레트 증후군이있는 소녀와 여성의 경구 NA-921 (Bionetide)의 효능 및 안전성을 연구합니다.
2025년 2월 26일 업데이트: Biomed Industries, Inc.
레트 증후군이있는 소녀와 여성의 치료를위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, NA-921 (Bionetide)의 3 상 연구
레트 증후군이있는 소녀와 여성의 구강 바이오 네타이드 대 위약의 효능 및 안전성을 연구하기 위해
연구 개요
상세 설명
Rett 증후군이있는 소녀와 여성의 치료를위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, NA-921 (Bionetide)의 2/3 단계 연구
1 차 목표 • Rett 증후군이있는 소녀와 여성의 구강 NA-921 (Bionetide)으로 치료의 효능 및 안전성을 조사합니다.
주요 2 차 목표 • 구강 NA-921 (Bionetide)으로 치료의 효능을 조사합니다.
공동 프라이팬 엔드 포인트
- 레트 증후군 행동 설문지 (RSBQ) 총 점수 - 기준선에서 12 주마다 변경
- 12 주차의 임상 글로벌 인상-개선 (CGI-I) 점수
주요 보조 끝점
기준선에서 12 주차로 변경 : in :
• 커뮤니케이션 및 상징적 행동 스케일 개발 프로파일 ™ 유아--토드 러 체크리스트-소셜 복합 점수 (CSBS-DP-IT 소셜)
연구 유형
중재적
등록 (실제)
187
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
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Sacramento, California, 미국, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
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San Francisco, California, 미국, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
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Sydney, New South Wales, 호주, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
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Victoria
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Heidelberg West, Victoria, 호주, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
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Parkville, Victoria, 호주, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 여성 피험자 5 ~ 20 세, 선별시 포함
- 스크리닝시 체중 ≥12kg
- 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼킬 수 있거나 위 절개 튜브로 복용 할 수 있습니다.
- 클래식/전형적인 레트 증후군 (RTT)이 있습니다.
- MECP2 유전자에서 문서화 된 질병 유발 돌연변이가 있습니다
- 스크리닝 후 8 주 이내에 안정적인 발작 패턴이 있거나 발작이 없었습니다.
- 가임 잠재력의 피험자는 연구 기간 동안 및 그 후 30 일 이상 성행위를 기권하거나 허용 가능한 피임 방법을 사용하기로 동의해야합니다. 대상은 임신이나 모유 수유를해서는 안됩니다.
- 피험자의 간병인은 영어를 사용하고 있으며 간병인 평가를 완료하기에 충분한 언어 능력이 있습니다.
- 피험자 및 간병인 (S)은 학습 약물을 전달할 수있는 위치에 있어야하며 선별 전 최소 3 개월 동안 현재 거주지에있었습니다.
제외 기준 :
- 기준선 후 12 주 이내에 인슐린으로 치료되었습니다.
- 임상 적으로 유의미한 심혈관, 내분비 (예 : 저 갑상선 기능 항진증, 제 1 형 당뇨병 또는 제어되지 않은 제 2 형 당뇨병), 신장, 간, 호흡기 또는 위장관 질환 (신체 질환 또는 염증성 장 질환)이 있거나 연구 중에 주요 수술이 계획되어 있습니다.
- 뇌 혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력이 있습니다.
- 수정되지 않은 시각적 또는 수정되지 않은 청각 장애가 있습니다
- 역사 또는 현재의 악성 악성이 있습니다
- 긴 QT 증후군의 알려진 병력 또는 증상이 있습니다.
추가 포함/제외 기준이 적용됩니다. 학습 참여 기준이 충족되도록 환자는 선별시 평가를받습니다. 환자는 이러한 평가에 기초하여 연구에서 제외 될 수 있으며 (특히, 기준선 건강 및 상태가 사전 지정된 입학 기준을 모두 충족하지 않는 것으로 판단되는 경우).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험 : 약물 -NA -921 (Bionetide)
바젤에서의 피험자 체중에 기초하여 20-40 ml의 NA-921 (Bionetide) 용액
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기준선에서의 대상 체중에 기초하여 투여 된 NA-921 (Bionetide) 용액, 12 주 동안 매일 두 번
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 비교기 : 위약
기준선에서의 대상 체중에 기초하여 20-40 ml의 바이오 네타이드 위약 용액, 입 또는 위 절제 튜브 (G-Tube)에 의해 매일 2 회 투여됩니다 (G-Tube)
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기준선에서의 대상 체중에 기초하여 투여 된 NA-921 (Bionetide) 위약 용액, 12 주 동안 매일 두 번
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 차 임상적 글로벌 인상 개선(CGI-I) 점수
기간: 12주 치료 기간
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피험자의 질병이 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지를 평가하기 위해, 1=매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨, 3=최소하게 개선됨, 4=변화 없음, 5=최소하게 악화됨의 7점 척도가 사용됩니다. , 6=훨씬 나쁨, 7=매우 많이 나쁨.
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12주 치료 기간
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레트 증후군 행동 설문지 (RSBQ) 총 점수 - 기준선에서 12 주마다 변경
기간: 기준선 및 12 주
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RSBQ는 45 개 항목 간병인이 완성 된 등급 척도로 45 개의 항목을 포함하며, 그 중 39 개는 8 개의 하위 척도로 그룹화되었으며, 등급은 증상의 심각성과 빈도를 반영합니다.
항목은 0 (사실이 아님), 1 (다소 또는 때로는 true) 또는 2 (매우 사실)로 평가됩니다.
8 개의 하위 척도는 일반적인 분위기, 호흡 문제, 손 행동, 얼굴 움직임, 신체 흔들림/표현이없는 얼굴, 야간 행동, 두려움/불안, 걷기/서 있습니다.
항목 31의 점수는 총 점수 계산에서 역전됩니다.
총 점수는 0에서 90 사이이며 항목 점수의 합으로 계산됩니다.
점수가 높을수록 행동이 악화됩니다.
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기준선 및 12 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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의사소통 및 상징적 행동 척도 발달 프로필™ 영유아 체크리스트 - 사회적 종합 점수(CSBS-DP-IT 소셜)의 기준선에서 12주차로의 변경
기간: 12주 치료 기간
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12~24개월 어린이의 의사소통 및 사전 언어 능력을 평가하기 위한 표준화된 선별 척도이며 발달 지연이 있는 나이가 많은 어린이에게 사용할 수 있습니다.
CSBS-DP에는 영유아 체크리스트, 후속 간병인 설문지 및 행동 샘플의 세 가지 개별 측정 세트가 포함되어 있습니다.
본 연구에서는 유아-유아(CSBS-DP-IT) 체크리스트만 사용되었습니다.
CSBS-DP-IT 체크리스트는 24개 항목 평가 척도이며 각 항목은 "아직", "가끔", "자주"라는 3단계 빈도 등급을 사용하여 점수가 매겨집니다.
CSBS-DP-IT 사회 종합 점수 범위는 0~26점이며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
세 가지 종합 점수를 계산할 수 있습니다. 1) 사회적 종합; 2) 음성 합성; 3) 상징적 합성.
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12주 치료 기간
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선택 의사소통 능력에 대한 임상의 평가(RTT-COMC)에서 레트 증후군의 기준선에서 12주차로 변경
기간: 12주 치료 기간
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자신의 선택이나 선호도를 전달하는 피험자의 능력에 대한 임상적 평가. 여기에는 눈맞춤이나 몸짓과 같은 비언어적 수단의 사용이 포함될 수 있습니다.
평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
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12주 치료 기간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- 연구 책임자: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 15일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 22일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 26일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 26일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BIO-2024-R01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
나중에 IPD를 공유할지 여부를 결정할 것입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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