For å studere effektiviteten og sikkerheten til oral Na-921 (bionetid) hos jenter og kvinner med Rett syndrom
26. februar 2025 oppdatert av: Biomed Industries, Inc.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2/ fase 3-studie av NA-921 (bionetid) for behandling av jenter og kvinner med Rett syndrom
For å studere effektiviteten og sikkerheten til oral bionetid kontra placebo hos jenter og kvinner med Rett syndrom
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2/3 studie av NA-921 (bionetid) for behandling av jenter og kvinner med Rett syndrom
Primærmål • Å undersøke effektiviteten og sikkerheten ved behandling med oral NA-921 (Bionetide) kontra placebo hos jenter og kvinner med Rett syndrom
Nøkkel sekundært mål • Å undersøke effekten av behandling med oral NA-921 (bionetid) kontra placebo på evnen til å kommunisere hos jenter og kvinner med Rett syndrom
Med-primære endepunkter
- Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Total score - Endring fra baseline til uke 12
- Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score på uke 12
Key Secondary Endpoint
Endre fra baseline til uke 12 i:
• Kommunikasjons- og symbolsk atferdsskala Utviklingsprofil ™ Spedbarns-Toddler Sjekkliste-Sosial kompositt score (CSBS-DP-IT Social)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
187
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
-
-
Victoria
-
Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
-
Parkville, Victoria, Australia, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
-
San Francisco, California, Forente stater, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Kvinnelige forsøkspersoner 5 til 20 år, inkluderende, ved screening
- Kroppsvekt ≥12 kg ved screening
- Kan svelge studiemedisinen som er gitt som en flytende løsning eller kan ta den med gastrostomi -rør
- Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT)
- Har en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i MeCP2-genet
- Har et stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt anfall innen 8 uker etter screening
- Personer med fødselspotensial må avstå fra seksuell aktivitet i løpet av studien og i minst 30 dager deretter eller må gå med på å bruke akseptable prevensjonsmetoder. Emnet må ikke være gravid eller amming.
- Emnets omsorgsperson er engelsktalende og har tilstrekkelige språkkunnskaper til å fullføre omsorgspersonens vurderinger
- Emne og omsorgspersoner må oppholde seg på et sted som studiemedisiner kan leveres og har vært på deres nåværende bolig i minst 3 måneder før screening
Eksklusjonskriterier:
- Har blitt behandlet med insulin innen 12 uker etter baseline
- Har nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreoidisme, type 1 diabetes mellitus, eller ukontrollert type 2 diabetes mellitus), nyre, lever-, luftveis- eller gastrointestinal sykdom (som celiac sykdom eller inflammatorisk avføring) eller har major-kirurgi planlagt under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet under studiet i studien eller inflammatorisk avføring) eller har major-sykdomsplantet (som celiuks sykdom eller inflammatorisk sykdom) eller har major-sykdomsplantet (som celiakel, og er
- Har en historie med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjerne traumer
- Har betydelig, ukorrigert visuell eller ukorrigert hørselshemming
- Har en historie med eller nåværende malignitet
- Har en kjent historie eller symptomer på langt QT -syndrom
Ytterligere inkludering/eksklusjonskriterier gjelder. Pasienter vil bli evaluert ved screening for å sikre at alle kriterier for deltakelse i studien blir oppfylt. Pasienter kan bli ekskludert fra studien basert på disse vurderingene (og spesifikt, hvis det er bestemt at deres grunnleggende helse og tilstand ikke oppfyller alle forhåndsbestemte inngangskriterier).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell: medikament - NA -921 (Bionetide)
NA-921 (Bionetide) løsning på 20-40 ml basert på motivets vekt ved Basel
|
NA-921 (Bionetide) -løsning administrert basert på motivets vekt ved baseline, to ganger daglig i 12 uker
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo Comparator: Placebo
Bionetid placebo-løsning på 20-40 ml basert på motivets vekt ved baseline, administrert to ganger daglig ved munn eller gastrostomirør (G-rør)
|
NA-921 (Bionetide) placebo-løsning administrert basert på motivets vekt ved baseline, to ganger daglig i 12 uker
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-poengsum ved uke 12
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
|
For å vurdere hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret i forhold til en baseline-tilstand, brukes en 7-punkts skala fra 1=svært mye forbedret, 2=mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen endring, 5=minimalt dårligere , 6=mye dårligere, 7=veldig mye verre.
|
12 ukers behandlingsvarighet
|
|
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Total score - Endring fra baseline til uke 12
Tidsramme: Baseline og uke 12
|
RSBQ er en 45-punkts omsorgsperson-fullført vurderingsskala som inkluderer 45 elementer, 39 av dem gruppert i 8 underskalaer, hvis rangeringer gjenspeiler alvorlighetsgraden og frekvensen av symptomer.
Elementer er vurdert som 0 (ikke sant), 1 (noe eller noen ganger sant) eller 2 (veldig sant).
De 8 underskalaene er generell stemning, pusteproblemer, håndatferd, ansiktsbevegelser, kroppsrokging/uttrykksløs ansikt, atferd om natten, frykt/angst og gåing/stående.
Poeng for punkt 31 blir reversert i beregningen av den totale poengsummen.
Den totale poengsummen varierer fra 0 til 90 og beregnes som summen av varescore.
Høyere score betyr dårligere oppførsel.
|
Baseline og uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline til uke 12 i kommunikasjons- og symbolsk atferdsskalaer Developmental Profile™ Sjekkliste for spedbarn og småbarn - sosial sammensatt poengsum (CSBS-DP-IT Social)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
|
Standardisert screeningskala for vurdering av kommunikasjon og førspråklige ferdigheter hos små barn 12-24 måneder og kan brukes med eldre barn med utviklingshemning.
CSBS-DP inkluderer en pakke med tre separate tiltak: Spedbarn-småbarn-sjekklisten, et oppfølgingsskjema for omsorgspersoner og en atferdsprøve.
I denne studien ble det kun brukt sjekklisten for småbarn (CSBS-DP-IT).
CSBS-DP-IT-sjekklisten er en vurderingsskala med 24 elementer, og hvert element scores ved hjelp av en frekvensvurdering på tre nivåer: "ikke ennå", "noen ganger" og "ofte".
CSBS-DP-IT Social Composite-poengsum var 0 til 26 og en høyere poengsum representerte et dårligere resultat.
Tre sammensatte poengsummer kan beregnes: 1) Sosial sammensatt; 2) Talekompositt; 3) Symbolsk kompositt.
|
12 ukers behandlingsvarighet
|
|
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Kliniker vurdering av evne til å kommunisere valg (RTT-COMC)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
|
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å kommunisere sine valg eller preferanser, som kan inkludere bruk av nonverbale midler som øyekontakt eller gester.
Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
|
12 ukers behandlingsvarighet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Studieleder: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. mars 2024
Primær fullføring (Faktiske)
22. november 2024
Studiet fullført (Faktiske)
28. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BIO-2024-R01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
IPD-planbeskrivelse
Vi vil avgjøre om vi skal dele IPD på et senere tidspunkt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .