Oraalisen NA-921: n (bionetidin) tehokkuuden ja turvallisuuden tutkiminen tytöillä ja naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä
keskiviikko 26. helmikuuta 2025 päivittänyt: Biomed Industries, Inc.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, vaiheen 2/ vaiheen 3 NA-921: n (bionetidi) tutkimus tyttöjen ja naisten hoitoon Rett-oireyhtymässä
Oraalisen bionetidin tehokkuuden ja turvallisuuden tutkiminen plaseboon tytöillä ja naisilla, joilla on Rett -oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu, vaiheen 2/3 NA-921: n (bionetidi) tutkimus tyttöjen ja naisten hoitoon Rett-oireyhtymästä,
Ensisijainen tavoite • Oraalisen Na-921: n (bionetidin) hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden tutkiminen plaseboon tytöillä ja naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä
Keskeinen toissijainen tavoite • Tutkitaan oraalisen Na-921: n (bionetide) hoidon tehokkuutta lumelääkkeellä kyvyn kommunikoida tytöillä ja naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä
Yhteispohjaiset päätepisteet
- Rett -oireyhtymän käyttäytymiskysely (RSBQ) kokonaispistemäärä - muutos lähtötasosta viikkoon 12
- Kliininen globaali vaikutelman parannus (CGI-I) -piste viikolla 12
Avain toissijainen päätepiste
Vaihda lähtötasosta viikkoon 12:
• Viestintä- ja symbolinen käyttäytyminen scales Development Profile ™ -sarjan tonttitarkistuslista-Sosiaalinen komposiittipistemäärä (CSBS-DP-IT Social)
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
187
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
-
-
Victoria
-
Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
-
Parkville, Victoria, Australia, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naisten henkilöt 5–20 -vuotiaat, mukaan lukien seulonnan
- Ruumiinpaino ≥12 kg seulonnassa
- Voi niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkityksen tai voi ottaa sen gastrostomiaputkella
- On klassinen/tyypillinen Rett -oireyhtymä (RTT)
- On dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio MECP2-geenissä
- On vakaa kohtausten malli tai hänellä ei ole ollut kohtauksia 8 viikon kuluessa seulonnasta
- Laskentapotentiaalin aiheiden on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen tai heidän on suostuttava käyttämään hyväksyviä ehkäisymenetelmiä. Kohde ei saa olla raskaana tai imetys.
- Kohteen hoitaja on englanninkielinen ja hänellä on riittävä kielitaito hoitajan arviointien loppuun saattamiseksi
- Kohteen ja hoitajan (t) on oltava paikassa, johon tutkimuslääke voidaan toimittaa, ja ne ovat olleet nykyisessä asuinpaikassaan vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- On käsitelty insuliinilla 12 viikon kuluessa lähtötilanteesta
- On nykyinen kliinisesti merkitsevä sydän- ja verisuoni, endokriininen (kuten hypo- tai kilpirauhasen, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes mellitus), munuaisten, maksa-, hengityselinten tai maha-suolikanavan sairauksien aikana (kuten keliakia tai tulehduksellista suolaustauti) tai sen aikana suunniteltu merkittävä leikkaus
- On historiaa tai nykyistä aivoverisuonitauteja tai aivovammoja
- On merkittävä, korjaamaton visuaalinen tai korjaamaton kuulovamma
- On historiaa tai nykyinen pahanlaatuisuus
- On tunnettu historia tai pitkän QT -oireyhtymän oireet
Lisätietoja sisällyttämis-/poissulkemiskriteereistä sovelletaan. Potilaita arvioidaan seulonnassa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimuksen osallistumisen kriteerit täyttyvät. Potilaat voidaan sulkea pois tutkimuksesta näiden arviointien perusteella (ja erityisesti, jos määritetään, että heidän perusterveyden ja tilansa eivät täytä kaikkia ennalta määriteltyjä pääsykriteerejä).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen: Lääke - Na -921 (bionetidi)
NA-921 (bionetidi) liuos 20-40 ml kohteen painon perusteella Baselissa
|
NA-921 (bionetidi) -liuos, jota annetaan kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebovertaija: lumelääke
Bionetidi lumelääkeliuos, joka on 20-40 ml kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, annetaan kahdesti päivässä suun tai gastrostomiaputken (G-putki)
|
NA-921 (bionetidi) lumelääkeliuos, jota annetaan kohteen painon perusteella lähtötilanteessa, kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -pisteet viikolla 12
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
|
Sen arvioimiseksi, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan, käytetään 7 pisteen asteikkoa 1=erittäin parantunut, 2=paljon parantunut, 3=parantunut vähän, 4=ei muutosta, 5=minimi huonompi. , 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin paljon huonompi.
|
Hoidon kesto 12 viikkoa
|
|
Rett -oireyhtymän käyttäytymiskysely (RSBQ) kokonaispistemäärä - muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 12
|
RSBQ on 45-osainen hoitajan valmistettu asteikko, joka sisältää 45 tuotetta, joista 39 on ryhmitelty 8 osa-asteikkoon, joiden luokitukset heijastavat oireiden vakavuutta ja tiheyttä.
Kohteet arvioidaan 0 (ei totta), 1 (jonkin verran tai joskus totta) tai 2 (hyvin totta).
8 ala-asteikkoa ovat yleinen mieliala, hengitysongelmat, käsin käyttäytyminen, kasvojen liikkeet, kehon rokkaaminen/ilmaisuttomat kasvot, yöaikainen käyttäytyminen, pelko/ahdistus ja kävely/seisova.
Kohdan 31 pisteet käännetään kokonaispistemäärän laskennassa.
Kokonaispistemäärä on välillä 0 - 90 ja lasketaan kohteen pisteiden summana.
Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa käyttäytymistä.
|
Perustaso ja viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 viestintä- ja symbolikäyttäytymisasteikoissa Developmental Profile™ Infant-Toddler -tarkistuslista – Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
|
Standardoitu seulontaasteikko 12-24 kuukauden ikäisten pienten lasten kommunikaatio- ja esikielitaidon arvioimiseen, ja sitä voidaan käyttää vanhempien lasten kanssa, joilla on kehitysviive.
CSBS-DP sisältää joukon kolmea erillistä toimenpidettä: Infant-Toddler Checklist, seuranta Caregiver Questionnaire ja Behavior Sample.
Tässä tutkimuksessa käytettiin vain Infant-Toddler (CSBS-DP-IT) -tarkistuslistaa.
CSBS-DP-IT-tarkistuslista on 24 kohdan luokitusasteikko, ja jokainen kohta pisteytetään käyttämällä kolmitason luokitusta: "ei vielä", "joskus" ja "usein".
CSBS-DP-IT Social Composite -pisteiden vaihteluväli oli 0–26, ja korkeampi pistemäärä edusti huonompaa tulosta.
Kolme yhdistelmäpistettä voidaan laskea: 1) Social Composite; 2) Puhekomposiitti; 3) Symbolinen komposiitti.
|
Hoidon kesto 12 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinisen kyvystä kommunikoida valinnoista (RTT-COMC)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
|
Kliininen arvio koehenkilön kyvystä kertoa valinnoistaan tai mieltymyksistään, mikä voi sisältää ei-verbaalisten keinojen, kuten katsekontaktin tai eleiden, käytön.
Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
|
Hoidon kesto 12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Opintojohtaja: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BIO-2024-R01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Päätämme jakaa IPD myöhemmin
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .