EN-374-geeniterapian tutkimus osallistujilla, joilla on X-linkitetty krooninen granulomatoottinen sairaus
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Ensoma
Vaiheen 1/2 avoin, yksittäinen ent-374-annostutkimus, joka on avustajasta riippuvainen adenoviruspohjainen geeniterapia, osallistujilla, joilla on X-kytketty krooninen granulomatoottinen sairaus
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida EN-374-hoito-ohjelman turvallisuutta ja potentiaalista tehokkuutta ja tunnistaa annostaso lisäarviointia varten osallistujilla, joilla on X-kytketty krooninen granulomatoottinen sairaus.
Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:
- EN-374 -hoito-ohjelman turvallisuus
- EN-374-käsittelyohjelman vaikutus funktionaalisten neutrofiilien tuotantoon NADPH-oksidaasiaktiivisuuden kanssa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) on harvinainen primaarinen immuunivajeushäiriö, jolle on ominaista toistuvat bakteeri- tai sieni -infektiot, jotka alkavat lapsenkengistä. CGD: n (X-CGD) X-linkitetty muoto johtuu Cybb-geenin mutaatioista.
EN-374 on auttajasta riippuvainen adenovirus (HDAD) -pohjainen geeniterapia kehityksessä X-CGD: n hoidossa käyttämällä in vivo -lähestymistapaa, jota annetaan IV-infuusiolla, modifioida geneettisesti hematopoieettisia kantasoluja (HSC) villityypin Cybb-geenin ilmentämiseksi. EN-374 -hoito-ohjelma sisältää HSC-mobilisaation, immuunijärjestelmän ennaltaehkäisyn, EN-374: n antamisen ja geneettisesti modifioitujen HSC: ien rikastumisen.
Aikuiset osallistujat, joilla on X-CGD, ilmoittautuu tutkimuksen annos-eskalaatioosaan. Aikuisten kohorttien valmistumisen jälkeen lasten osallistujat ilmoittautuvat tutkimuksen annoksen laajennusosaan vähentyvillä ikäryhmillä ≥ 12 ja <18-vuotiaista, ≥ 2: een ja <12-vuotiaisiin ja lopulta ≥ 3 kuukauteen ja <2-vuotiaisiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- University of Utah, Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Uros
- ≥ 18 -vuotias annoksen lisääntymisen aikana, sitten ≥ 3 kuukauden ikäinen annoksen laajennuksen aikana
- X-CGD: n diagnoosi DHR+ -soluilla ≤ 5% ja patogeeninen mutaatio CYBB-geenissä
- Ainakin yhden vaikean infektion historia, joka vaatii lääketieteellistä interventiota tai kroonista tulehduksellista häiriötä
- Ei ole sopivaa, saatavilla olevaa ja halukkaita ihmisen leukosyyttigeenejä (HLA) -sovelluksia (10/10) liittyvää luovuttajaa
- Muiden kuin sterilien miespuolisten osallistujien, jotka voivat olla seksuaalisesti aktiivisia lastenpotentiaalin naispuolisten kumppaneiden kanssa, vaaditaan erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttämiseksi
- Tietoinen suostumus, jolla on tietoinen suostumus kykeneviltä osallistujilta
- Anti-en-374 Capsid-vasta-ainetiitteri vakiintuneen kynnyksen alapuolella (ts. Negatiivinen)
- Riittävä elinten toiminta
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen baktereemia tai fungemia
- Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B tai hepatiitti C: n historia
- Historia tai kliininen näyttö kaikista lääketieteellisistä tai sosiaalisista kysymyksistä, jotka todennäköisesti asettavat osallistujan lisäriskiin tai häiritsevät opiskelua
- HSCT- tai granulosyyttien historia
- Tunnettu yliherkkyys elementeille hoito -ohjelmassa
- Suoritetaan tutkittava geeniterapia
- Hoidetaan toisella tutkintalääketuotteella 30 päivän kuluessa ennen seulontaa
- Tutkijan määrittämän protokollan vierailuja ja vaatimuksia ei voida noudattaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EN-374
Yksittäinen annos EN-374: tä, jota annettiin laskimonsisäisellä infuusiolla mobilisoinnin jälkeen ja jota seurasi rikastuminen
|
Yksittäinen annos EN-374: tä, jota annettiin laskimonsisäisellä infuusiolla mobilisoinnin jälkeen ja jota seurasi rikastuminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
EN-374: n turvallisuus
Aikaikkuna: Mobilisaation alusta kuukauteen 12 asti
|
Esiintyvyysaste kaikissa ikäryhmissä:
|
Mobilisaation alusta kuukauteen 12 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
EN-374-käsittelyohjelman vaikutus funktionaalisten neutrofiilien tuotantoon NADPH-oksidaasiaktiivisuuden kanssa
Aikaikkuna: EN-374: n infuusiosta kuukauteen 12
|
|
EN-374: n infuusiosta kuukauteen 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 5. elokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Geeniterapia
- CGD
- Krooninen granulomatoottinen sairaus
- Granulomatoottinen sairaus, krooninen
- X-CGD
- Geeniterapia
- X-kytketty krooninen granulomatoottinen sairaus
- in vivo geeniterapia
- Geenin lisäyshoito
- in vivo geenin lisäyshoito
- Hematopoieettinen kantasolugeeniterapia
- in vivo hematopoieettinen kantasolugeeniterapia
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Leukosyyttihäiriöt
- Hematologiset sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Fagosyyttien bakterisidinen toimintahäiriö
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Granulomatoottinen sairaus, krooninen
Muut tutkimustunnusnumerot
- EN-374-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .