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Studio della terapia genica EN-374 nei partecipanti con malattia granulomatosa cronica legata all'X

20 agosto 2026 aggiornato da: Ensoma

Uno studio di fase 1/2 in aperto, a dosaggio a ascesa singola di EN-374, una terapia genica adenovirale dipendente dalla dipendenza da adenovirale, nei partecipanti con malattia granulomatosa cronica legata all'X

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e la potenziale efficacia del regime di trattamento EN-374 e identificare un livello di dose per un'ulteriore valutazione nei partecipanti con malattia granulomatosa cronica legata all'X.

Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  • Sicurezza del regime di trattamento EN-374
  • Effetto del regime di trattamento EN-374 sulla produzione di neutrofili funzionali con attività di NADPH ossidasi

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia granulomatosa cronica (CGD) è un raro disturbo di carenza immunitaria primaria caratterizzata da infezioni batteriche o fungine ricorrenti che iniziano dall'infanzia. La forma collegata a X di CGD (X-CGD) è causata da mutazioni nel gene CYBB.

EN-374 è una terapia genica adenovirale (HDAD) dipendente dall'aiuto in sviluppo per il trattamento di X-CGD usando un approccio in vivo, che viene somministrato dall'infusione IV, per modificare geneticamente le cellule staminali ematopoietiche (HSC) per esprimere un gene cyBB di tipo selvatico. Il regime di trattamento EN-374 comprende la mobilizzazione dell'HSC, la profilassi immunitaria, la somministrazione EN-374 e l'arricchimento di HSC geneticamente modificati.

I partecipanti agli adulti con X-CGD saranno iscritti alla parte della dose-escalation dello studio. Dopo il completamento delle coorti degli adulti, i partecipanti pediatrici saranno iscritti alla parte dose-espansione dello studio in fase di riduzione delle coorti di età da ≥ 12 e <18 anni, a ≥ 2 e <12 anni e infine a ≥ 3 mesi e <2 anni di età.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah, Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio
  • ≥ 18 anni di età durante l'escalation della dose, allora ≥ 3 mesi di età durante l'espansione della dose
  • Diagnosi di X-CGD con cellule DHR+ ≤ 5% e una mutazione patogena nel gene cyBB
  • Storia di almeno 1 infezione grave che richiede un intervento medico o disturbo infiammatorio cronico
  • Non ha un donatore correlato (10/10) correlato (10/10) correlato al donatore correlato (10/10) di Human Antigens (HLA) (10/10) Donatore correlato (HLA) (10/10)
  • I partecipanti maschi non sterili che sono o possono diventare sessualmente attivi con le donne di potenziale di gravidanza sono tenuti a utilizzare una contraccezione altamente efficace
  • Consenso informato, con assenso informato da partecipanti capaci
  • Un titolo anticorpo capside anti-EN-374 sotto una soglia consolidata (cioè negativa)
  • Funzione di organi adeguate

Criteri di esclusione:

  • Battemia attiva o fungemia
  • Storia del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C
  • Storia o prove cliniche di qualsiasi problema medico o sociale che potrebbe mettere il partecipante a rischio aggiuntivo o interferire con la condotta dello studio
  • Storia di trasfusioni HSCT o granulocita
  • L'ipersensibilità nota agli elementi nel regime di trattamento
  • Sottoposto a terapia genica investigativa
  • Trattato con un altro prodotto farmaceutico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening
  • Incapace di rispettare le visite e i requisiti del protocollo determinato dal ricercatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EN-374
Dose singola di EN-374 somministrata per infusione endovenosa dopo la mobilizzazione e seguita dall'arricchimento
Genetico: EN-374
Dose singola di EN-374 somministrata per infusione endovenosa dopo la mobilizzazione e seguita dall'arricchimento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di EN-374
Lasso di tempo: Dall'inizio della mobilitazione fino al mese 12

Tasso di incidenza in tutte le fasce d'età di:

  • Eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
  • Teaes correlato al trattamento (Traes)
  • Eventi avversi gravi (SAES)
Dall'inizio della mobilitazione fino al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del regime di trattamento EN-374 sulla produzione di neutrofili funzionali con attività di NADPH ossidasi
Lasso di tempo: Dall'infusione di EN-374 fino al mese 12
  • Cambiamento dal basale nella percentuale di diidrorhodamina (DHR)+ neutrofili
  • Variazione rispetto al basale nella percentuale di partecipanti con ≥ 10%, 20%, 30%, 40%o 50%DHR+ Neutrofili
Dall'infusione di EN-374 fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ensoma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

14 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EN-374-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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