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소아 조혈 줄기 세포 이식 수용자에서의 트레오 술판 치료 약물 모니터링

2026년 4월 23일 업데이트: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
조혈 줄기 세포 이식 (HSCT)의 결과를 개선하기위한 주요 과제 중 하나는 효능을 유지하면서 트랜스 컨디션 전 조절 요법으로 인한 독성 및 비 복합 사망률의 감소입니다. Treosulfan (Treo) (L-Treitol-1,4-Bis-Methanesulfonate)은 독특한 알킬화 부위를 갖는 부 설포 유사체이며, 이는 Busulfan 및 Total Body 조사와 비교하여보다 유리한 독성 프로파일을 초래합니다. Treo는 현저한 골수 및 면역 억제 특성을 갖는 수용성 이중 기능성 알킬화 제인 L- 에폭시 부탄의 전구 약물이다. 어린이의 조혈 줄기 세포 이식 (HSCT)을위한 컨디셔닝 요법의 일부로 다른 화학 요법 제와 함께 TREO의 사용은 지난 10 년 동안 악성 및 비 부정 장애 모두에 대해 점차 증가했습니다. 소아 집단의 TREO 약동학에 대한 데이터는 여전히 거의 거의 없습니다. 현재까지 소수의 소아 환자를 포함한 몇 가지 연구만이 TREO의 PK 프로파일을 조사했습니다. 이 연구는 트레오 약동학의 높은 가변성을보고했으며, 트레오 노출, 독성 및 임상 결과 사이의 관계는 여전히 해결되지 않았다. 따라서, 개인화 된 접근법을 갖는 치료 약물 모니터링은 소아 집단의 결과를 최적화하는 중요한 도구 일 수있다. 연구자 연구의 목적은 HSCT를 겪고있는 어린이의 TREO PK/PD 프로파일을 특성화하고 TREO 노출과 초기 독성 및 임상 결과 사이의 관계를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

70

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 이탈리아
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, 이탈리아, 25123
        • 모병
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • 연락하다:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • 연락하다:
          • Maura Faraci
          • 전화번호: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, 이탈리아, 20132
        • 모병
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • 연락하다:
          • Maria Ester Bernardo
          • 전화번호: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, 이탈리아, 20900
        • 모병
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • 연락하다:
          • Sonia Bonanomi
          • 전화번호: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, 이탈리아, 35128
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • 연락하다:
          • Elisabetta Calore
          • 전화번호: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, 이탈리아, 27100
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • 연락하다:
    • Torino
      • Torino, Torino, 이탈리아, 10126
        • 모병
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • 연락하다:
          • Franca Fagioli
          • 전화번호: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, 이탈리아, 34137
        • 모병
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • 연락하다:
          • Natalia Maximova
          • 전화번호: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, 이탈리아, 37126
        • 모병
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • 연락하다:
          • Simone cesaro
          • 전화번호: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, 이탈리아, 40138
        • 모병
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • 연락하다:
          • Arcangelo Prete
          • 전화번호: +39051346044

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

70 명의 소아 환자 (0 ~ 18 세) 악성 또는 비 부적수 장애에 의해 영향을 받고 HSCT에 대한 표시가 13 개의 이식 사이트에 등록됩니다.

설명

포함 기준 :

  • 연령 범위 0-18 세.
  • 기대 수명> 12 주.
  • 악성 또는 비 부정 장애의 진단.
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofsky 점수 ≥ 40%.
  • 이식 전 조절 요법의 일환으로 TREO와 동종 또는자가 HSCT에 대한 표시.
  • 여성 환자의 임신 테스트의 부정.
  • 부모 또는 보호자가 서명 한 서면 동의서.

제외 기준 :

  • 부모 또는 보호자가 서명 한 서면 동의서의 부재.
  • 현재 임상 적으로 활성 감염성 질환 (양성 HIV 혈청학 또는 바이러스 RNA 포함).
  • 심각한 심혈관 질환 (만성 치료, 울혈 성 심부전 또는 좌심실 배출 분율 <40%가 필요한 부정맥).
  • 간 기능 장애 (AST/ALT ≥ 3 회 제도적 상한 정상 값 -ULN- 또는 BILIRUBIN> 3 배 ULN).
  • 신장 기능 장애 : 혈청 크레아티닌> 1.5 배 ULN 또는 계산 된 크레아티닌 클리어런스 <60 ml/min/1.73 M2
  • 엔드 스테이지 돌이킬 수없는 다중 시스템 장기 장애.
  • 임신 또는 모유 수유 여성 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
HSCT에 대한 표시가 있고 누가 트레오를받을 것인지 소아 환자
소아 환자 (0 ~ 18 세) 악성 또는 비 부적수 장애에 의해 영향을 받고 HSCT에 대한 지시를 받고 다른 화학 요법 제와 함께 트랜스 컨디셔닝 요법의 일부로 트레오를 받게 될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 전 조절 요법 동안 TREO의 첫 번째 용량 후 치료 범위에서 환자의 백분율
기간: 첫 번째 복용량에서 24 시간 이내에
제안 된 누적 치료 표적 AUC 4800 mg x H /L; 범위 3840-6000 mg x h /l
첫 번째 복용량에서 24 시간 이내에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HSCT 이후 100 일에 NCI 공통 독성 기준 (각 기관/시스템에 대해 독성 점수 1-5)을 사용한 TREO 노출과 초기 독성 사이의 상관 관계
기간: HSCT 후 100 일
TREO 노출은 혈장 농도 AUC 측정에 의해 계산됩니다. 범위 외 OUC (0-∞) 및 NCI 등급의 상관 관계는 카이 제곱 테스트를 사용하여 분석됩니다. 내부 및 개별 간 변동성은 변동 계수 (CV%)로 추정됩니다.
HSCT 후 100 일
PK 프로파일의 개별 및 개별 간 변동성을 평가하려면
기간: 0-3 일
PK 프로파일은 TREO 혈장 농도 AUC 측정을위한 혈장 샘플을 수집하여 수행됩니다.
0-3 일
HSCT 이후 100 일에 비 복사 사망률의 누적 발생률을 연구하려면
기간: HSCT 후 100 일
HSCT 후 100 일
TREO 노출 (AUC에 의해 측정)과 효능 사이의 상관 관계
기간: 1 년 후 HSCT
HSCT 이후의 생착 및 기증자 키메라 비율에 대한 시간으로 측정
1 년 후 HSCT

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 24일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 28일

처음 게시됨 (실제)

2025년 3월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • TREO

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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