Kaksoisvektoripohjaeditorin kliininen tutkimus CHD3-R1025W-mutaation hoidossa
keskiviikko 29. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Yongguo Yu
Kaksoisvektorin AAV-CHD3-R1025W-emästoimittajan yhdestä intratekaalisen injektion yhdestä intratekaalisesta injektiosta R1025W-mutaation aiheuttamien kehityshäiriöiden hoidossa CHD3-geenissä CHD3
Kaksoisvektorin AAV-CHD3-R1025W-emäseditorin yhdestä intratekaalisen injektion yhdestä intratekaalisen injektion turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi R1025W-mutaation aiheuttamien kehityshäiriöiden hoidossa CHD3
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Snijdersin kliininen diagnoosi Blok-kampea-oireyhtymä
- C.3073C: n heterotsygoottinen mutaatio, s. (Arg1025TRP) CHD3 -geenissä
- Normaali maksa-, sydämen ja immuunitoiminto
- Normaali hyytyminen ja verihiutaleiden lukumäärä
Poissulkemiskriteerit:
- Aivokasvain tai kallonsisäinen tilaa käyttävä vaurio
- Vasta -aiheet lannerangan tai vaipan injektio -antamisen antamisessa
- Pysyvä tila epilepticus tai toistuva epileptisen kontrollin epävakaus
- Epävakaan systeemisen sairauden esiintyminen, mukaan lukien aktiivinen bakteeri, sieni tai HIV, hepatiitti A, hepatiitti B -infektio
- Seerumin anti-AAV-neutraloiva vasta-ainetiitteri> 1:50 (ELISA-immunomääritys)
- Hoito muilla immunologisilla aineilla kuin protokollimuotoisella ennaltaehkäisyllä 3 kuukauden kuluessa
- Aiempi geeniterapia
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai toisen tutkintatuotteen hoitoon 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä
- Tunnettu allergia kaikille tutkittavalle tuotteelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaksoisvektoriryhmä
|
Peruseditori toimitetaan käyttämällä kaksoisvektorien adeno-assosioitunutta virusjärjestelmää (AAV) ja viedään lapseen intratekaalisen injektion kautta mutatoituneen CHD3-geenin korjaamiseksi.
Lapsen elintärkeitä merkkejä seurataan tiiviisti hoidon aikana mahdollisten akuuttien haittavaikutusten arvioimiseksi.
Lapsia seurataan säännöllisesti hoidon jälkeen geenien editoinnin menestyksen ja lapsen hermostokehitysten parantamisen seuraamiseksi.
Mahdollisia pitkäaikaisia haittavaikutuksia tarkkaillaan tarkasti hoidon turvallisuuden arvioimiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Huumeisiin liittyvien vakavien haittavaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: 0-26 viikkoa
|
0-26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi muutokset käyttämällä kliinistä globaalia vaikutelman asteikkoa -yleistä parannusta (CGI -I)
Aikaikkuna: 0-26 viikkoa
|
Kliinikko käyttää tätä 7-pisteistä asteikkoa (1 = paljon parannettu, 7 = paljon pahempaa jne.) Arvioimaan osallistujan yleinen suorituskyky; Korkeammat pisteet osoittavat lisääntyneen vakavuuden.
|
0-26 viikkoa
|
|
Arvioi muutokset potilaan globaaleissa vaikutelmissa parannusasteikosta (PGI-I)
Aikaikkuna: 0-26 viikkoa
|
Kliinikko käyttää tätä 7-pisteistä asteikkoa (1 = paljon parannettu, 7 = paljon pahempaa jne.) Arvioimaan osallistujan yleinen suorituskyky; Korkeammat pisteet osoittavat lisääntyneen vakavuuden.
|
0-26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Päätutkija: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. helmikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- XH-25-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .