Чтобы изучить эффективность и безопасность перорального NA-921 (бионетид) у девочек и женщин с синдромом Ретта
26 февраля 2025 г. обновлено: Biomed Industries, Inc.
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2/ фазы 3 NA-921 (бионетид) для лечения девочек и женщин с синдромом Ретта
Чтобы изучить эффективность и безопасность перорального бионетида по сравнению с плацебо у девочек и женщин с синдромом Ретта
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 2/3 фазы 2/3 (бионетид) для лечения девочек и женщин с синдромом Ретта
Основная цель • исследовать эффективность и безопасность лечения с помощью перорального NA-921 (бионетид) по сравнению с плацебо у девочек и женщин с синдромом Ретта
Ключевая вторичная цель • исследовать эффективность лечения пероральным NA-921 (бионетид) по сравнению с плацебо на способность общаться у девочек и женщин с синдромом Ретта
Совместные конечные точки
- Анкета поведения синдрома Ретта (RSBQ) Общий балл - переход с базовой линии на 12 неделе 12
- Клинический глобальный стимул впечатление (CGI-I) Оценка на 12 неделе
Ключевая вторичная конечная точка
Переход с базовой линии к 12 неделе в:
• Коммуникация и символическое поведение шкалы профиль развития ™ Контрольный список младенцев-тоддлера-Социальный составной балл (CSBS-DP-IT Social)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
187
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
-
-
Victoria
-
Heidelberg West, Victoria, Австралия, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Женщины -субъекты от 5 до 20 лет, включительно, на скрининге
- Вес тела ≥12 кг при скрининге
- Может проглотить исследуемое лекарство, предоставленное в качестве жидкого раствора, или может принять его гастростомической трубкой
- Имеет классический/типичный синдром Rett (RTT)
- Имеет задокументированную мутацию, вызывающую заболевание в гене MECP2
- Имеет стабильную схему судорог или не имел судорог, в течение 8 недель после скрининга
- Субъекты детородного потенциала должны воздерживаться от сексуальной активности в течение всего исследования и в течение не менее 30 дней после этого или согласиться использовать приемлемые методы контрацепции. Субъект не должен быть беременной или кормить грудью.
- Опекун субъекта является англоязычным и обладает достаточными языковыми навыками, чтобы завершить оценки попечителя
- Субъект и попечитель (ы) должны находиться в месте, в котором может быть доставлен учебный препарат и находился в их нынешней резиденции в течение не менее 3 месяцев до проверки
Критерии исключения:
- Был обработан инсулином в течение 12 недель после базовой линии
- Имеет текущий клинически значимый сердечно-сосудистый, эндокринный (такой как гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа), почечная, печеночная, респираторная или желудочно-кишечная заболевания (такие как гнеакция или воспалительное заболевание кишечника) или имеет основные хирургии, запланированные во время исследования.
- Имеет в анамнезе или в настоящее время цереброваскулярные заболевания или травмы головного мозга
- Имеет значительное, некорректированное визуальное или некорректированное нарушение слуха
- Имеет историю или нынешнюю злокачественную опухоль
- Имеет известную историю или симптомы синдрома длинного QT
Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Пациенты будут оцениваться на скрининге, чтобы обеспечить соответствие всех критериев для участия в исследовании. Пациенты могут быть исключены из исследования на основе этих оценок (и, в частности, если определено, что их базовое здоровье и состояние не соответствуют всем предварительно указанным критериям входа).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экспериментальный: препарат - NA -921 (бионетид)
NA-921 (бионетид) раствор 20-40 мл на основе веса субъекта в Базеле
|
Раствор NA-921 (бионетид), вводимый на основе веса субъекта на исходном уровне, два раза в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо компаратор: плацебо
Бионетид-плацебо раствор 20-40 мл на основе веса субъекта на исходном уровне, вводимый два раза в день в рот или гастростомическую трубку (G-труб)
|
NA-921 (бионетид) раствор плацебо, вводимый на основе веса субъекта на исходном уровне, два раза в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка общего клинического улучшения впечатления (CGI-I) на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель лечения
|
Чтобы оценить, насколько улучшилось или ухудшилось состояние пациента по сравнению с исходным состоянием, используется 7-балльная шкала: 1 = очень сильное улучшение, 2 = значительное улучшение, 3 = минимальное улучшение, 4 = отсутствие изменений, 5 = минимальное ухудшение. , 6=намного хуже, 7=намного хуже.
|
12 недель лечения
|
|
Анкета поведения синдрома Ретта (RSBQ) Общий балл - переход с базовой линии на 12 неделе 12
Временное ограничение: Базовая линия и 12 неделей
|
RSBQ представляет собой шкалу оценки, выполненная из 45 пунктов, которая включает в себя 45 пунктов, 39 из них сгруппированы в 8 подшкал, оценки которых отражают тяжесть и частоту симптомов.
Элементы оценены как 0 (не правда), 1 (несколько или иногда верно) или 2 (очень верно).
8 подшкал-это общее настроение, проблемы с дыханием, поведение рук, движения лица, качалка/безрассудное лицо, ночное поведение, страх/беспокойство и ходьба/стоя.
Оценки для пункта 31 обращаются вспять при расчете общей оценки.
Общая оценка колеблется от 0 до 90 и рассчитывается как сумма баллов элемента.
Более высокие оценки означают худшее поведение.
|
Базовая линия и 12 неделей
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня до 12-й недели по шкалам общения и символического поведения Контрольный список для младенцев и малышей Developmental Profile™ — социальный сводный балл (CSBS-DP-IT Social)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Стандартизированная шкала скрининга для оценки коммуникативных и прелингвистических навыков у детей раннего возраста 12–24 месяцев и может использоваться с детьми старшего возраста с задержкой развития.
CSBS-DP включает в себя набор из трех отдельных показателей: контрольный список для младенцев и малышей, последующую анкету для лиц, осуществляющих уход, и образец поведения.
В этом исследовании использовался только Контрольный список для младенцев и малышей (CSBS-DP-IT).
Контрольный список CSBS-DP-IT представляет собой оценочную шкалу из 24 пунктов, каждый из которых оценивается с использованием трехуровневой оценки частоты: «еще нет», «иногда» и «часто».
По шкале CSBS-DP-IT Social Composite диапазон баллов составлял от 0 до 26, причем более высокий балл представлял собой худший результат.
Можно рассчитать три составных показателя: 1) Социальный составной; 2) Речевой состав; 3) Символическая композиция.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
|
Изменение от исходного уровня до 12-й недели клинического рейтинга способности к общению при синдроме Ретта (RTT-COMC)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
|
Клиническая оценка способности субъекта сообщать о своем выборе или предпочтениях, которая может включать использование невербальных средств, таких как зрительный контакт или жесты.
Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
|
Продолжительность лечения 12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Директор по исследованиям: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 марта 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 ноября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 февраля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 февраля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Болезнь
- Нейроповеденческие проявления
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Синдром
- Синдром Ретта
Другие идентификационные номера исследования
- BIO-2024-R01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Описание плана IPD
Мы решим, поделиться ли IPD позже
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .