Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At studere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral NA-921 (Bionetide) hos piger og kvinder med Rett-syndrom

26. februar 2025 opdateret af: Biomed Industries, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fase 2/ fase 3-undersøgelse af NA-921 (Bionetide) til behandling af piger og kvinder med Rett-syndrom

For at studere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral bionetide versus placebo hos piger og kvinder med Rett -syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fase 2/3 undersøgelse af NA-921 (Bionetide) til behandling af piger og kvinder med Rett-syndrom

Primært mål • At undersøge effektiviteten og sikkerheden ved behandling med oral NA-921 (Bionetide) versus placebo hos piger og kvinder med Rett-syndrom

Nøgle sekundært mål • At undersøge effektiviteten af ​​behandling med oral NA-921 (Bionetide) versus placebo om evne til at kommunikere hos piger og kvinder med Rett-syndrom

Co-primære endepunkter

  • Rett Syndrome Adfærdsspørgeskema (RSBQ) Total score - Skift fra baseline til uge 12
  • Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score i uge 12

Nøgle sekundært slutpunkt

Skift fra baseline til uge 12 i:

• Kommunikation og symbolsk adfærdsskala Udviklingsprofil ™ Infant-Toddler tjekliste-Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2060
        • Biomed Research Unit-BIO-15
    • Victoria
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3084
        • Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
      • Parkville, Victoria, Australien, 3010
        • Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94104
        • Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80042
        • Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Biomed Testing Facility #BIO-12-98105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kvindelige forsøgspersoner 5 til 20 år, inklusive ved screening
  • Kropsvægt ≥12 kg ved screening
  • Kan sluge undersøgelsesmedicinen leveret som en flydende opløsning eller kan tage den med gastrostomi -rør
  • Har klassisk/typisk Rett -syndrom (RTT)
  • Har en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MECP2-genet
  • Har et stabilt mønster af anfald eller har ikke haft nogen anfald inden for 8 uger efter screening
  • Emner med fødedygtige potentiale skal undlade at stemme fra seksuel aktivitet i undersøgelsens varighed og i mindst 30 dage derefter eller skal blive enige om at bruge acceptable præventionsmetoder. Emne må ikke være gravid eller amme.
  • Motivets plejeperson er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogfærdigheder til at gennemføre plejepersonalerne
  • Emne og plejeperson (er) skal opholde sig på et sted, hvor undersøgelsesmedicin kan leveres og har været i deres nuværende bopæl i mindst 3 måneder før screeningen

Ekskluderingskriterier:

  • Er blevet behandlet med insulin inden for 12 uger efter baseline
  • Har nuværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyreoidisme, type 1-diabetes mellitus eller ukontrolleret type 2-diabetes mellitus), nyre, leveroperation, åndedrætsværn eller gastrointestinal sygdom (såsom cøliaki eller betydelig tarmsygdom) eller har større kirurgi planlagt under undersøgelsen
  • Har en historie med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  • Har betydelig, ukorrigeret visuel eller ukorrigeret hørselsnedsættelse
  • Har en historie med eller nuværende malignitet
  • Har en kendt historie eller symptomer på langt QT -syndrom

Yderligere kriterier for inkludering/ekskludering gælder. Patienter vil blive evalueret ved screening for at sikre, at alle kriterier for undersøgelsesdeltagelse er opfyldt. Patienter kan udelukkes fra undersøgelsen baseret på disse vurderinger (og specifikt, hvis det bestemmes, at deres baseline-sundhed og tilstand ikke opfylder alle forud specificerede indgangskriterier).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: lægemiddel - NA -921 (Bionetide)
NA-921 (Bionetide) opløsning af 20-40 ml baseret på motivets vægt på Basel
Medicin: Lægemiddel: Bionetide
NA-921 (Bionetide) løsning administreret baseret på motivets vægt ved baseline, to gange dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • NA-921
Placebo komparator: Placebo -komparator: Placebo
Bionetide placebo-løsning af 20-40 ml baseret på individets vægt ved baseline, administreret to gange dagligt med munden eller gastrostomi-røret (G-rør)
Medicin: Placebo
NA-921 (Bionetide) placebo-løsning administreret baseret på individets vægt ved baseline, to gange dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • NA-921 Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-score i uge 12
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
For at vurdere, hvor meget forsøgspersonens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand, bruges en 7-trins skala fra 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt værre. , 6=meget værre, 7=meget meget værre.
12 ugers behandlingsvarighed
Rett Syndrome Adfærdsspørgeskema (RSBQ) Total Score - Skift fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
RSBQ er en 45-punkts plejepersonskala, der inkluderer 45 poster, 39 af dem grupperet i 8 underskalaer, hvis ratings afspejler sværhedsgraden og hyppigheden af ​​symptomer. Elementer er klassificeret som 0 (ikke sandt), 1 (noget eller undertiden sandt) eller 2 (meget sandt). De 8 underskalaer er generelle humør, åndedrætsproblemer, håndadfærd, ansigtsbevægelser, kropsgøvning/udtryksløst ansigt, opførsel om natten, frygt/angst og gå/stående. Resultater for punkt 31 vendes i beregningen af ​​den samlede score. Den samlede score varierer fra 0 til 90 og beregnes som summen af ​​varescore. Højere score betyder værre opførsel.
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i kommunikations- og symbolsk adfærdsskalaer Developmental Profile™ Spædbørns-tjekliste - Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Standardiseret screeningsskala til vurdering af kommunikation og præ-sproglige færdigheder hos små børn 12-24 måneder og kan bruges til ældre børn med udviklingshæmning. CSBS-DP inkluderer en suite af tre separate foranstaltninger: Spædbørns-tjeklisten, et opfølgende spørgeskema til omsorgspersoner og en adfærdsprøve. I denne undersøgelse blev kun spædbørns-tjeklisten (CSBS-DP-IT) brugt. CSBS-DP-IT-tjeklisten er en bedømmelsesskala med 24 elementer, og hvert emne bedømmes ved hjælp af en frekvensvurdering på tre niveauer: "endnu ikke", "nogle gange" og "ofte". CSBS-DP-IT Social Composite-score var 0 til 26, og en højere score repræsenterede et dårligere resultat. Tre sammensatte scores kan beregnes: 1) Social Composite; 2) Talesammensat; 3) Symbolsk sammensætning.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af evne til at kommunikere valg (RTT-COMC)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at kommunikere deres valg eller præferencer, hvilket kan omfatte brug af nonverbale midler såsom øjenkontakt eller fagter. Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biomed Industries, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
  • Studieleder: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. marts 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BIO-2024-R01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Vi beslutter, om vi skal dele IPD på et senere tidspunkt

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Lægemiddel: Bionetide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner