X連鎖慢性肉芽腫性疾患の参加者におけるEN-374遺伝子治療の研究
2026年8月20日 更新者：Ensoma
X結合慢性肉芽腫性疾患の参加者におけるヘルパー依存性アデノウイルスベースの遺伝子治療であるEN-374の第1/2のオープンラベル、シングルアッセンティングドース研究、ヘルパー依存性アデノウイルスベースの遺伝子治療研究
この臨床試験の目標は、EN-374治療レジメンの安全性と潜在的な有効性を評価し、X連鎖慢性肉芽腫性疾患の参加者のさらなる評価のための用量レベルを特定することです。
それが答えることを目指している主な質問は次のとおりです。
- EN-374治療レジメンの安全
- NADPHオキシダーゼ活性による機能性好中球の産生に対するEN-374治療レジメンの効果
調査の概要
詳細な説明
慢性肉芽腫（CGD）は、乳児期から始まる再発性細菌または真菌感染症を特徴とするまれな原発性免疫不足障害です。 CGD（X-CGD）のX連鎖型は、CyBB遺伝子の変異によって引き起こされます。
EN-374は、IV注入によって投与されるin vivoアプローチを使用してX-CGDの治療のための開発におけるヘルパー依存性アデノウイルス（HDAD）ベースの遺伝子治療であり、造血幹細胞（HSC）を野生型CYBB遺伝子を発現させるために遺伝的に修飾します。 EN-374治療レジメンには、HSC動員、免疫予防、EN-374投与、および遺伝子組み換えHSCの濃縮が含まれます。
X-CGDを持つ成人の参加者は、研究の用量エスカレーション部分に登録されます。 成人コホートの完了後、小児の参加者は、12歳以上の年齢から18歳未満、2歳以上、最終的には3ヶ月および2歳<2歳までの年齢コホートを減少させる研究の用量拡張部分に登録されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco
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Florida
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah, Primary Children's Hospital
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London、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 男
- 用量エスカレーション中の18歳以上、その後、用量膨張中の3か月以上の年齢
- DHR+細胞によるX-CGDの診断≤5％およびCyBB遺伝子の病原性変異
- 医学的介入または慢性炎症性障害を必要とする少なくとも1つの重度の感染症の病歴
- 適切な、利用可能で、意欲的な人間の白血球抗原（HLA）が一致する（10/10）関連ドナーを持っていません
- 出産の可能性を持つ女性パートナーと性的に活動的であるか、または性的に活動する可能性のある非滅菌男性の参加者は、非常に効果的な避妊を使用する必要があります
- インフォームドコンセント、有能な参加者からのインフォームドアセント
- 確立されたしきい値（すなわち、負）の下の抗EN-374キャプシド抗体力価
- 適切な臓器機能
除外基準：
- 活性菌血症または真菌血症
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎の病歴
- 参加者を追加のリスクにさらしたり、研究の行為を妨害する可能性がある医学的または社会的問題の歴史または臨床的証拠
- HSCTまたは顆粒球輸血の履歴
- 治療レジメンの元素に対する既知の過敏症
- 調査遺伝子治療を受けた
- スクリーニングの30日以内に別の治験薬製品で治療されました
- 調査員によって決定されたプロトコルの訪問と要件に従うことができません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EN-374
動員後に静脈内注入によって投与され、濃縮が続くEN-374の単回投与
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動員後に静脈内注入によって投与され、濃縮が続くEN-374の単回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EN-374の安全
時間枠：動員の開始から12か月目まで
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：のすべての年齢層にわたる発生率：
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動員の開始から12か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NADPHオキシダーゼ活性による機能性好中球の産生に対するEN-374治療レジメンの効果
時間枠：EN-374の注入から12か月目まで
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EN-374の注入から12か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年8月5日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2025年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月10日
最初の投稿 (実際)
2025年3月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月20日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EN-374-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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