Клиническое испытание редактора двойного векторного базы для лечения мутации CHD3-R1025W
29 июля 2026 г. обновлено: Yongguo Yu
Безопасность, переносимость и предварительное исследование эффективности одного интратекального инъекции двойного векторного редактора основания AAV-CD3-R1025W для лечения нарушений развития, вызванного мутацией R1025W в гене CHD3
Чтобы оценить исследование безопасности, терпимости и предварительной эффективности в единой интратекальной инъекции двойного векторного редактора основания AAV-CHD3-R1025W для лечения нарушений развития, вызванного мутацией R1025W в гене CHD3
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз синдрома Снайджеров Блок-Кампи
- Гетерозиготная мутация C.3073C> t, p. (Arg1025trp) в гене CHD3
- Нормальная печень, сердце и иммунная функция
- Нормальная коагуляция и количество тромбоцитов
Критерии исключения:
- Опухоль головного мозга или внутричерепное пространство-озабоченное поражение
- Противопоказаниям введения поясничного пункта или введения внедрения оболочки
- Постоянный эпилептический статус или рецидивирующий эпилептический контроль нестабильности контроля
- Наличие нестабильного системного заболевания, включая активные бактериальные, грибковые или ВИЧ, гепатит А, инфекция гепатита В
- Сывороточный антиаав нейтрализующий титр антител> 1:50 (ELISA ImmunoAssay)
- Лечение иммунологическими агентами, отличными от профилактики, определенной профилактикой в течение 3 месяцев, в течение 3 месяцев
- Предварительная генная терапия
- Участие в другом клиническом испытании или лечении другим исследованием в течение 30 дней или 5 полураспада
- Известная аллергия на любой исследовательский продукт
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения двойного вектора
|
Базовый редактор доставляется с использованием системы с двойным векторным адено-ассоциированным вирусом (AAV) и вводится в ребенка посредством интратекальной инъекции для исправления мутированного гена CHD3.
Жизненно важные признаки ребенка будут тесно контролироваться во время лечения, чтобы оценить возможные острые побочные эффекты.
Ребенок будет регулярно наблюдать после лечения, чтобы контролировать успех редактирования генов и улучшение развития нейродеального развития.
Возможные долгосрочные неблагоприятные события будут тщательно контролироваться для оценки безопасности лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота серьезных нежелательных явлений, связанных с наркотиками
Временное ограничение: 0-26 недель
|
0-26 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить изменения с использованием клинической глобальной шкалы впечатлений -улучшение (CGI -I)
Временное ограничение: 0-26 недель
|
Эта 7-балльная шкала (1 = очень улучшенная, 7 = намного хуже и т. Д.) Используется врачом для оценки общего состояния эффективности участника; Более высокие оценки указывают на повышенную тяжесть.
|
0-26 недель
|
|
Оценить изменения в глобальных впечатлениях пациента на улучшение (PGI-I)
Временное ограничение: 0-26 недель
|
Эта 7-балльная шкала (1 = очень улучшенная, 7 = намного хуже и т. Д.) Используется врачом для оценки общего состояния эффективности участника; Более высокие оценки указывают на повышенную тяжесть.
|
0-26 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Главный следователь: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 февраля 2025 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 марта 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 марта 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 марта 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Психические расстройства
- Патологические процессы
- Атрибуты болезни
- Нейроповеденческие проявления
- Нарушения развития нервной системы
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Нарушения развития
- Редкие заболевания
- Интеллектуальная недееспособность
Другие идентификационные номера исследования
- XH-25-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .