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Untersuchung der En-374

20. August 2026 aktualisiert von: Ensoma

Eine Phase 1/2 Open-Label-Studie mit einer Ein-Ascending-Dosis von EN-374, einer helferabhängigen adenoviralen Gentherapie, an Teilnehmern mit X-Brenner-chronischen granulomatösen Erkrankungen

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit des Behandlungsschemas von EN-374 zu bewerten und einen Dosis für eine weitere Bewertung bei Teilnehmern mit X-verknüpften chronischen granulomatösen Erkrankungen zu identifizieren.

Die Hauptfragen, die es beantworten soll, sind:

  • Sicherheit des EN-374-Behandlungsschemas
  • Wirkung des EN-374-Behandlungsschemas auf die Produktion funktioneller Neutrophile mit NADPH-Oxidaseaktivität

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine chronische granulomatöse Erkrankung (CGD) ist eine seltene primäre Immununfallstörung, die durch wiederkehrende Bakterien- oder Pilzinfektionen ab dem Kindheit gekennzeichnet ist. Die x-verknüpfte Form von CGD (x-CGD) wird durch Mutationen im CybB-Gen verursacht.

EN-374 ist eine helferabhängige adenovirale (HDAD) -basierte Gentherapie in der Entwicklung zur Behandlung von X-CGD unter Verwendung eines in vivo-Ansatzes, der durch IV-Infusion verabreicht wird, um ein hämatopoetisches Stammzellen (HSCs) zu modifizieren, um ein Wildtyp-CybB-Gen zu exprimieren. Das EN-374-Behandlungsschema umfasst die HSC-Mobilisierung, die Immunprophylaxe, die Verabreichung der EN-374 und die Anreicherung genetisch veränderter HSCs.

Erwachsene Teilnehmer mit X-CGD werden in den Teil der Studie in den Dosis-Eskalationsteil aufgenommen. Nach Abschluss der erwachsenen Kohorten werden die pädiatrischen Teilnehmer in den Dosis-Expansions-Teil der Studie eingeschrieben, um die Alterskohorten von ≥ 12 und <18 Jahren auf ≥ 2 und <12 Jahre und schließlich bis ≥ 3 Monate und <2 Jahre zu ≥ 2 und <12 Jahre zu vergrößern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah, Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich
  • ≥ 18 Jahre alt während der Dosiserkalation, dann ≥ 3 Monate während der Dosisausdehnung
  • Diagnose von X-CGD mit DHR+ -Zellen ≤ 5% und einer pathogenen Mutation im CYBB-Gen
  • Vorgeschichte von mindestens 1 schwerer Infektion, die medizinische Eingriffe oder chronische entzündliche Störung erfordern
  • Hat keine geeigneten, verfügbaren und willigen menschlichen Leukozytenantigens (HLA) -Verhalten (10/10) Spender
  • Nicht sterile männliche Teilnehmer, die mit weiblichen Partnern von Geburtspotential sexuell aktiv werden oder werden können, sind erforderlich, um eine hochwirksame Empfängnisverhütung einzusetzen
  • Einverständniserklärung mit informierter Zustimmung von fähigen Teilnehmern
  • Ein Anti-En-374-Kapsid-Antikörpertiter unter einem festgelegten Schwellenwert (dh negativ)
  • Angemessene Organfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Aktive Bakteriämie oder Fungämie
  • Vorgeschichte des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C.
  • Anamnese oder klinische Beweise für medizinische oder soziale Probleme, die den Teilnehmer voraussichtlich zusätzliches Risiko aussetzen oder das Verhalten des Studiens beeinträchtigen können
  • Geschichte von HSCT- oder Granulozyten -Transfusionen
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Elementen im Behandlungsschema
  • Unterschließung einer Investitionsgentherapie unterzogen
  • Behandelt mit einem anderen Untersuchungsmedikament innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Die vom Ermittler festgelegten Besuche und Anforderungen des Protokolls nicht einhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: En-374
Einzelne Dosis von En-374, die durch intravenöse Infusion nach Mobilisierung und anschließende Anreicherung verabreicht wird
Genetisch: En-374
Einzelne Dosis von En-374, die durch intravenöse Infusion nach Mobilisierung und anschließende Anreicherung verabreicht wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von En-374
Zeitfenster: Von Beginn der Mobilisierung bis zum 12. Monat 12

Inzidenzrate über alle Altersgruppen von:

  • unerwünschte Ereignisse mit Behandlungen (Teees)
  • Behandlungsbezogene Tee (Traes)
  • schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAES)
Von Beginn der Mobilisierung bis zum 12. Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung des EN-374-Behandlungsschemas auf die Produktion funktioneller Neutrophile mit NADPH-Oxidaseaktivität
Zeitfenster: Von Infusion von En-374 bis 12
  • Veränderung vom Ausgangswert im Prozentsatz von Dihydrorhodamin (DHR)+ Neutrophilen
  • Wechseln Sie sich vom Prozentsatz der Teilnehmer mit ≥ 10%, 20%, 30%, 40%oder 50%DHR+ Neutrophilen aus dem Ausgangswert.
Von Infusion von En-374 bis 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ensoma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EN-374-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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