Estudar a eficácia e a segurança do NA-921 oral (bionetida) em meninas e mulheres com síndrome de Rett
26 de fevereiro de 2025 atualizado por: Biomed Industries, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, Fase 2/ Fase 3 de NA-921 (bionetida) para o tratamento de meninas e mulheres com síndrome de Rett
Para estudar a eficácia e a segurança do bionetido oral versus placebo em meninas e mulheres com síndrome de Rett
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, 2/3 do NA-921 (bionetida) para o tratamento de meninas e mulheres com síndrome de Rett
Objetivo Primário • Investigar a eficácia e a segurança do tratamento com NA-921 oral (bionetida) versus placebo em meninas e mulheres com síndrome de Rett
Objetivo secundário-chave • Investigar a eficácia do tratamento com NA-921 oral (bionetida) versus placebo na capacidade de se comunicar em meninas e mulheres com síndrome de Rett
Pontos de extremidade co-primária
- Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) Pontuação total - Mudança de linha de base para a semana 12
- Pontuação clínica de Impressão Global (CGI-I) na semana 12
Principal de terminal secundário
Mudança da linha de base para a semana 12 em:
• Comunicação e comportamento simbólico Escalas de desenvolvimento Perfil Profile ™ Infant-Toddler Lista de verificação-Pontuação composta social (CSBS-DP-IT Social)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
187
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Biomed Research Unit-BIO-16-NSW
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2060
- Biomed Research Unit-BIO-15
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Victoria
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Heidelberg West, Victoria, Austrália, 3084
- Biomed Research Unit-BIO-13-VIC-3084 Heidelberg West, Victoria, Australia, 3084
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Parkville, Victoria, Austrália, 3010
- Biomed Research Unit- BIO-14-VIC 3010
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Biomed Testing Facility # BIO-04-92093
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Biomed Testing Facility # BIO-03-90095
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Biomed Testing Facility # BIO-02-95817
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94104
- Biomed Testing Facility # BIO-01-94104
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80042
- Biomed Testing Facility #BIO-05-80042
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Biomed Testing Facility #BIO-06-60612
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Maryland Locations Biomed Testing Facility #BIO-7-21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Biomed Testing Facility #BIO-8-02115
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Biomed Testing Facility #BIO-9-10467
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Biomed Testing Facility #BIO-10-44195
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Biomed Testing Facility #BIO-11-77030
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Biomed Testing Facility #BIO-12-98105
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Mulheres de 5 a 20 anos de idade, inclusive na triagem
- Peso corporal ≥12 kg na triagem
- Pode engolir o medicamento de estudo fornecido como uma solução líquida ou pode levá -la pelo tubo de gastrostomia
- Tem síndrome de Rett clássica/típica (RTT)
- Tem uma mutação causadora de doenças documentadas no gene mecp2
- Tem um padrão estável de convulsões ou não teve convulsões, dentro de 8 semanas após a triagem
- Os indivíduos do potencial de gravidez devem se abster de atividade sexual durante a duração do estudo e por pelo menos 30 dias depois ou devem concordar em usar métodos aceitáveis de contracepção. O sujeito não deve estar grávida ou amamentando.
- O cuidador do sujeito é de língua inglesa e possui habilidades linguísticas suficientes para concluir as avaliações do cuidador
- Assunto e cuidador (s) deve residir em um local em que o medicamento de estudo pode ser entregue e está em sua residência atual há pelo menos 3 meses antes da triagem
Critérios de exclusão:
- Foi tratado com insulina dentro de 12 semanas após a linha de base
- Has current clinically significant cardiovascular, endocrine (such as hypo- or hyperthyroidism, Type 1 diabetes mellitus, or uncontrolled Type 2 diabetes mellitus), renal, hepatic, respiratory or gastrointestinal disease (such as celiac disease or inflammatory bowel disease) or has major surgery planned during the study
- Tem uma história de doença cerebrovascular ou trauma cerebral atual
- Tem deficiência auditiva significativa e não corrigida
- Tem uma história de malignidade ou atual
- Tem uma história ou sintomas conhecidos da síndrome do QT longa
Critérios adicionais de inclusão/exclusão se aplicam. Os pacientes serão avaliados na triagem para garantir que todos os critérios para a participação do estudo sejam atendidos. Os pacientes podem ser excluídos do estudo com base nessas avaliações (e especificamente, se estiver determinado que a saúde e a condição da linha de base não atendam a todos os critérios de entrada pré-especificados).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Experimental: Drogas - NA -921 (Bionetide)
Solução de Na-921 (bionetida) de 20-40 ml com base no peso do sujeito em Basileia
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Solução NA-921 (Bionetide) administrada com base no peso do sujeito na linha de base, duas vezes ao dia por 12 semanas
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Comparador de placebo: placebo
Bionetide Placebo Solution de 20-40 ml com base no peso do sujeito na linha de base, administrado duas vezes ao dia por boca ou tubo de gastrostomia (tubo G)
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NA-921 (BIONETIDE) Solução de placebo administrada com base no peso do sujeito na linha de base, duas vezes ao dia por 12 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I) na Semana 12
Prazo: 12 semanas de duração do tratamento
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Para classificar o quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base, uma escala de 7 pontos é usada de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior , 6=muito pior, 7=muito pior.
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12 semanas de duração do tratamento
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Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) Pontuação total - Mudança de linha de base para a semana 12
Prazo: Linha de base e semana 12
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O RSBQ é uma escala de classificação preenchida por 45 itens, que inclui 45 itens, 39 deles agrupados em 8 subescalas, cujas classificações refletem a gravidade e a frequência dos sintomas.
Os itens são classificados como 0 (não verdadeiro), 1 (um pouco ou às vezes verdadeiro) ou 2 (muito verdadeiro).
As 8 subescalas são humor geral, problemas respiratórios, comportamento da mão, movimentos de rosto, rock do corpo/rosto sem expressão, comportamentos noturnos, medo/ansiedade e caminhada/pé.
As pontuações para o item 31 são revertidas no cálculo da pontuação total.
A pontuação total varia de 0 a 90 e é calculada como a soma das pontuações do item.
Pontuações mais altas significam um comportamento pior.
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Linha de base e semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base para a semana 12 nas escalas de comunicação e comportamento simbólico Developmental Profile™ Lista de verificação infantil-criança - pontuação composta social (CSBS-DP-IT Social)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
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Escala de triagem padronizada para avaliar a comunicação e habilidades pré-linguísticas em crianças pequenas de 12 a 24 meses e pode ser usada com crianças mais velhas com atraso no desenvolvimento.
O CSBS-DP inclui um conjunto de três medidas distintas: a lista de verificação para bebês e crianças pequenas, um questionário de acompanhamento para cuidadores e um exemplo de comportamento.
Neste estudo foi utilizado apenas o Checklist Infant-Toddler (CSBS-DP-IT).
A lista de verificação CSBS-DP-IT é uma escala de classificação de 24 itens e cada item é pontuado usando uma classificação de frequência de três níveis: "ainda não", "às vezes" e "frequentemente".
A pontuação do CSBS-DP-IT Social Composite a faixa foi de 0 a 26 e uma pontuação mais alta representou um pior resultado.
Podem ser calculadas três pontuações compostas: 1) Composta Social; 2) Composição de Fala; 3) Composto Simbólico.
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Duração do tratamento de 12 semanas
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Mudança da linha de base para a semana 12 na avaliação do médico da síndrome de Rett sobre a capacidade de comunicar escolhas (RTT-COMC)
Prazo: Duração do tratamento de 12 semanas
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Avaliação clínica da capacidade do sujeito de comunicar suas escolhas ou preferências, que pode incluir o uso de meios não-verbais, como contato visual ou gestos.
A avaliação é feita numa escala Likert de 8 pontos (0-7), sendo 0 denotando funcionamento normal e 7 o comprometimento mais grave.
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Duração do tratamento de 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: David Nguyen, PhD, Biomed Industries, Inc.
- Diretor de estudo: Lloyd L. Tran, PhD, Biomed Industries, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de março de 2024
Conclusão Primária (Real)
22 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
28 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doença
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Outros números de identificação do estudo
- BIO-2024-R01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
Decidiremos se compartilharemos IPD posteriormente
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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