Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Monitorování terapeutického léčiva Treosulfan u pediatrických příjemců transplantace kmenové buňky kmene

23. dubna 2026 aktualizováno: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Jednou z hlavních výzev ke zlepšení výsledku transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je snížení toxicity a nerelapsové úmrtnosti způsobené pre-transplantačním režimem při zachování účinnosti. Treosulfan (Treo) (L-Treitol-1,4-bis-methanesulfonát) je busulfanový analog s odlišným místem alkylace, který má za následek příznivější profil toxicity ve srovnání s Busulfan a celkovým ozářením těla. Treo je proléčivo L-Epoxybutanu, vodě rozpustného bifunkčního alkylačního činidla s pozoruhodným myeloablativním a imunosupresivním vlastnostem. Použití Treo v kombinaci s jinými chemoterapeutickými látkami jako součást kondicionačního režimu pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětí se v posledním desetiletí postupně zvyšovalo jak pro maligní i neligní poruchy. Údaje o farmakokinetice Treo v dětské populaci jsou stále vzácné. K dnešnímu dni pouze několik studií, včetně malého počtu pediatrických pacientů, zkoumalo PK profil Treo. Tyto studie uváděly vysokou variabilitu farmakokinetiky Treo a vztah mezi expozicí Treo, toxicitou a klinickým výsledkem je stále nevyřešený. Proto terapeutické monitorování léčiva s personalizovaným přístupem může být důležitým nástrojem pro optimalizaci výsledků v dětské populaci. Cílem studie vyšetřovatelů je charakterizovat profily Treo PK/PD u dětí podstupujících HSCT a vyhodnotit vztah mezi expozicí Treo a časnou toxicitou a klinickým výsledkem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

70

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Itálie, 25123
        • Nábor
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Kontakt:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Kontakt:
          • Maura Faraci
          • Telefonní číslo: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20132
        • Nábor
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Maria Ester Bernardo
          • Telefonní číslo: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Itálie, 20900
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Kontakt:
          • Sonia Bonanomi
          • Telefonní číslo: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Elisabetta Calore
          • Telefonní číslo: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Itálie, 10126
        • Nábor
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli
          • Telefonní číslo: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Itálie, 34137
        • Nábor
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Kontakt:
          • Natalia Maximova
          • Telefonní číslo: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Itálie, 37126
        • Nábor
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Simone cesaro
          • Telefonní číslo: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Itálie, 40138
        • Nábor
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Kontakt:
          • Arcangelo Prete
          • Telefonní číslo: +39051346044

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

70 pediatrických pacientů (ve věku 0 až 18 let) postižených maligními nebo neligními poruchami a s indikací pro HSCT bude zapsáno na 13 transplantačních míst

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věkové rozmezí 0 - 18 let.
  • Průměrná délka života> 12 týdnů.
  • Diagnóza maligní nebo neligní poruchy.
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofsky skóre ≥ 40%.
  • Indikace alogenního nebo autologního HSCT s Treo jako součást pre-transplantačního režimu.
  • Negativita těhotenského testu u pacientů.
  • Písemný informovaný souhlas podepsaný rodiči nebo zákonnými zástupci.

Kritéria pro vyloučení:

  • Absence písemného informovaného souhlasu podepsaného rodiči nebo opatrovníky.
  • Současné klinicky aktivní infekční onemocnění (včetně pozitivní sérologie HIV nebo virové RNA).
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění (arytmie vyžadující chronické léčby, městnavé srdeční selhání nebo ejekční frakce levé komory <40%).
  • Dysfunkce jater (AST/ALT ≥ 3krát institucionální horní limit Normální hodnota -Uln- nebo bilirubin> 3krát Uln).
  • Renální dysfunkce: kreatinin v séru> 1,5krát nebo vypočítaná clearance kreatininu <60 ml/min/1,73 M2
  • Koncové fáze nevratné selhání orgánů pro více systémů.
  • Těhotná nebo kojení pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pediatričtí pacienti s indikací pro HSCT a kteří obdrží Treo
Pediatričtí pacienti (ve věku 0 až 18 let) postižení maligní nebo neligní poruchami a s indikací pro HSCT a kteří budou obdržet Treo jako součást pre-transplantačního režimu, v kombinaci s jinými chemoterapeutickými činidly.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů v terapeutickém rozsahu po první dávce Treo během pre-transplantačního kondicionačního režimu
Časové okno: do 24 hodin od první dávky
Navrhovaný kumulativní terapeutický cíl AUC 4800 mg x H /l; Rozsah 3840 -6000 mg x h /l
do 24 hodin od první dávky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace mezi expozicí Treo a časnou toxicitou pomocí běžných kritérií toxicity NCI (skóre toxicity 1- 5 pro každý orgán/systém) po 100 dnech po HSCT
Časové okno: 100 dní po HSCT
Expozice Treo se počítá pomocí měření AUC v plazmě; Korelace AUC mimo rozsah (0-∞) a třídy NCI bude analyzována pomocí testu chí-kvadrát. Intra a inter-individuální variabilita bude odhadnuta s variačním koeficientem (CV%).
100 dní po HSCT
Pro vyhodnocení meziindividuální a intraindividuální variability profilu PK
Časové okno: Den 0-3
Profil PK bude proveden shromažďováním vzorků plazmy pro měření AUC v plazmě Treo Plao
Den 0-3
Studovat kumulativní výskyt nerelapse úmrtnosti na 100 dní po HSCT
Časové okno: 100 dní po HSCT
100 dní po HSCT
Korelace mezi expozicí Treo (měřeno pomocí AUC) a účinností
Časové okno: 1 rok po HSCT
měřeno jako čas do engraftmentu a procenta chimérismu dárce po hscct
1 rok po HSCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • TREO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nezhoubné poruchy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit