Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av EN-374 genterapi hos deltakere med X-koblet kronisk granulomatøs sykdom

20. august 2026 oppdatert av: Ensoma

En fase 1/2 open-etikett, en-stipendiat-dose-studie av EN-374, en hjelperavhengig adenoviral-basert genterapi, hos deltakere med X-koblet kronisk granulomatøs sykdom

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og potensielle effekten av EN-374-behandlingsregimet og identifisere et dosenivå for videre evaluering hos deltakere med X-koblet kronisk granulomatøs sykdom.

De viktigste spørsmålene det tar sikte på å svare på er:

  • Sikkerhet for EN-374 behandlingsregime
  • Effekt av EN-374 behandlingsregime på produksjon av funksjonelle nøytrofiler med NADPH oksidaseaktivitet

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kronisk granulomatøs sykdom (CGD) er en sjelden primær immunmangelforstyrrelse preget av tilbakevendende bakterie- eller soppinfeksjoner som starter i spedbarnsalderen. Den X-koblede formen av CGD (X-CGD) er forårsaket av mutasjoner i CyBB-genet.

EN-374 er en hjelperavhengig adenoviral (HDAD) -basert genterapi i utvikling for behandling av X-CGD ved bruk av en in vivo-tilnærming, som administreres ved IV-infusjon, for å uttrykke en villtype cyb-gen. EN-374-behandlingsregimet inkluderer HSC-mobilisering, immunprofylakse, EN-374-administrering og berikelse av genmodifiserte HSC-er.

Voksne deltakere med X-CGD vil bli registrert i dose-opptrappingen av studien. Etter fullføring av de voksne årskullene, vil pediatriske deltakere bli registrert i doseutvidelsesdelen av studien i synkende aldersgrupper fra ≥ 12 og <18 år, til ≥ 2 og <12 år, og til slutt til ≥ 3 måneder og <2 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah, Primary Children's Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mann
  • ≥ 18 år under opptrapping av dose, deretter ≥ 3 måneders alder under doseutvidelse
  • Diagnose av X-CGD med DHR+ -celler ≤ 5% og en patogen mutasjon i CyBB-genet
  • Historie om minst 1 alvorlig infeksjon som krever medisinsk intervensjon eller kronisk inflammatorisk lidelse
  • Har ikke et passende, tilgjengelig og villig humane leukocyttantigener (HLA) -matchet (10/10) relatert giver
  • Ikke-sterile mannlige deltakere som er eller kan bli seksuelt aktive med kvinnelige partnere i fertilpasivet, er nødvendig for å bruke svært effektiv prevensjon
  • Informert samtykke, med informert samtykke fra dyktige deltakere
  • En anti-en-374 kapsidantistofftiter under en etablert terskel (dvs. negativ)
  • Tilstrekkelig organfunksjon

Eksklusjonskriterier:

  • Aktiv bakteremi eller sopp
  • Historie om humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C
  • Historie eller kliniske bevis på medisinske eller sosiale problemer som sannsynligvis vil sette deltakeren i ytterligere risiko eller å forstyrre studieoppførsel
  • Historien om HSCT- eller granulocyttoverføringer
  • Kjent overfølsomhet for elementer i behandlingsregimet
  • Gjennomgått undersøkelsesgenterapi
  • Behandlet med et annet undersøkelsesmedisinprodukt innen 30 dager før screening
  • Kan ikke overholde besøkene og kravene i protokollen som bestemt av etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EN-374
Enkelt dose EN-374 administrert ved intravenøs infusjon etter mobilisering og fulgt av berikelse
Genetisk: EN-374
Enkelt dose EN-374 administrert ved intravenøs infusjon etter mobilisering og fulgt av berikelse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for EN-374
Tidsramme: Fra mobilisering til måned 12

Forekomst i alle aldersgrupper av:

  • Behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE)
  • Behandlingsrelaterte Teaes (Traes)
  • Alvorlige bivirkninger (SAES)
Fra mobilisering til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av EN-374 behandlingsregime på produksjon av funksjonelle nøytrofiler med NADPH oksidaseaktivitet
Tidsramme: Fra infusjon av EN-374 til måned 12
  • Endring fra baseline i prosentandelen av dihydrorhodamine (DHR)+ nøytrofiler
  • Endring fra baseline i prosentandelen av deltakere med ≥ 10%, 20%, 30%, 40%eller 50%DHR+ nøytrofiler
Fra infusjon av EN-374 til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ensoma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

14. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EN-374-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere