Ensaio clínico do editor de base de vetores duplos para o tratamento da mutação CHD3-R1025W
29 de julho de 2026 atualizado por: Yongguo Yu
Estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de uma única injeção intratecal do vetor duplo AAV-CHD3-R1025W Editor de base para o tratamento de distúrbios de desenvolvimento causados pela mutação R1025W no gene CHD3
Para avaliar a segurança, a tolerabilidade e o estudo de eficácia preliminar de uma única injeção intratecal do vetor duplo AAV-CHD3-R1025W Editor de base para o tratamento de distúrbios do desenvolvimento causados pela mutação R1025W no gene CHD3
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Diagnóstico clínico de síndrome de snijders blok-campeau
- Mutação heterozigótica de c.3073c> t, p. (Arg1025trp) no gene CHD3
- Fígado normal, coração e função imunológica
- Coagulação normal e contagem de plaquetas
Critérios de exclusão:
- Tumor cerebral ou lesão intracraniana que ocupam espaço
- Contra -indicações para a administração de punção lombar ou administração de injeção de bainha
- Status persistente epilepticus ou instabilidade de controle epiléptico recorrente
- Presença de doença sistêmica instável, incluindo bactérias ativas, fúngicas ou HIV, hepatite A, infecção por hepatite B
- Titer de anticorpo neutralizante anti-AAV sérico> 1:50 (ELISA Immunoensay)
- Tratamento com agentes imunológicos que não sejam a profilaxia especificada pelo protocolo dentro de 3 meses
- Terapia genética anterior
- Participação em outro ensaio clínico, ou tratamento com outro produto de investigação dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas
- Alergia conhecida a qualquer produto de investigação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de tratamento de vetores duplos
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O editor base é entregue usando um sistema de vírus adeno-associado ao vetor duplo (AAV) e introduzido na criança por meio de injeção intratecal para corrigir o gene CHD3 mutado.
Os sinais vitais da criança serão monitorados de perto durante o tratamento para avaliar possíveis efeitos adversos agudos.
A criança será acompanhada regularmente após o tratamento para monitorar o sucesso da edição de genes e a melhoria do desenvolvimento do neurodesenvolvimento da criança.
Possíveis eventos adversos a longo prazo serão monitorados de perto para avaliar a segurança do tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos graves relacionados a drogas
Prazo: 0-26 semanas
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0-26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie as alterações usando a escala de impressão global clínica -Melhoria sobretilo (CGI -I)
Prazo: 0-26 semanas
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Essa escala de 7 pontos (1 = muito melhorada, 7 = muito pior, etc.) é usada pelo clínico para avaliar o status geral de desempenho do participante; Pontuações mais altas indicam aumento da gravidade.
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0-26 semanas
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Avalie as mudanças na escala Global Impressions of Melhoria (PGI-I) do paciente
Prazo: 0-26 semanas
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Essa escala de 7 pontos (1 = muito melhorada, 7 = muito pior, etc.) é usada pelo clínico para avaliar o status geral de desempenho do participante; Pontuações mais altas indicam aumento da gravidade.
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0-26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Investigador principal: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2025
Conclusão Primária (Real)
31 de março de 2025
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
6 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Atributos da doença
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Deficiências de Desenvolvimento
- Doenças raras
- Deficiência Intelectual
Outros números de identificação do estudo
- XH-25-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .