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Klinische Studie des Dual-Vektor-Basiseditors zur Behandlung der CHD3-R1025W-Mutation

29. Juli 2026 aktualisiert von: Yongguo Yu

Sicherheits-, Verträglichkeits- und vorläufige Wirksamkeitsstudie einer einzelnen intrathekalen Injektion des Doppelvektors AAV-CHD3-R1025W-Basiseditor zur Behandlung von Entwicklungsstörungen, die durch die R1025W-Mutation im CHD3-Gen verursacht wurden

Bewertung der Sicherheits-, Verträglichkeits- und vorläufigen Wirksamkeitsstudie einer einzelnen intrathekalen Injektion des Doppelvektors AAV-CHD3-R1025W-Basiseditor zur Behandlung von Entwicklungsstörungen, die durch die R1025W-Mutation im CHD3-Gen verursacht wurden

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose des Snijders-Blok-Campeau-Syndroms
  • Heterozygote Mutation von c.3073c> t, p. (Arg1025TRP) im CHD3 -Gen
  • Normale Leber-, Herz- und Immunfunktion
  • Normale Koagulation und Thrombozytenzahlen

Ausschlusskriterien:

  • Hirntumor oder intrakranielle Raumfahrt-Besatzungsläsion
  • Kontraindikationen für die Verabreichung von Lumbalpunktionen oder Verabreichung von Scheibeninjektionen
  • Persistenter Status epilepticus oder rezidivierende epileptische Kontrolle Instabilität
  • Vorhandensein einer instabilen systemischen Erkrankung, einschließlich aktiver Bakterien, Pilz oder HIV, Hepatitis A, Hepatitis B -Infektion
  • Serum Anti-AAV-Neutralisierung Antikörpertiter> 1:50 (Elisa Immunoassay)
  • Behandlung mit anderen immunologischen Wirkstoffen als Protokoll-spezifizierte Prophylaxe innerhalb von 3 Monaten
  • Vorherige Gentherapie
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem anderen Untersuchungsprodukt innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten
  • Bekannte Allergie mit jedem Untersuchungsprodukt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelvektorbehandlungsgruppe
Genetisch: Dual Vector DNA Base Editor
Der Basiseditor wird unter Verwendung eines AAV-Systems (Dual Vector Adeno-associated Virus) übermittelt und über die intrathekale Injektion in das Kind eingeführt, um das mutierte CHD3-Gen zu korrigieren. Die Vitalfunktionen des Kindes werden während der Behandlung genau überwacht, um mögliche akute nachteilige Auswirkungen zu bewerten. Das Kind wird regelmäßig nach der Behandlung nachverfolgt, um den Erfolg der Gen -Bearbeitung und die neurologische Entwicklung des Kindes zu überwachen. Mögliche langfristige unerwünschte Ereignisse werden genau überwacht, um die Sicherheit der Behandlung zu bewerten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz von drogenbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 0-26 Wochen
0-26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Veränderungen anhand der klinischen Global Impression Scale -Overall -Verbesserung (CGI -I)
Zeitfenster: 0-26 Wochen
Diese 7-Punkte-Skala (1 = sehr viel verbessert, 7 = sehr viel schlimmer usw.) wird vom Kliniker verwendet, um den Gesamtleistungsstatus des Teilnehmers zu bewerten. Höhere Werte deuten auf einen erhöhten Schweregrad hin.
0-26 Wochen
Bewerten Sie die Veränderungen in den globalen Impressionen der Verbesserung (PGI-I) des Patienten (PGI-I)
Zeitfenster: 0-26 Wochen
Diese 7-Punkte-Skala (1 = sehr viel verbessert, 7 = sehr viel schlimmer usw.) wird vom Kliniker verwendet, um den Gesamtleistungsstatus des Teilnehmers zu bewerten. Höhere Werte deuten auf einen erhöhten Schweregrad hin.
0-26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yongguo Yu

Ermittler

  • Hauptermittler: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Hauptermittler: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Februar 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XH-25-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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