Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии EN-374 у участников с хроническим гранулематозным заболеванием

20 августа 2026 г. обновлено: Ensoma

Фаза 1/2 открытых одноразовых доз исследования EN-374, вспомогательного аденовирусного генной терапии на основе аденовируса, у участников с X-связанными хроническими гранулематозными заболеваниями

Цель этого клинического испытания-оценить безопасность и потенциальную эффективность режима лечения EN-374 и определить уровень дозы для дальнейшей оценки у участников с X-связанными хроническими гранулематозными заболеваниями.

Основные вопросы, на которые он стремится ответить:

  • Безопасность режима лечения EN-374
  • Влияние режима лечения EN-374 на продукцию функциональных нейтрофилов с активностью NADPH-оксидазы

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Хроническое гранулематозное заболевание (CGD) является редким первичным расстройством иммунного дефицита, характеризующееся рецидивирующими бактериальными или грибковыми инфекциями, начиная с младенчества. X-связанная форма CGD (X-CGD) вызвана мутациями в гене CyBB.

EN-374-это вспомогательная аденовирусная (HDAD) генная терапия в развитии для лечения X-CGD с использованием подхода in vivo, который вводится инфузией IV, для генетического модификации гемопоэтических стволовых клеток (HSC) для экспрессии гена цикта дикого типа. Режим лечения EN-374 включает в себя мобилизацию HSC, иммунную профилактику, введение EN-374 и обогащение генетически модифицированных HSC.

Взрослые участники с X-CGD будут зачислены в дозу-эскалационную часть исследования. После завершения групп взрослых участники педиатрии будут зачислены в дозу-эксплуатация части исследования в снижении возрастных когорт с ≥ 12 и <18 лет до ≥ 2 и <12 лет и, наконец, до ≥ 3 месяцев и <2 года.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah, Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужской
  • ≥ 18 лет во время эскалации дозы, затем ≥ 3 месяцев во время расширения дозы
  • Диагностика X-CGD с клетками DHR+ ≤ 5% и патогенной мутацией в гене CyBB
  • История не менее 1 тяжелой инфекции, требующая медицинского вмешательства или хронического воспалительного расстройства
  • Не имеет подходящего, доступного и желающего донора, связанного с лейкоцитами (HLA), связанным (10/10), (10/10)
  • Неэтерильные участники мужчин, которые или могут стать сексуально активными с партнерами по женским деторождению, необходимы для использования высокоэффективной контрацепции
  • Информированное согласие с информированным согласием со стороны способных участников
  • Титр капсидного антитела против EN-374 ниже установленного порога (то есть отрицательный)
  • Адекватная функция органа

Критерии исключения:

  • Активная бактериемия или фягемия
  • История вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В или гепатит С
  • История или клинические данные о любых медицинских или социальных проблемах, которые могут поставить участника на дополнительный риск или вмешиваться в учебное поведение
  • История переливаний HSCT или гранулоцитов
  • Известная гиперчувствительность к элементам в режиме лечения
  • Подвергался исследуемой генной терапии
  • Лечился другим исследовательским лекарственным продуктом в течение 30 дней до скрининга
  • Невозможно соблюдать посещения и требования протокола, как определено исследователем

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: EN-374
Одиночная доза EN-374, вводимая внутривенной инфузией после мобилизации и с последующей обогащением
Генетический: EN-374
Одиночная доза EN-374, вводимая внутривенной инфузией после мобилизации и с последующей обогащением

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность EN-374
Временное ограничение: От начала мобилизации до 12 месяцев

Частота заболеваемости во всех возрастных группах:

  • нежелательные явления с лечением (Teaes)
  • Связанные с лечением Teaes (Traes)
  • Серьезные нежелательные явления (SAE)
От начала мобилизации до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние режима лечения EN-374 на продукцию функциональных нейтрофилов с активностью NADPH-оксидазы
Временное ограничение: От инфузии EN-374 до 12 месяцев
  • Изменения с базового уровня в процентах дигидрородических (DHR)+ нейтрофилов
  • Изменение по сравнению с базовым уровнем в процентах участников с ≥ 10%, 20%, 30%, 40%или 50%DHR+ нейтрофилов
От инфузии EN-374 до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ensoma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EN-374-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться