Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van EN-374-gentherapie bij deelnemers met X-gekoppelde chronische granulomateuze ziekte

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Ensoma

Een fase 1/2 open-label, single-ashending-dosis studie van EN-374, een helperafhankelijke adenovirale gebaseerde gentherapie, bij deelnemers met X-gekoppelde chronische granulomateuze ziekte

Het doel van deze klinische studie is om de veiligheid en potentiële werkzaamheid van het EN-374-behandelingsregime te evalueren en een dosisniveau te identificeren voor verdere evaluatie bij deelnemers met X-gekoppelde chronische granulomateuze ziekte.

De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • Veiligheid van het EN-374-behandelingsregime
  • Effect van het EN-374-behandelingsregime op de productie van functionele neutrofielen met NADPH-oxidase-activiteit

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chronische granulomateuze ziekte (CGD) is een zeldzame primaire immuundeficiëntiestoornis die wordt gekenmerkt door terugkerende bacteriële of schimmelinfecties die in de kinderschoenen beginnen. De X-gebonden vorm van CGD (X-CGD) wordt veroorzaakt door mutaties in het CYBB-gen.

EN-374 is een helperafhankelijke adenovirale (HDAD) -gebaseerde gentherapie bij de ontwikkeling voor de behandeling van X-CGD met behulp van een in vivo benadering, die wordt toegediend door IV-infusie, om hematopoietische stamcellen (HSC's) (HSC's) (HSC's) (HSC's) (HSC's) te wijzigen. Het EN-374-behandelingsregime omvat HSC-mobilisatie, immuunprofylaxe, EN-374-toediening en verrijking van genetisch gemodificeerde HSC's.

Volwassen deelnemers met X-CGD worden ingeschreven voor het dosis-escalatiegedeelte van het onderzoek. Na voltooiing van de volwassen cohorten, zullen vervolgens pediatrische deelnemers worden ingeschreven voor het dosis-expansiegedeelte van het onderzoek bij het afnemende leeftijdscohorten van ≥ 12 en <18 jaar oud tot ≥ 2 en <12 jaar oud, en ten slotte tot ≥ 3 maanden en <2 jaar oud.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah, Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk
  • ≥ 18 jaar oud tijdens dosis escalatie, dan ≥ 3 maanden oud tijdens de dosisuitbreiding
  • Diagnose van X-CGD met DHR+ -cellen ≤ 5% en een pathogene mutatie in het CYBB-gen
  • Geschiedenis van ten minste 1 ernstige infectie die medische interventie of chronische ontstekingsstoornis vereist
  • Heeft geen geschikte, beschikbare en bereidwillige menselijke leukocytenantigenen (HLA) -gatched (10/10) gerelateerde donor
  • Niet-steriele mannelijke deelnemers die seksueel actief zijn of kunnen worden met vrouwelijke partners van het vruchtbare potentieel zijn vereist om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken
  • Geïnformeerde toestemming, met geïnformeerde instemming van bekwame deelnemers
  • Een anti-en-374 capside antilichaamtiter onder een gevestigde drempel (dwz negatief)
  • Adequate orgelfunctie

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve bacteriëmie of fungemie
  • Geschiedenis van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of hepatitis C
  • Geschiedenis of klinisch bewijs van medische of sociale kwesties die de deelnemer waarschijnlijk een extra risico hebben of om te interfereren met studiegedrag
  • Geschiedenis van HSCT of granulocyttransfusies
  • Bekende overgevoeligheid voor elementen in het behandelingsregime
  • Ondergaan onderzoek gentherapie
  • Behandeld met een ander onderzoeksproduct binnen 30 dagen vóór de screening
  • Niet in staat om te voldoen aan de bezoeken en vereisten van het protocol zoals bepaald door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EN-374
Enkele dosis EN-374 toegediend door intraveneuze infusie na mobilisatie en gevolgd door verrijking
Genetisch: EN-374
Enkele dosis EN-374 toegediend door intraveneuze infusie na mobilisatie en gevolgd door verrijking

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van EN-374
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de mobilisatie tot maand 12

Incidentiepercentage over alle leeftijdsgroepen van:

  • Behandelings-opkomende bijwerkingen (Teaes)
  • behandelingsgerelateerde Tea (Traes)
  • ernstige bijwerkingen (SAES)
Vanaf het begin van de mobilisatie tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van het EN-374-behandelingsregime op de productie van functionele neutrofielen met NADPH-oxidase-activiteit
Tijdsspanne: Van infusie van EN-374 tot maand 12
  • Verander van de basislijn in het percentage dihydrorhodamine (DHR)+ neutrofielen
  • Verandering van de basislijn in het percentage deelnemers met ≥ 10%, 20%, 30%, 40%of 50%DHR+ neutrofielen
Van infusie van EN-374 tot maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ensoma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EN-374-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren