Badanie kliniczne podwójnego wektora edytora bazowego do leczenia mutacji CHD3-R1025W
29 lipca 2026 zaktualizowane przez: Yongguo Yu
Bezpieczeństwo, tolerancja i wstępne badanie skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia dooponowego podwójnego wektora AAV-CHD3-R1025W redaktora na temat leczenia zaburzeń rozwojowych spowodowanych mutacją R1025W w genie CHD3
Aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i wstępne badanie skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia dooponowego podwójnego wektora AAV-CHD3-R1025W Edytora podstawowego do leczenia zaburzeń rozwojowych spowodowanych mutacją R1025W w genie CHD3
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Diagnoza kliniczna zespołu Snijders Blok-Campeau
- Heterozygotyczna mutacja C.3073C> T, str. (Arg1025TRP) w genie CHD3
- Normalna czynność wątroby, serca i odpornościowa
- Normalna koagulacja i liczba płytek krwi
Kryteria wykluczenia:
- Guz mózgu lub zmiany przestrzenne śródczaszkowe
- Przeciwwskazania do podawania nakłucia lędźwiowego lub podawania wtrysku osłony
- Trwałe status padaczkowy lub nawracająca niestabilność kontroli padaczki
- Obecność niestabilnej choroby ogólnoustrojowej, w tym aktywna bakteryjna, grzybowa lub HIV, zapalenie wątroby typu A, zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B
- Miano przeciwciał przeciw neutralizowaniu przeciwciał przeciw AAV> 1:50 (test immunologiczny ELISA)
- Leczenie środkami immunologicznymi innymi niż profilaktyka określona przez protokoły w ciągu 3 miesięcy
- Wcześniejsza terapia genowa
- Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu innym produktem badawczym w ciągu 30 dni lub 5 półtrwania
- Znana alergia na każdy produkt badawczy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa leczenia podwójnego wektora
|
Edytor podstawowy jest dostarczany za pomocą systemu wirusa adeno z podwójnym wektorem (AAV) i wprowadzany do dziecka poprzez wstrzyknięcie dooponowe w celu skorygowania zmutowanego genu CHD3.
Idzielne oznaki dziecka będą ściśle monitorowane podczas leczenia w celu oceny możliwych ostrych działań niepożądanych.
Dziecko będzie regularnie obserwować po leczeniu w celu monitorowania sukcesu edycji genów i neurorozwojowej poprawy dziecka.
Możliwe długoterminowe zdarzenia niepożądane zostaną ściśle monitorowane w celu oceny bezpieczeństwa leczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z narkotykami
Ramy czasowe: 0-26 tygodni
|
0-26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń zmiany przy użyciu klinicznej globalnej skali wrażenia -Impress poprawy (CGI -I)
Ramy czasowe: 0-26 tygodni
|
Ta 7-punktowa skala (1 = bardzo ulepszona, 7 = znacznie gorzej itp.) Jest wykorzystywana przez klinicystę do oceny ogólnego statusu wydajności uczestnika; Wyższe wyniki wskazują na zwiększone nasilenie.
|
0-26 tygodni
|
|
Oceń zmiany w globalnej skali wrażeń u pacjenta (PGI-I)
Ramy czasowe: 0-26 tygodni
|
Ta 7-punktowa skala (1 = bardzo ulepszona, 7 = znacznie gorzej itp.) Jest wykorzystywana przez klinicystę do oceny ogólnego statusu wydajności uczestnika; Wyższe wyniki wskazują na zwiększone nasilenie.
|
0-26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Yongguo Yu, Dr, MD, PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Główny śledczy: Zilong Qiu, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Songjiang Research Institute
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 lutego 2025
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 marca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 marca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- XH-25-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .