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Studio clinico del doppio editor di base vettoriale per il trattamento della mutazione CHD3-R1025W

5 marzo 2025 aggiornato da: Yongguo Yu

Studio di sicurezza, tollerabilità e efficacia preliminare di una singola iniezione intratecale del doppio vettore AAV-CHD3-R1025W Editor di base per il trattamento dei disturbi dello sviluppo causato dalla mutazione R1025W nel gene CHD3

Per valutare la sicurezza, la tollerabilità e lo studio preliminare di efficacia di una singola iniezione intratecale del doppio vettore AAV-CHD3-R1025W Editor di base per il trattamento dei disturbi dello sviluppo causato dalla mutazione R1025W nel gene CHD3

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

1

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200092
        • Reclutamento
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi clinica della sindrome di Blok-Campeau Snijders
  • Mutazione eterozigote di C.3073C> T, p. (Arg1025trp) nel gene CHD3
  • Funzione di fegato, cuore e immunitario normale
  • Coagulazione normale e contate per piastrine

Criteri di esclusione:

  • Tumore cerebrale o lesione intracranica di occupazione dello spazio
  • Controindicazioni alla somministrazione di foratura lombare o somministrazione di iniezione di guaina
  • Stato persistente Epilepticus o Instabilità del controllo epilettico ricorrente
  • Presenza di malattie sistemiche instabili tra cui batteri attivi, fungini o HIV, epatite A, infezione da epatite B
  • Sierico Titolo anticorpo neutralizzante anti-AAV> 1:50 (ELISA Immunoway)
  • Trattamento con agenti immunologici diversi dalla profilassi specificata dal protocollo entro 3 mesi
  • Precedente terapia genica
  • Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un altro prodotto investigativo entro 30 giorni o 5 emivite
  • Allergia conosciuta a qualsiasi prodotto investigativo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento a doppio vettore
Genetico: Editor di base del DNA a doppio vettore
L'editor di base viene consegnato utilizzando un sistema di virus adeno-associato a doppio vettore (AAV) e introdotto nel bambino tramite iniezione intratecale per correggere il gene Chd3 mutato. I segni vitali del bambino saranno attentamente monitorati durante il trattamento per valutare possibili effetti avversi acuti. Il bambino verrà seguito regolarmente dopo il trattamento per monitorare il successo dell'editing genico e il miglioramento del neurologico del bambino. Possibili eventi avversi a lungo termine saranno attentamente monitorati per valutare la sicurezza del trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi legati alla droga
Lasso di tempo: 0-26 settimane
0-26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valuta i cambiamenti utilizzando la scala clinica di impressione globale -Impostazione del sovrano (CGI -I)
Lasso di tempo: 0-26 settimane
Questa scala a 7 punti (1 = molto migliorata, 7 = molto peggio, ecc.) Viene utilizzata dal medico per valutare lo stato di prestazione complessivo del partecipante; I punteggi più alti indicano una maggiore gravità.
0-26 settimane
Valuta i cambiamenti nella scala globale delle impressioni sul miglioramento del paziente (PGI-I)
Lasso di tempo: 0-26 settimane
Questa scala a 7 punti (1 = molto migliorata, 7 = molto peggio, ecc.) Viene utilizzata dal medico per valutare lo stato di prestazione complessivo del partecipante; I punteggi più alti indicano una maggiore gravità.
0-26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yongguo Yu

Investigatori

  • Investigatore principale: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Investigatore principale: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XH-25-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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