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小児造血幹細胞移植レシピエントにおけるトレオスファン治療薬モニタリング

2026年4月23日 更新者：Marco Zecca、Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
造血幹細胞移植（HSCT）の結果を改善するための主要な課題の1つは、有効性を維持しながら、移植前の条件付けレジメンによって引き起こされる毒性と非再発死亡率の減少です。 トレオスルファン（TREO）（L-トレイトール-1,4-ビスメタンスルホン酸）は、ブスルファンおよび全身照射と比較してより好ましい毒性プロファイルをもたらす明確なアルキル化部位を持つブスルファン類似体です。 Treoは、顕著な骨髄性および免疫抑制特性を備えた水溶性バイフィクタントアルキル化剤であるL-Epoxybutaneのプロドラッグです。 他の化学療法剤と組み合わせたTREOの使用は、子供の造血幹細胞移植（HSCT）のコンディショニングレジメンの一部として、過去10年間に悪性障害と非悪性障害の両方で徐々に増加しました。 小児集団におけるTreo薬物動態に関するデータはまだ少ない。 現在までに、少数の小児患者を含む少数の研究のみがTreoのPKプロファイルを調査しています。 これらの研究では、TREO薬物動態の高い変動性が報告されており、TREO曝露、毒性、臨床結果の関係はまだ解決されていません。 したがって、個別化されたアプローチによる治療薬の監視は、小児集団の結果を最適化するための重要なツールかもしれません。 調査員の研究の目的は、HSCTを受けている子供のTREO PK/PDプロファイルを特徴付け、TREO曝露と早期毒性と臨床結果との関係を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

70

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イタリア
    • Brescia
      • Brescia、Brescia、イタリア、25123
        • 募集
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • コンタクト：
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova、Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • コンタクト：
          • Maura Faraci
          • 電話番号：+3901056362405
    • Milano
      • Milan、Milano、イタリア、20132
        • 募集
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Maria Ester Bernardo
          • 電話番号：+390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza、Monza-brianza、イタリア、20900
        • 募集
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • コンタクト：
          • Sonia Bonanomi
          • 電話番号：+392332442
    • Padova
      • Padova、Padova、イタリア、35128
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Elisabetta Calore
          • 電話番号：+390498218030
    • Pavia
      • Pavia、Pavia、イタリア、27100
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
    • Torino
      • Torino、Torino、イタリア、10126
        • 募集
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • コンタクト：
          • Franca Fagioli
          • 電話番号：+390113135230
    • Trieste
      • Trieste、Trieste、イタリア、34137
        • 募集
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • コンタクト：
          • Natalia Maximova
          • 電話番号：+390403785565
    • VR
      • Verona、VR、イタリア、37126
        • 募集
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • コンタクト：
          • Simone cesaro
          • 電話番号：+390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna、bOLOGNA、イタリア、40138
        • 募集
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • コンタクト：
          • Arcangelo Prete
          • 電話番号：+39051346044

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

悪性障害または非悪性障害の影響を受ける70人の小児患者（0〜18歳）およびHSCTの兆候は、13の移植部位に登録されます

説明

包含基準：

  • 年齢範囲0〜18歳。
  • 平均余命> 12週間。
  • 悪性または非悪性障害の診断。
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofskyスコア≥40％。
  • 移植前の条件付けレジメンの一部として、TREOを使用した同種または自己のHSCTへの適応。
  • 女性患者の妊娠検査の否定。
  • 両親または保護者によって署名された書面によるインフォームドコンセント。

除外基準：

  • 両親または保護者によって署名された書面によるインフォームドコンセントの欠如。
  • 現在の臨床的に活発な感染症（陽性HIV血清学またはウイルスRNAを含む）。
  • 重度の心血管疾患（慢性治療、うっ血性心不全、または左心室駆出率<40％を必要とする不整脈）。
  • 肝臓機能障害（AST/ALT≥3倍の制度上限-ULN-またはビリルビン> 3倍ULN）。
  • 腎機能障害：血清クレアチニン> 1.5倍のULNまたは計算クレアチニンクリアランス<60 mL/min/1.73 M2
  • 終了ステージ不可逆的な多システム臓器障害。
  • 妊娠または母乳育児の女性患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
HSCTの兆候を持つ小児患者と誰がTREOを受け取るでしょう
悪性障害または非悪性障害の影響を受け、HSCTの兆候と、他の化学療法剤と組み合わせて、移植前条件付けレジメンの一部としてTREOを受け取る人は、HSCTの兆候を伴う小児患者（0〜18歳）を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植前の条件付けレジメン中のTREOの最初の投与後の治療範囲の患者の割合
時間枠：最初の用量から24時間以内
提案された累積治療目標AUC 4800 mg x H /L;範囲3840 -6000 mg x h /l
最初の用量から24時間以内

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NCI共通毒性基準（毒性スコア1-5）を使用したNCI共通毒性基準を使用した初期毒性との相関HSCT後100日後
時間枠：HSCTから100日後
TREO暴露は、血漿濃度AUC測定によって計算されます。範囲外のAUC（0-∞）とNCIグレードの相関は、カイ二乗検定を使用して分析されます。 個人間変動係数（CV％）で個人間変動が推定されます。
HSCTから100日後
PKプロファイルの個人間および個人内変動を評価する
時間枠：0-3日
PKプロファイルは、TREOプラズマ濃度AUC測定のためにプラズマサンプルを収集することにより実行されます
0-3日
HSCT後100日での非再発死亡率の累積発生率を研究する
時間枠：HSCTから100日後
HSCTから100日後
TREO曝露（AUCで測定）と有効性との相関
時間枠：HSCT後1年後
生着時間として測定され、ドナーキメラリズムの割合は、HSCT後の割合
HSCT後1年後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月24日

一次修了 (推定)

2027年7月31日

研究の完了 (推定)

2027年7月31日

試験登録日

最初に提出

2025年2月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月28日

最初の投稿 (実際)

2025年3月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月23日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • TREO

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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