Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Treosulfan terapeutisk lægemiddelovervågning i pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantationsmodtagere

23. april 2026 opdateret af: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
En af de største udfordringer med at forbedre resultatet af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er reduktionen af ​​toksicitet og ikke-relation dødelighed forårsaget af fortransplantationskonditioneringsregimet, samtidig med at effektiviteten opretholder effektiviteten. Treosulfan (Treo) (L-treitol-1,4-bis-methanesulfonat) er en busulfan-analog med et distinkt sted for alkylering, der resulterer i en mere gunstig toksicitetsprofil i sammenligning med busulfan og total kropsbestråling. Treo er prodrug af L-epoxybutan, en vandopløselig bifunktionelt alkyleringsmiddel med bemærkelsesværdige myeloablative og immunsuppressive egenskaber. Anvendelsen af ​​Treo i kombination med andre kemoterapi-midler som en del af konditioneringsregimet for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos børn er gradvist steget i løbet af det sidste årti for både ondartede og ikke-maligne lidelser. Data om Treo -farmakokinetik i den pædiatriske population er stadig knappe. Indtil videre har kun få undersøgelser, inklusive et lille antal pædiatriske patienter, undersøgt Treo -profilen. Disse undersøgelser rapporterede med høj variation i Treo -farmakokinetik, og forholdet mellem Treo -eksponering, toksicitet og klinisk resultat er stadig uopløst. Derfor kan terapeutisk lægemiddelovervågning med en personlig tilgang være et vigtigt værktøj til at optimere resultaterne i den pædiatriske population. Formålet med efterforskernes undersøgelse er at karakterisere Treo PK/PD -profiler hos børn, der gennemgår HSCT, og at evaluere forholdet mellem Treo -eksponering og tidlig toksicitet og klinisk resultat.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

70

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italien, 25123
        • Rekruttering
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Kontakt:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Kontakt:
          • Maura Faraci
          • Telefonnummer: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20132
        • Rekruttering
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Maria Ester Bernardo
          • Telefonnummer: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Italien, 20900
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Kontakt:
          • Sonia Bonanomi
          • Telefonnummer: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Italien, 35128
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Elisabetta Calore
          • Telefonnummer: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli
          • Telefonnummer: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Italien, 34137
        • Rekruttering
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Kontakt:
          • Natalia Maximova
          • Telefonnummer: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Italien, 37126
        • Rekruttering
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Simone cesaro
          • Telefonnummer: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Italien, 40138
        • Rekruttering
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Kontakt:
          • Arcangelo Prete
          • Telefonnummer: +39051346044

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

70 pædiatriske patienter (alderen 0 til 18 år) påvirket af ondartede eller ikke-maligne lidelser og med en indikation for HSCT vil blive tilmeldt 13 transplantationssteder

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Aldersområde 0 - 18 år.
  • Forventet levealder> 12 uger.
  • Diagnose af ondartet eller ikke-malign lidelse.
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofsky-score ≥ 40%.
  • Indikation til allogene eller autologe HSCT med Treo som en del af fortransplantationskonditioneringsregimet.
  • Negativitet i graviditetstest for kvindelige patienter.
  • Skriftligt informeret samtykke underskrevet af forældrene eller værgerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Fravær af skriftligt informeret samtykke underskrevet af forældrene eller værgerne.
  • Nuværende klinisk aktiv infektionssygdom (inklusive positiv HIV -serologi eller viralt RNA).
  • Alvorlig hjerte -kar -sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjertesvigt eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40%).
  • Leverdysfunktion (AST/ALT ≥ 3 gange institutionel øvre grænse Normal værdi -uln- eller bilirubin> 3 gange ULN).
  • Nyredysfunktion: serumkreatinin> 1,5 gange ULN eller beregnet kreatinin clearance <60 ml/min/1,73 M2
  • Endefasen irreversibel multisystem organsvigt.
  • Gravid eller brystfodring af kvindelig patient.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Pædiatriske patienter med en indikation for HSCT, og som vil modtage Treo
Pædiatriske patienter (i alderen 0 til 18 år) påvirket af ondartede eller ikke-ondartede lidelser og med en indikation for HSCT, og som vil modtage Treo som en del af konditioneringsregimet før transplantation, i kombination med andre kemoterapi-midler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter i terapeutisk række
Tidsramme: Inden for 24 timer fra den første dosis
Foreslået kumulativt terapeutisk mål AUC 4800 mg x H /L; Område 3840 -6000 mg x h /l
Inden for 24 timer fra den første dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem Treo-eksponering og tidlig toksicitet ved hjælp af NCI-fælles toksicitetskriterier (toksicitet score 1- 5 for hvert organ/system) ved 100 dage efter HSCT
Tidsramme: 100 dage efter HSCT
Treo -eksponering beregnes ved plasmakoncentration AUC -måling; Korrelation af AUC (0-∞) og NCI-kvalitet uden for rækkevidde vil blive analyseret ved hjælp af chi-square-testen. Intra og interindividuel variation vil blive estimeret med en variationskoefficient (CV%).
100 dage efter HSCT
At evaluere den interindividuelle og intra-individuelle variation af PK-profilen
Tidsramme: Dag 0-3
En PK -profil udføres ved at indsamle plasmaprøver til Treo Plasmakoncentration AUC -måling
Dag 0-3
For at studere den kumulative forekomst af ikke-relation dødelighed ved 100 dage efter HSCT
Tidsramme: 100 dage efter HSCT
100 dage efter HSCT
Korrelation mellem Treo -eksponering (målt ved AUC) og effektivitet
Tidsramme: 1 år efter HSCT
Målt som tid til indgreb og donorkimerisme Procentdel efter HSCT
1 år efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

6. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • TREO

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ikke-maligne lidelser

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner