Aby zbadać skuteczność i bezpieczeństwo doustnego NA-921 (bionetyd) u dziewcząt i kobiet z zespołem Rett
26 lutego 2025 zaktualizowane przez: Biomed Industries, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2/ faza 3 na Na-921 (bionetyd) w leczeniu dziewcząt i kobiet z zespołem Retta
Aby zbadać skuteczność i bezpieczeństwo bionetydu jamy ustnej w porównaniu z placebo u dziewcząt i kobiet z zespołem Rett
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 Na-921 (bionetyd) w leczeniu dziewcząt i kobiet z zespołem Retta
Główny cel • Zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia doustnym Na-921 (bionetyd) w porównaniu z placebo u dziewcząt i kobiet z zespołem Retta
Kluczowy cel wtórny • Zbadanie skuteczności leczenia doustnym Na-921 (bionetyd) w porównaniu z placebo zdolnością do komunikowania się u dziewcząt i kobiet z zespołem Retta
Punkty końcowe współpracy
- Kwestionariusz zachowania zespołu Rett (RSBQ) Całkowity wynik - zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia
- Kliniczny wynik globalnego wrażenia (CGI-I) w 12. tygodniu
Kluczowy wtórny punkt końcowy
Zmiana z linii bazowej na 12 tygodnia w:
• Skale zachowań komunikacyjnych i symbolicznych Profil rozwojowy ™ Lista kontrolna niemowląt-Lista kontrolna-Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
187
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
-
-
Victoria
-
Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
-
Parkville, Victoria, Australia, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Kobiety w wieku od 5 do 20 lat, włącznie, podczas kontroli
- Masa ciała ≥12 kg przy badaniach przesiewowych
- Może przełknąć badane leki podane jako roztwór płynny lub może go przyjmować za pomocą rurki gastrostomicznej
- Ma klasyczny/typowy zespół rett (RTT)
- Ma udokumentowaną mutację powodującą chorobę w genie MECP2
- Ma stabilny wzór napadów lub nie miał napadów, w ciągu 8 tygodni od badań przesiewowych
- Badani o potencjale dziecięcej muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej na czas trwania badania i przez co najmniej 30 dni później lub muszą zgodzić się na zastosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji. Pacjent nie może być w ciąży ani karmienia piersią.
- Opiekun podmiotu jest anglojęzyczny i ma wystarczające umiejętności językowe, aby ukończyć oceny opiekuna
- Przedmiot i opiekunowie muszą mieszkać w miejscu, do którego można dostarczyć badany lek i być w obecnej rezydencji przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem
Kryteria wykluczenia:
- Został leczony insuliną w ciągu 12 tygodni od wartości wyjściowej
- Ma obecny klinicznie istotny układ sercowo-naczyniowy, endokrynany (taki jak hipo- lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2), choroba nerkowa) podczas badania nerki, wątroby lub choroby żołądkowo-jelitowej (taki
- Ma historię lub obecną chorobę mózgową lub uraz mózgu
- Ma znaczące, nieskorygowane wizualne lub nieskorygowane upośledzenie słuchu
- Ma historię lub obecną nowotwory
- Ma znaną historię lub objawy długiego zespołu QT
Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wykluczenia. Pacjenci zostaną oceniani podczas badań przesiewowych, aby zapewnić spełnienie wszystkich kryteriów uczestnictwa w badaniu. Pacjenci mogą zostać wykluczeni z badania na podstawie tych ocen (a konkretnie, jeśli okaże się, że ich podstawowe zdrowie i stan nie spełniają wszystkich wcześniej określonych kryteriów wejścia).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eksperymentalny: lek - Na -921 (bionetyd)
Roztwór Na-921 (bionetyd) 20-40 ml w oparciu o wagę pacjenta w Bazylei
|
Roztwór Na-921 (bionetydy) podawany na podstawie wagi pacjenta na początku, dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Komparator placebo: placebo
Bionetide roztwór placebo 20-40 ml w oparciu o wagę pacjenta na początku, podawane dwa razy dziennie jamy ustnej lub rurki gastrostomicznej (rurka G)
|
Roztwór placebo Na-921 (bionetyd) podawane na podstawie wagi pacjenta na początku, dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Globalna ocena poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni Czas trwania leczenia
|
Aby ocenić, jak bardzo stan pacjenta uległ poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego, stosuje się 7-punktową skalę od 1 = bardzo duża poprawa, 2 = duża poprawa, 3 = minimalna poprawa, 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorzej , 6=dużo gorzej, 7=bardzo dużo gorzej.
|
12 tygodni Czas trwania leczenia
|
|
Kwestionariusz zachowania zespołu Rett (RSBQ) Całkowity wynik - zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 tygodnia
|
RSBQ to 45-elementowa skala oceny, która zawiera 45 pozycji, z których 39 zgrupowano w 8 podskal, których oceny odzwierciedlają nasilenie i częstotliwość objawów.
Pozycje są oceniane jako 0 (nieprawda), 1 (nieco lub czasem prawdziwe) lub 2 (bardzo prawdziwe).
8 podskal to ogólny nastrój, problemy z oddychaniem, zachowanie dłoni, ruchy twarzy, bujanie ciała/bez wyrazu twarzy, zachowania nocne, strach/lęk oraz chodzenie/stojąc.
Wyniki dla pozycji 31 są odwrócone w obliczaniu całkowitego wyniku.
Całkowity wynik wynosi od 0 do 90 i jest obliczany jako suma wyników pozycji.
Wyższe wyniki oznaczają gorsze zachowanie.
|
Linia bazowa i 12 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w Skalach Komunikacji i Zachowania Symbolicznego Lista kontrolna dla niemowląt i małych dzieci – Złożona Wynik Społeczny (CSBS-DP-IT Społeczny)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
|
Standaryzowana skala przesiewowa do oceny umiejętności komunikacyjnych i przedjęzykowych u małych dzieci w wieku 12–24 miesięcy i może być stosowana u starszych dzieci z opóźnieniem rozwojowym.
CSBS-DP obejmuje zestaw trzech odrębnych narzędzi: Listę Kontrolną Niemowlaka i Małego Dzieciątka, Kwestionariusz Opiekuna uzupełniający i Próbkę Zachowania.
W tym badaniu wykorzystano wyłącznie Listę Kontrolną Niemowląt-Małych Dzieci (CSBS-DP-IT).
Lista kontrolna CSBS-DP-IT to 24-elementowa skala ocen, a każda pozycja jest oceniana na podstawie trzystopniowej oceny częstotliwości: „jeszcze nie”, „czasami” i „często”.
Skala CSBS-DP-IT Social Composite mieściła się w zakresie od 0 do 26, a wyższy wynik oznaczał gorszy wynik.
Można obliczyć trzy wyniki złożone: 1) Złożone społeczne; 2) Mowa złożona; 3) Symboliczne złożenie.
|
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie klinicysty z zespołem Retta w zakresie zdolności do komunikowania wyborów (RTT-COMC)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
|
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do komunikowania swoich wyborów lub preferencji, co może obejmować użycie środków niewerbalnych, takich jak kontakt wzrokowy lub gesty.
Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
|
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Dyrektor Studium: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 listopada 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 lutego 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroba
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Upośledzenie umysłowe, sprzężone z X
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zespół
- Zespół Retta
Inne numery identyfikacyjne badania
- BIO-2024-R01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Zdecydujemy, czy udostępnić IPD w późniejszym terminie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .