Studie genové terapie EN-374 u účastníků s chronickým granulomatózním onemocněním spojeným s X
20. srpna 2026 aktualizováno: Ensoma
Fáze 1/2 otevřená, jednosměrná dávka studie EN-374, pomocná genová terapie na bázi pomocníka, u účastníků s chronickým granulomatózním onemocněním spojeným s x
Cílem této klinické studie je zhodnotit bezpečnost a potenciální účinnost léčebného režimu EN-374 a identifikovat hladinu dávky pro další hodnocení u účastníků s chronickým granulomatózním onemocněním spojeným s X.
Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:
- bezpečnost léčebného režimu EN-374
- Vliv léčebného režimu EN-374 na produkci funkčních neutrofilů s aktivitou NADPH oxidázy
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Chronické granulomatózní onemocnění (CGD) je vzácná primární porucha imunitního nedostatku charakterizovaná opakujícími se bakteriálními nebo plísňovými infekcemi počínaje dětstvím. X-vázaná forma CGD (X-CGD) je způsobena mutacemi v genu CYBB.
EN-374 je pomocná adenovirová (HDAD) na bázi genové terapie založená na vývoji pro léčbu X-CGD pomocí přístupu in vivo, který je podáván IV infuzí, aby geneticky modifikoval hematopoetické kmenové buňky (HSC), aby exprimoval gen divokého typu CYBB. Režim léčby EN-374 zahrnuje mobilizaci HSC, imunitní profylaxi, podání EN-374 a obohacení geneticky modifikovaných HSC.
Dospělí účastníci s X-CGD budou zapsáni do části studie eskalace dávky. Po dokončení dospělých kohorty budou pediatričtí účastníci zapsáni do části studie o rozsahu dávky v klesajících věkových kohortách z ≥ 12 a <18 let věku na ≥ 2 a 12 let a nakonec na ≥ 3 měsíce a <2 roky věku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah, Primary Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Samec
- ≥ 18 let během eskalace dávky, pak ≥ 3 měsíce věk během expanze dávky
- Diagnóza X-CGD s DHR+ buňkami ≤ 5% a patogenní mutace v genu CYBB
- Historie alespoň 1 závažné infekce vyžadující lékařskou intervenci nebo chronickou zánětlivou poruchu
- Nemá vhodné, dostupné, dostupné, dostupné a ochotné lidské leukocytové antigeny (HLA) smatovány (10/10) souvisejícího dárce
- Nesterilní účastníci mužů, kteří jsou nebo mohou být sexuálně aktivní u ženských partnerů s plodným potenciálem
- Informovaný souhlas s informovaným souhlasem od schopných účastníků
- Anti-En-374 titr protilátky pod zavedeným prahem (tj. Negativní)
- Přiměřená funkce orgánů
Kritéria pro vyloučení:
- Aktivní bakterémie nebo houba
- Historie viru lidské imunodeficience (HIV), hepatitidy B nebo hepatitidy C
- Historie nebo klinické důkazy o jakémkoli lékařském nebo sociálním otázkách, které pravděpodobně vystaví účastníkovi další riziko nebo zasahují do studijního chování
- Historie transfuzí HSCT nebo granulocytů
- Známá přecitlivělost na prvky v léčebném režimu
- Podstoupila vyšetřovací genovou terapii
- Ošetřeno dalším vyšetřovacím léčivým produktem do 30 dnů před screeningem
- Nelze dodržovat návštěvy a požadavky protokolu určené vyšetřovatelem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EN-374
Jedna dávka EN-374 podávaná intravenózní infuzí po mobilizaci a následovaná obohacením
|
Jedna dávka EN-374 podávaná intravenózní infuzí po mobilizaci a následovaná obohacením
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost EN-374
Časové okno: Od začátku mobilizace do 12. měsíce
|
Míra incidence ve všech věkových skupinách:
|
Od začátku mobilizace do 12. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vliv léčebného režimu EN-374 na produkci funkčních neutrofilů s aktivitou NADPH oxidázy
Časové okno: Z infuze EN-374 do 12. měsíce
|
|
Z infuze EN-374 do 12. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. srpna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. března 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
14. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Genová terapie
- CGD
- Chronické granulomatózní onemocnění
- Granulomatózní onemocnění, chronické
- X-CGD
- Genetická terapie
- Chronické granulomatózní onemocnění spojené s x
- in vivo genová terapie
- Terapie genu
- terapie in vivo genem
- Genová terapie hematopoetických kmenových buněk
- in vivo hematopoetické genové terapie kmenové buňky
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění imunitního systému
- Poruchy leukocytů
- Hematologická onemocnění
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Baktericidní dysfunkce fagocytů
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Granulomatózní onemocnění, chronické
Další identifikační čísla studie
- EN-374-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .