CHD3-R1025W変異の治療のためのデュアルベクターベースエディターの臨床試験
2026年7月29日 更新者：Yongguo Yu
CHD3遺伝子のR1025W変異によって引き起こされる発達障害の治療のための、デュアルベクターAAV-CHD3-R1025Wベースエディターの単一の髄腔内注射の安全性、忍容性、および予備的有効性研究
CHD3遺伝子のR1025W変異によって引き起こされる発達障害の治療のために、デュアルベクターAAV-CHD3-R1025Wベースエディターの単一の髄腔内注射の安全性、忍容性、および予備的有効性研究を評価するために
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- Snijders Blok-Campeau症候群の臨床診断
- Chd3遺伝子におけるC.3073c> t、p。（arg1025Trp）のヘテロ接合変異
- 正常な肝臓、心臓、免疫機能
- 通常の凝固と血小板数
除外基準：
- 脳腫瘍または頭蓋内スペース占有病変
- 腰椎穿刺またはシース注入投与の投与の禁忌
- 持続的な状態てんかん性または再発性てんかん制御不安定性
- 活性細菌、真菌またはHIV、A型肝炎、B型肝炎感染を含む不安定な全身性疾患の存在
- 血清抗AAV中和抗体力価> 1:50（ELISA ImmunoAssay）
- 3か月以内にプロトコルによって指定された予防以外の免疫学的薬剤による治療
- 以前の遺伝子治療
- 別の臨床試験への参加、または30日以内に別の研究製品での治療
- あらゆる研究製品に対する既知のアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デュアルベクター治療グループ
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ベースエディターは、デュアルベクターアデノ関連ウイルス（AAV）システムを使用して配信され、変異CHD3遺伝子を修正するために髄腔内注射を介して子供に導入されます。
子どものバイタルサインは、治療中に綿密に監視され、可能性のある急性副作用を評価します。
子どもは、治療後に定期的に追跡され、遺伝子編集の成功と子供の神経発達の改善を監視します。
考えられる長期的な有害事象は、治療の安全性を評価するために綿密に監視されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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薬物関連の深刻な有害事象の発生率
時間枠：0-26週
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0-26週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床グローバルな印象スケールを使用して変化を評価します - オーバーオール改善（CGI -I）
時間枠：0-26週
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この7ポイントスケール（1 =非常に改善され、7 =非常に悪いなど）は、臨床医が参加者の全体的なパフォーマンスステータスを評価するために使用しています。スコアが高いほど、重症度が増加することを示します。
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0-26週
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患者の世界的な改善のグローバルな印象（PGI-I）スケールの変化を評価する
時間枠：0-26週
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この7ポイントスケール（1 =非常に改善され、7 =非常に悪いなど）は、臨床医が参加者の全体的なパフォーマンスステータスを評価するために使用しています。スコアが高いほど、重症度が増加することを示します。
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0-26週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Yongguo Yu, Dr, MD, PhD、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- 主任研究者：Zilong Qiu, PhD、Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月19日
一次修了 (実際)
2025年3月31日
研究の完了 (実際)
2025年3月31日
試験登録日
最初に提出
2025年2月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月5日
最初の投稿 (実際)
2025年3月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月29日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。