Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie editoru duální vektorové báze pro léčbu mutace CHD3-R1025W

5. března 2025 aktualizováno: Yongguo Yu

Bezpečnostní, snášenlivost a předběžná studie účinnosti jediného intratekálního injekce duálního vektoru AAV-CHD3-R1025W editoru pro léčbu vývojových poruch způsobených mutací R1025W v genu CHD3 v genu CHD3 v genu CHD3 v genu CHD3

Pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné studie účinnosti jediného intratekálního injekce duálního vektoru AAV-CHD3-R1025W editoru pro léčbu vývojových poruch způsobených mutací R1025W v genu CHD3 v genu CHD3 v genu CHD3 v genu CHD3

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

1

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200092
        • Nábor
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnostika syndromu snijders Blok-Campeau
  • Heterozygotní mutace C.3073C> T, str. (Arg1025TRP) v genu CHD3
  • Normální játra, srdce a imunitní funkce
  • Normální koagulace a počet destiček

Kritéria pro vyloučení:

  • Mozkový nádor nebo intrakraniální léze okupující prostor
  • Kontraindikace pro podávání bederní vpichu nebo podávání injekce pláště
  • Trvalá status epilepticus nebo opakující se nestabilita epileptické kontroly
  • Přítomnost nestabilního systémového onemocnění včetně aktivního bakteriálního, plísňového nebo HIV, hepatitidy A, infekce hepatitidy B
  • Titter protilátky proti AVAAV séra> 1:50 (Imunoanalýza ELISA)
  • Léčba imunologickými látkami jinými než profylaxe specifikovaná na protokol do 3 měsíců
  • Předchozí genová terapie
  • Účast na jiném klinickém hodnocení nebo léčba jiným vyšetřovacím produktem do 30 dnů nebo 5 poločasů
  • Známá alergie na jakýkoli vyšetřovací produkt

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina pro léčbu duálního vektoru
Genetický: Editor báze DNA s dvojím vektorem
Základní editor je dodáván pomocí duálního vektorového adeno-asociovaného viru (AAV) a zavedeného do dítěte intratekální injekcí pro opravu mutovaného genu CHD3. Vitální známky dítěte budou během léčby pečlivě monitorovány, aby se vyhodnotily možné akutní nepříznivé účinky. Dítě bude po ošetření pravidelně sledováno, aby monitorovalo úspěch editace genů a neurodevelopmentální zlepšení dítěte. Pro posouzení bezpečnosti léčby budou pečlivě sledovány možné dlouhodobé nežádoucí účinky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt vážných nežádoucích účinků souvisejících s drogami
Časové okno: 0-26 týdnů
0-26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte změny pomocí klinického globálního stupnice dojmu -zlepšení (CGI -I)
Časové okno: 0-26 týdnů
Tato 7-bodová stupnice (1 = velmi vylepšená, 7 = mnohem horší atd.) Používá lékař k posouzení celkového stavu výkonnosti účastníka; Vyšší skóre naznačují zvýšenou závažnost.
0-26 týdnů
Vyhodnoťte změny v globálním dojmu pacienta na stupnici zlepšení (PGI-I)
Časové okno: 0-26 týdnů
Tato 7-bodová stupnice (1 = velmi vylepšená, 7 = mnohem horší atd.) Používá lékař k posouzení celkového stavu výkonnosti účastníka; Vyšší skóre naznačují zvýšenou závažnost.
0-26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yongguo Yu

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XH-25-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intelektuální postižení

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit