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Treosulfan Monitoraggio dei farmaci terapeutici nei destinatari del trapianto di cellule staminali ematopoietiche pediatriche

23 aprile 2026 aggiornato da: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Una delle principali sfide per migliorare l'esito del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è la riduzione della mortalità di tossicità e non-inolsi causata dal regime di condizionamento pre-trapianto, mantenendo l'efficacia. Treosulfan (Treo) (L-treitol-1,4-bis-methanesulfonate) è un analogo Busulfan con un sito distinto di alchilazione che si traduce in un profilo di tossicità più favorevole rispetto al busulfan e all'irradiazione totale del corpo. Treo è il profarmaco di L-epossibutane, un agente alchilativo bifunzionale solubile in acqua con notevoli proprietà mieloablative e immunosoppressive. L'uso di Treo, in combinazione con altri agenti chemioterapici, come parte del regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) nei bambini è progressivamente aumentato nell'ultimo decennio per disturbi maligni e non maligni. I dati sulla farmacocinetica Treo nella popolazione pediatrica sono ancora scarsi. Ad oggi, solo pochi studi, tra cui un piccolo numero di pazienti pediatrici, hanno studiato il profilo PK di TREO. Questi studi hanno riportato un'elevata variabilità della farmacocinetica TREO e la relazione tra esposizione a TREO, tossicità ed esito clinico è ancora irrisolta. Pertanto, il monitoraggio terapeutico dei farmaci con un approccio personalizzato può essere uno strumento importante per ottimizzare i risultati nella popolazione pediatrica. Lo scopo dello studio degli investigatori è di caratterizzare i profili TREO PK/PD nei bambini sottoposti a HSCT e di valutare la relazione tra esposizione a TREO e tossicità precoce e esito clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamento
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Contatto:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Contatto:
          • Maura Faraci
          • Numero di telefono: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Contatto:
          • Maria Ester Bernardo
          • Numero di telefono: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Contatto:
          • Sonia Bonanomi
          • Numero di telefono: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Contatto:
          • Elisabetta Calore
          • Numero di telefono: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Contatto:
    • Torino
      • Torino, Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Contatto:
          • Franca Fagioli
          • Numero di telefono: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Italia, 34137
        • Reclutamento
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Contatto:
          • Natalia Maximova
          • Numero di telefono: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37126
        • Reclutamento
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Contatto:
          • Simone cesaro
          • Numero di telefono: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Italia, 40138
        • Reclutamento
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Contatto:
          • Arcangelo Prete
          • Numero di telefono: +39051346044

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

70 pazienti pediatrici (di età compresa tra 0 e 18 anni) colpiti da disturbi maligni o non maligni e con un'indicazione per HSCT saranno iscritti a 13 siti di trapianto

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Gamma di età 0 - 18 anni.
  • Aspettativa di vita> 12 settimane.
  • Diagnosi di disturbo maligno o non maligno.
  • Punteggio pre-HSCT Lansky / Karnofsky ≥ 40%.
  • Indicazione a HSCT allogenico o autologo con TREO come parte del regime di condizionamento pre-trapianto.
  • Negatività del test di gravidanza per pazienti femminili.
  • Consenso informato scritto firmato da genitori o tutori.

Criteri di esclusione:

  • Assenza di consenso informato scritto firmato da genitori o tutori.
  • Attuale malattia infettiva clinicamente attiva (incluso sierologia HIV positiva o RNA virale).
  • Malattia cardiovascolare grave (aritmie che richiedono un trattamento cronico, insufficienza cardiaca congestizia o frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%).
  • Disfunzione epatica (AST/ALT ≥ 3 volte Valore normale del limite superiore istituzionale -uln- o bilirubina> 3 volte ULN).
  • Disfunzione renale: creatinina sierica> 1,5 volte ULN o clearance della creatinina calcolata <60 ml/min/1,73 M2
  • Fine stage Fine Incasso di organi irreversibili a multi-sistema.
  • Inganni o al seno paziente femmina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti pediatrici con un'indicazione per HSCT e chi riceverà TREO
I pazienti pediatrici (di età compresa tra 0 e 18 anni) colpiti da disturbi maligni o non maligni e con un'indicazione per HSCT e chi riceverà Treo come parte del regime di condizionamento pre-trapianto, in combinazione con altri agenti di chemioterapia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti in intervallo terapeutico dopo la prima dose di Treo durante il regime di condizionamento pre-trapianto
Lasso di tempo: Entro 24 ore dalla prima dose
proposto bersaglio terapeutico cumulativo AUC 4800 mg x H /L; intervallo 3840 -6000 mg x h /l
Entro 24 ore dalla prima dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra esposizione al TREO e tossicità precoce usando i criteri di tossicità comune NCI (punteggio di tossicità 1- 5 per ciascun organo/sistema) a 100 giorni dopo HSCT
Lasso di tempo: 100 giorni dopo HSCT
L'esposizione di Treo è calcolata mediante misurazione AUC della concentrazione plasmatica; La correlazione dell'AUC fuori raggio (0-∞) e del grado NCI verrà analizzata utilizzando il test Chi-quadrato. La variabilità intra e inter-individuale sarà stimata con un coefficiente di variazione (CV%).
100 giorni dopo HSCT
Per valutare la variabilità interindividuale e intra-individuale del profilo PK
Lasso di tempo: Giorno 0-3
Un profilo PK verrà eseguito raccogliendo campioni di plasma per la concentrazione plasmatica di treo misura AUC
Giorno 0-3
Per studiare l'incidenza cumulativa della mortalità non in relazione a 100 giorni dopo HSCT
Lasso di tempo: 100 giorni dopo HSCT
100 giorni dopo HSCT
Correlazione tra l'esposizione a TREO (misurata da AUC) e l'efficacia
Lasso di tempo: 1 anno dopo HSCT
misurato come tempo per l'attacco e il chimerismo del donatore percentuale post-hsct
1 anno dopo HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2021

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TREO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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