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Studiare l'efficacia e la sicurezza del NA-921 orale (Bionetide) nelle ragazze e nelle donne con sindrome rett

26 febbraio 2025 aggiornato da: Biomed Industries, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, fase 2/ fase 3 di NA-921 (bionetide) per il trattamento di ragazze e donne con sindrome rett

Studiare l'efficacia e la sicurezza del bionetide orale rispetto al placebo nelle ragazze e nelle donne con sindrome rett

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, fase 2/3 di NA-921 (Bionetide) per il trattamento di ragazze e donne con sindrome rett

Obiettivo primario • Per studiare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con Na-921 orale (bionetide) rispetto al placebo in ragazze e donne con sindrome rett

Obiettivo secondario chiave • Per studiare l'efficacia del trattamento con NA-921 orale (bionetide) rispetto al placebo sulla capacità di comunicare in ragazze e donne con sindrome rett

Endpoint co-primari

  • Punteggio totale del comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) Punteggio totale - Modifica dal basale alla settimana 12
  • Punteggio clinico di impressione globale (CGI-I) alla settimana 12

Endpoint secondario chiave

Cambia dal basale alla settimana 12 in:

• Comunicazione e comportamento simbolico scale Development Profile ™ Infant-Toddler Elenco di controllo-Punteggio composito sociale (CSBS-DP-IT Social)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2060
        • Biomed Research Unit-BIO-15
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
        • Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
      • Parkville, Victoria, Australia, 3010
        • Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94104
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80042
        • Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Biomed Testing Facility #BIO-12-98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Soggetti femminili di età compresa tra 5 e 20 anni, inclusi, allo screening
  • Peso corporeo ≥12 kg allo screening
  • Può ingoiare il farmaco di studio fornito come soluzione liquida o può prenderlo mediante tubo di gastrostomia
  • Ha una sindrome rett classica/tipica (RTT)
  • Ha una mutazione documentata che causa la malattia nel gene MECP2
  • Ha un modello stabile di convulsioni o non ha avuto convulsioni, entro 8 settimane dallo screening
  • I soggetti del potenziale di gravidanza devono astenersi dall'attività sessuale per la durata dello studio e per almeno 30 giorni in seguito o devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettabili. Il soggetto non deve essere incinta o l'allattamento al seno.
  • Il caregiver del soggetto è di lingua inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver
  • Soggetto e caregiver devono risiedere in un luogo in cui lo studio può essere consegnato e sono stati nella loro attuale residenza per almeno 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • È stato trattato con insulina entro 12 settimane dal basale
  • Ha attuali cardiovascolari clinicamente significativi, endocrini (come ipo- o ipertiroidismo, diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato), renale, epatico, respiratorio o malattia gastrointestinale (come malattia celiaca (malattia infiammatoria dell'oro) o ha una chirurgia importante durante lo studio
  • Ha una storia o di malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale
  • Ha una compromissione dell'udito visiva o non corretta non corretta
  • Ha una storia o attuale, malignità
  • Ha una storia nota o sintomi della sindrome di QT a lungo

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I pazienti saranno valutati allo screening per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti. I pazienti possono essere esclusi dallo studio sulla base di queste valutazioni (e in particolare, se si stabilisce che la salute e le condizioni di base non soddisfano tutti i criteri di ingresso pre-specificati).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: Drug - Na -921 (Bionetide)
Soluzione Na-921 (Bionetide) di 20-40 ml in base al peso del soggetto a Basilea
Droga: Drug: Bionetide
Soluzione NA-921 (Bionetide) somministrata in base al peso del soggetto al basale, due volte al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • Na-921
Comparatore placebo: Comparatore placebo: placebo
Soluzione placebo di bionetide di 20-40 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per tubo per bocca o gastrostomia (tubo G)
Droga: Placebo
Soluzione placebo NA-921 (Bionetide) somministrata in base al peso del soggetto al basale, due volte al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • NA-921 Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio clinico globale di miglioramento dell'impressione (CGI-I) alla settimana 12
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Per valutare quanto la malattia del soggetto è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale, viene utilizzata una scala a 7 punti da 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiorato , 6=molto peggio, 7=molto molto peggio.
Durata del trattamento di 12 settimane
Punteggio totale del comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) Punteggio totale - Modifica dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
L'RSBQ è una scala di valutazione completata da caregiver a 45 elementi che include 45 articoli, 39 dei quali raggruppati in 8 sottoscale, le cui valutazioni riflettono la gravità e la frequenza dei sintomi. Gli articoli sono classificati come 0 (non vero), 1 (un po 'o talvolta vero) o 2 (molto vero). Le 8 sottoscale sono umore generale, problemi di respirazione, comportamento della mano, movimenti del viso, viso da dondolo/irregolare, comportamenti notturni, paura/ansia e camminata/in piedi. I punteggi per l'articolo 31 sono invertiti nel calcolo del punteggio totale. Il punteggio totale varia da 0 a 90 e viene calcolato come somma dei punteggi degli articoli. Punteggi più alti significano comportamenti peggiori.
Basale e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale alla settimana 12 nelle scale di comunicazione e comportamento simbolico Developmental Profile™ Lista di controllo neonato-bambino - Punteggio sociale composito (CSBS-DP-IT Social)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Scala di screening standardizzata per valutare le abilità comunicative e prelinguistiche nei bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi e può essere utilizzata con bambini più grandi con ritardo dello sviluppo. Il CSBS-DP comprende una serie di tre misure separate: la lista di controllo per neonati e bambini piccoli, un questionario di follow-up per il caregiver e un campione di comportamento. In questo studio è stata utilizzata solo la Checklist Infant-Toddler (CSBS-DP-IT). La checklist CSBS-DP-IT è una scala di valutazione composta da 24 elementi e ciascun elemento viene valutato utilizzando una valutazione di frequenza a tre livelli: "non ancora", "a volte" e "spesso". L'intervallo del punteggio CSBS-DP-IT Social Composite era compreso tra 0 e 26 e un punteggio più alto rappresentava un risultato peggiore. Si possono calcolare tre punteggi compositi: 1) Social Composite; 2) Composito vocale; 3) Composito Simbolico.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione della capacità di comunicare le scelte del medico nella sindrome di Rett (RTT-COMC)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di comunicare le proprie scelte o preferenze, che può includere l'uso di mezzi non verbali come il contatto visivo o i gesti. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Direttore dello studio: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 marzo 2024

Completamento primario (Effettivo)

22 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

28 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BIO-2024-R01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Decideremo se condividere l'IPD in un secondo momento

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Rett

Prove cliniche su Drug: Bionetide

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