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Étude de la thérapie génique EN-374 chez les participants atteints de maladie granulomateuse chronique liée à l'X

20 août 2026 mis à jour par: Ensoma

Une étude de phase 1/2 ouverte à dose unique et à dose unique de l'EN-374, une thérapie génique à base adénovirale dépendante desiliaire, chez les participants atteints de maladie granulomateuse chronique liée à l'X

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle du régime de traitement EN-374 et d'identifier un niveau de dose pour une évaluation plus approfondie chez les participants atteints d'une maladie granulomateuse chronique liée à l'X.

Les principales questions auxquelles il vise à répondre est:

  • Sécurité du schéma de traitement EN-374
  • Effet du schéma de traitement EN-374 sur la production de neutrophiles fonctionnels avec l'activité NADPH oxydase

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie granulomateuse chronique (CGD) est un trouble immunitaire primaire rare caractérisé par des infections bactériennes ou fongiques récurrentes à partir de la petite enfance. La forme liée à l'X de CGD (X-CGD) est causée par des mutations dans le gène CYBB.

EN-374 est une thérapie génique basée sur les adénoviraux (HDAD) dépendante desiliaires en développement pour le traitement du X-CGD en utilisant une approche in vivo, qui est administrée par perfusion IV, pour modifier génétiquement les cellules souches hématopoïétiques (HSC) pour exprimer un gène CyBB de type sauvage. Le schéma de traitement EN-374 comprend la mobilisation du HSC, la prophylaxie immunitaire, l'administration EN-374 et l'enrichissement des CSH génétiquement modifiés.

Les participants adultes atteints de X-CGD seront inscrits à l'escalade de dose de l'étude. Après l'achèvement des cohortes adultes, les participants pédiatriques seront alors inscrits à la partie dose-expansion de l'étude dans des cohortes d'âge décroissantes de ≥ 12 et <18 ans, à ≥ 2 et <12 ans, et enfin à ≥ 3 mois et <2 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah, Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Mâle
  • ≥ 18 ans pendant l'escalade de dose, alors ≥ 3 mois pendant l'expansion de la dose
  • Diagnostic de X-CGD avec des cellules DHR + ≤ 5% et une mutation pathogène dans le gène CYBB
  • Antécédents d'au moins 1 infection sévère nécessitant une intervention médicale ou un trouble inflammatoire chronique
  • N'a pas de donneur apparenté (HLA), un donneur lié à l'antigènes (10/10) (10/10) (10/10)
  • Les participants masculins non stériques qui sont ou peuvent devenir sexuellement actifs avec des partenaires féminins de potentiel de procréation doivent utiliser une contraception très efficace
  • Consentement éclairé, avec un assentiment éclairé des participants capables
  • Un anticorps de capside anti-EN-374 en dessous d'un seuil établi (c'est-à-dire négatif)
  • Fonction d'organe adéquate

Critères d'exclusion:

  • Bactériémie active ou fongcémie
  • Antécédents du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), hépatite B ou hépatite C
  • Histoire ou preuve clinique de tout problème médical ou social susceptible de mettre le participant à risque supplémentaire ou d'interférer avec la conduite de l'étude
  • Histoire des transfusions HSCT ou granulocytes
  • Hypersensibilité connue aux éléments du régime de traitement
  • A subi une thérapie génique recherchée
  • Traité avec un autre produit médicamenteux enquête dans les 30 jours avant le dépistage
  • Impossible de se conformer aux visites et aux exigences du protocole déterminées par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EN-374
Dose unique d'EN-374 administrée par perfusion intraveineuse après mobilisation et suivie d'un enrichissement
Génétique: EN-374
Dose unique d'EN-374 administrée par perfusion intraveineuse après mobilisation et suivie d'un enrichissement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité de En-374
Délai: Du début de la mobilisation jusqu'au mois 12

Taux d'incidence dans tous les groupes d'âge de:

  • Événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
  • TEAES liés au traitement (TRAES)
  • Événements indésirables graves (SAE)
Du début de la mobilisation jusqu'au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du schéma de traitement EN-374 sur la production de neutrophiles fonctionnels avec l'activité NADPH oxydase
Délai: De la perfusion d'EN-374 jusqu'au mois 12
  • Changement par rapport à la ligne de base dans le pourcentage de dihydrorhodamine (DHR) + neutrophiles
  • Changement par rapport à la référence dans le pourcentage de participants avec ≥ 10%, 20%, 30%, 40% ou 50% DHR + Neutrophiles
De la perfusion d'EN-374 jusqu'au mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ensoma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mars 2025

Première publication (Réel)

14 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EN-374-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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