Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef van de dual vector-basiseditor voor de behandeling van de CHD3-R1025W-mutatie

29 juli 2026 bijgewerkt door: Yongguo Yu

Veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheidstudie van een enkele intrathecale injectie van de dubbele vector AAV-CHD3-R1025W Basiseditor voor de behandeling van ontwikkelingsstoornissen veroorzaakt door de R1025W-mutatie in het CHD3-gen in het CHD3-gen in het CHD3-gen

Om de veiligheid te evalueren, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheidstudie van een enkele intrathecale injectie van de dubbele vector AAV-CHD3-R1025W Basiseditor voor de behandeling van ontwikkelingsstoornissen veroorzaakt door de R1025W-mutatie in het CHD3-gen in het CHD3-gen

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van Snijders Blok-Campeau-syndroom
  • Heterozygote mutatie van c.3073c> t, p. (Arg1025trp) in het CHD3 -gen
  • Normale lever-, hart- en immuunfunctie
  • Normale coagulatie en bloedplaatjes tellen

Uitsluitingscriteria:

  • Hersentumor of intracraniële ruimte-bewegende laesie
  • Contra -indicaties voor toediening van lumbale lekke band of toediening van de schede
  • Aanhoudende status epilepticus of terugkerende epileptische controle -instabiliteit
  • Aanwezigheid van onstabiele systemische ziekte, waaronder actieve bacteriële, schimmel of hiv, hepatitis A, hepatitis B -infectie
  • Serum anti-AAV neutraliserende antilichaamtiter> 1:50 (Elisa Immunoassay)
  • Behandeling met andere immunologische middelen dan protocol gespecificeerde profylaxe binnen 3 maanden
  • Eerdere gentherapie
  • Deelname aan een andere klinische studie, of behandeling met een ander onderzoeksproduct binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden
  • Bekende allergie voor elk onderzoeksproduct

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dubbele vector behandelingsgroep
Genetisch: Dubbele vector -DNA -basiseditor
De basiseditor wordt geleverd met behulp van een dubbele vector adeno-geassocieerd virus (AAV) -systeem en geïntroduceerd in het kind via intrathecale injectie om het gemuteerde CHD3-gen te corrigeren. De vitale tekenen van het kind zullen tijdens de behandeling nauwlettend worden gevolgd om mogelijke acute bijwerkingen te beoordelen. Het kind zal na de behandeling regelmatig worden opgevolgd om het succes van genbewerking en de neurologische verbetering van het kind te volgen. Mogelijke langdurige bijwerkingen zullen nauwlettend worden gevolgd om de veiligheid van de behandeling te beoordelen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van drugsgerelateerde ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 0-26 weken
0-26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de veranderingen met behulp van de klinische globale indrukschaal -over -overall verbetering (CGI -I)
Tijdsspanne: 0-26 weken
Deze 7-puntsschaal (1 = zeer verbeterd, 7 = veel erger, enz.) Wordt gebruikt door de arts om de algemene prestatiestatus van de deelnemer te beoordelen; Hogere scores duiden op een verhoogde ernst.
0-26 weken
Evalueer de veranderingen in de wereldwijde schaalverbeter (PGI-I) van de patiënt
Tijdsspanne: 0-26 weken
Deze 7-puntsschaal (1 = zeer verbeterd, 7 = veel erger, enz.) Wordt gebruikt door de arts om de algemene prestatiestatus van de deelnemer te beoordelen; Hogere scores duiden op een verhoogde ernst.
0-26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yongguo Yu

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Hoofdonderzoeker: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 februari 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XH-25-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren