en vrouwen met Rett -syndroom te bestuderen
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, fase 2/3 studie van NA-921 (bionetide) voor de behandeling van meisjes en vrouwen met Rett-syndroom
Primaire doelstelling • Om de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met orale NA-921 (bionetide) versus placebo bij meisjes en vrouwen met Rett-syndroom te onderzoeken
Belangrijkste secundaire doelstelling • Om de werkzaamheid van de behandeling met orale NA-921 (bionetide) versus placebo te onderzoeken op het vermogen om te communiceren bij meisjes en vrouwen met Rett-syndroom
Co-primaire eindpunten
- Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totale score - Wijziging van basislijn naar week 12
- Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score in week 12
Sleutel secundair eindpunt
Verander van basislijn naar week 12 in:
• Communicatie en symbolisch gedrag schalen Developmental Profile ™ baby-toddler checklist- Sociale samengestelde score (CSBS-DP-IT Social)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
187
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
-
-
Victoria
-
Heidelberg West, Victoria, Australië, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
-
Parkville, Victoria, Australië, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Vrouwelijke onderwerpen van 5 tot 20 jaar, inclusief, op screening
- Lichaamsgewicht ≥12 kg bij screening
- Kan het onderzoeksmedicatie slikken dat wordt verstrekt als een vloeibare oplossing of kan het nemen door de gastrostomiebuis
- Heeft klassiek/typisch Rett -syndroom (RTT)
- Heeft een gedocumenteerde ziekteverwekkende mutatie in het MECP2-gen
- Heeft een stabiel patroon van aanvallen, of heeft geen aanvallen gehad, binnen 8 weken na screening
- Onderwerpen van het vruchtbaar potentieel moeten zich onthouden van seksuele activiteit gedurende de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen daarna of moeten ermee instemmen om acceptabele anticonceptiemethoden te gebruiken. Onderwerp mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven.
- De verzorger van het onderwerp is Engels sprekend en heeft voldoende taalvaardigheden om de beoordelingen van de verzorger te voltooien
- Onderwerp en verzorger (s) moeten zich op een locatie bevinden waarop het onderzoeksmedicijn kan worden geleverd en zijn al minstens 3 maanden in hun huidige woning geweest voorafgaand aan de screening
Uitsluitingscriteria:
- Is behandeld met insuline binnen 12 weken na de basislijn
- Heeft de huidige klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, type 1 diabetes mellitus of ongecontroleerde type 2 diabetes mellitus), nier-, hepatische, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals celiacale ziekte) of heeft een grote operatie gepland tijdens de studie
- Heeft een geschiedenis van of huidige, cerebrovasculaire aandoeningen of hersentrauma
- Heeft een significante, niet -gecorrigeerde visuele of niet -gecorrigeerde gehoorstoornissen
- Heeft een geschiedenis van of huidige maligniteit
- Heeft een bekende geschiedenis of symptomen van lang QT -syndroom
Aanvullende inclusie/uitsluitingscriteria zijn van toepassing. Patiënten worden bij screening geëvalueerd om ervoor te zorgen dat aan alle criteria voor onderzoeksparticipatie wordt voldaan. Patiënten kunnen worden uitgesloten van het onderzoek op basis van deze beoordelingen (en specifiek, als wordt vastgesteld dat hun basisgezondheid en toestand niet aan alle vooraf gespecificeerde invoercriteria voldoen).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel: medicijn - NA -921 (bionetide)
NA-921 (bionetide) oplossing van 20-40 ml op basis van het gewicht van het onderwerp bij Basel
|
NA-921 (bionetide) oplossing toegediend op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags gedurende 12 weken
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo -comparator: placebo
Bionetide placebo-oplossing van 20-40 ml op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags toegediend via mond of gastrostomiebuis (G-Tube)
|
NA-921 (bionetide) placebo-oplossing toegediend op basis van het gewicht van het onderwerp bij aanvang, tweemaal daags gedurende 12 weken
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-score in week 12
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
|
Om te beoordelen in hoeverre de ziekte van de proefpersoon is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand, wordt een 7-puntsschaal gebruikt van 1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal erger , 6=veel erger, 7=heel veel erger.
|
12 weken behandelingsduur
|
|
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totale score - Wijziging van baseline naar week 12
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
|
De RSBQ is een 45-item verzorger-gecompleteerde beoordelingsschaal met 45 items, 39 van hen gegroepeerd in 8 subschalen, waarvan de beoordelingen de ernst en frequentie van symptomen weerspiegelen.
Items worden beoordeeld als 0 (niet waar), 1 (enigszins of soms waar) of 2 (zeer waar).
De 8 subschalen zijn algemene stemming, ademhalingsproblemen, handgedrag, gezichtsbewegingen, lichaamsrocken/uitdrukkingsloos gezicht, nachtelijk gedrag, angst/angst en wandelen/staan.
Scores voor item 31 worden omgekeerd in de berekening van de totale score.
De totale score varieert van 0 tot 90 en wordt berekend als de som van de itemscores.
Hogere scores betekenen erger gedrag.
|
Basislijn en week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van baseline naar week 12 in communicatie- en symbolisch gedragsschalen Developmental Profile™ checklist voor baby's en peuters - sociale samengestelde score (CSBS-DP-IT sociaal)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
|
Gestandaardiseerde screeningsschaal voor het beoordelen van communicatieve en prelinguïstische vaardigheden bij jonge kinderen van 12 tot 24 maanden en kan worden gebruikt bij oudere kinderen met een ontwikkelingsachterstand.
De CSBS-DP omvat een reeks van drie afzonderlijke maatregelen: de checklist voor baby's en peuters, een vervolgvragenlijst voor de zorgverlener en een gedragsvoorbeeld.
In dit onderzoek werd alleen de checklist voor zuigelingen en peuters (CSBS-DP-IT) gebruikt.
De CSBS-DP-IT-checklist is een beoordelingsschaal met 24 items en elk item wordt gescoord op basis van drie frequentieniveaus: "nog niet", "soms" en "vaak".
De CSBS-DP-IT Social Composite-score liep van 0 tot 26 en een hogere score vertegenwoordigde een slechter resultaat.
Er kunnen drie samengestelde scores worden berekend: 1) Sociaal samengesteld; 2) Spraakcomposiet; 3) Symbolisch composiet.
|
12 weken behandelingsduur
|
|
Verandering van uitgangswaarde naar week 12 in beoordeling door arts van het Rett-syndroom van het vermogen om keuzes te communiceren (RTT-COMC)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
|
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om zijn keuzes of voorkeuren over te brengen, waaronder het gebruik van non-verbale middelen zoals oogcontact of gebaren.
De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
|
12 weken behandelingsduur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Studie directeur: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 maart 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 november 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 februari 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 februari 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekte
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Syndroom
- Rett-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- BIO-2024-R01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Beschrijving IPD-plan
We zullen beslissen of we IPD op een later tijdstip delen
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .